Les enfants atteints de mucoviscidose ont une chance de mieux respirer

Le nouveau traitement de la fibrose kystique (FK) appelé Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), connu sous le nom de Symdeko aux États-Unis, s'est avéré efficace et sûr pour décoller le mucus épais et collant chez les enfants de 6 à 11 ans.

Précédemment approuvé pour les patients atteints de FK âgés de plus de 12 ans, le fabricant a soumis une demande d'extension d'approbation à la Food and Drug Administration américaine fin 2018, et prévoit de faire de même auprès de l'Agence européenne des médicaments dans le courant de l'année.

La nouvelle extension d'autorisation inclurait les enfants qui ont deux copies de la mutation la plus courante, F508del, dans le gène CFTR, ou une copie de la mutation F508del et une mutation de la fonction résiduelle. De plus amples informations sont disponibles dans l'article complet.