Nouveaux médicaments approuvés pour la mucoviscidose

La fibrose kystique est une maladie génétique rare et mortelle qui touche plus de 70 000 personnes dans le monde. Elle est causée par une mutation du gène CFTR, qui régule le transport du sel et de l'eau dans l'organisme. La mutation du gène CFTR permet l'entrée d'une trop grande quantité de sel et d'eau dans les cellules. Il en résulte une accumulation de mucus épais et collant dans les tubes et les voies de passage de l'organisme. Ces obstructions endommagent les poumons, le système digestif et d'autres organes. Ces symptômes commencent dès la petite enfance et comprennent une toux persistante, des infections pulmonaires et thoraciques récurrentes et une faible prise de poids.

Il existe aujourd'hui plusieurs traitements qui aident à la prise en charge de la mucoviscidose. Le dernier médicament approuvé pour la fibrose kystique par l'Agence médicale européenne (EMA) est Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

L'approbation de Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) par l'EMA en août 2020 intervient après l'approbation de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) en octobre 2019. 

Voici un aperçu de chaque médicament pour vous aider, vous et votre médecin, à prendre une décision concernant le traitement de la fibrose kystique : 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Le 21 octobre 2019, Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA), aux États-Unis, pour le traitement des personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de certaines formes de mucoviscidose (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) est une association d'ivacaftor, de tezacaftor et d'elexacaftor indiquée pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 12 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Il est disponible en comprimés d'association à dose fixe co-packagés contenant 100 mg d'elexacaftor, 50 mg de tezacaftor et 75 mg d'ivacaftor, et en comprimés contenant 150 mg d'ivacaftor. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Le 21 août 2020, Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a reçu de l'EMA une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'UE pour être utilisé en association avec Kalydeco (ivacaftor) pour traiter les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de certaines formes de mucoviscidose (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) est indiqué en association avec l'ivacaftor en comprimés de 150 mg (non inclus dans la boîte) pour le traitement de la mucoviscidose (CF) chez les patients âgés de 12 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène du régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Il est disponible sous forme de comprimés combinés à dose fixe contenant 100 mg d'elexacaftor, 50 mg de tezacaftor et 75 mg d'ivacaftor.

Vous pouvez télécharger l'infographie complète des médicaments ici. 

Si vous ou l'un de vos proches souhaitez accéder à Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) ou Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) en association avec Kalydeco, nous pouvons vous aider. 

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