Voici un aperçu de chaque médicament pour vous aider, vous et votre médecin, à prendre une décision concernant le traitement de la mucoviscidose : 

Nourianz istradefylline), le traitement de Kyowa Hakko Kirin contre la maladie de Parkinson, obtient l'approbation de la FDA en tant qu'adjonction à la levodopa.

Radicutedaravone), qui ralentit la progression de la SLA, est désormais autorisé pour les patients en Chine.

Orkambi et Symkevi ont été rejetés par le Scotland Medicines Consortium (SMC), qui a conclu que les coûts l'emportaient sur les bénéfices.

Vitrakvi larotrectinib) recommandé par le CHMP pour approbation dans l'UE.

Un nouveau médicament contre le cancer de la peau est désormais autorisé dans l'UE pour les adultes atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé.

Vyndaqel tafamidis) est désormais autorisé aux États-Unis après qu'une étude a montré une augmentation du taux de survie et une réduction de la durée d'hospitalisation due à des problèmes cardiaques.

L'approbation de la phase suivante des essais cliniques rapproche les patients atteints de SLA de l'accès à un nouveau traitement dont il a été démontré qu'il ralentissait la progression de la maladie.

Sur la base des résultats prometteurs des essais cliniques de phase III, Santé Canada a décidé d'étendre l'utilisation de Kalydeco (ivacaftor) aux enfants âgés de 1 à 2 ans. 

Un essai clinique récent indique que Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) peut, en toute sécurité et de manière efficace, décoller les mucosités épaisses et collantes chez les enfants de 6 à 11 ans.

Un essai de phase III montre que Copiktra duvelisib peut être une option pour les patients atteints de leucémie lymphocytaire chronique et de lymphome lymphocytaire de petite taille en rechute ou réfractaire.

Onpattro (patisiran) est un traitement novateur qui ralentit la progression de l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR).

Un nouveau médicament apporte des améliorations statistiquement significatives pour les patients atteints du cancer de la prostate.

L'Australie rembourse les médicaments contre la mucoviscidose.

La Commission européenne a approuvé Alunbrig brigatinib) pour le traitement d'un type spécifique de cancer du poumon.

Selon les chercheurs de l'étude, environ un tiers des patients pourraient bénéficier de cette thérapie qui peut offrir des rémissions, soulager les symptômes et sauver des vies.

2018 a été une bonne année pour les nouveaux traitements contre le cancer, selon l'association américaine AACR. 
 

Kisqali est désormais le seul inhibiteur de CDK4/6 à être utilisé avec un inhibiteur de l'aromatase pour le traitement des femmes pré-, péri- ou post-ménopausées aux États-Unis.

Cette autorisation marque une avancée significative dans le domaine de la neurologie, que les patients migraineux ne manqueront pas de saluer.