Le Medicine Access Masterclass est un aperçu unique des possibilités d'accès précoce à des médicaments innovants, que l'on ne trouve nulle part ailleurs.

Voici quelques questions et réponses fréquemment posées qui concernent les mises à jour importantes liées à COVID-19.

Une nouvelle analyse de l'aducanumab de Biogen montre une réduction du déclin clinique de la maladie d'Alzheimer.

MN-166 (ibudilast) fera partie de l'essai clinique de phase III sur des sujets atteints de sclérose en plaques progressive secondaire sans rechute. 

L'essai clinique de phase 2 montre que ibudilast est lié à un ralentissement de 48 % de la progression de l'atrophie cérébrale par rapport au placebo chez les patients atteints de SEP progressive.

Le nouveau médicament anticancéreux à diagnostic de site, Vitrakvi (larotrectinib), obtient une autorisation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

L'évaluation du CHMP soutient l'approbation par l'EMA du médicament contre le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

La FDA et l'EMA ne recommandent pas l'utilisation du Lartruvo (olaratumab) en combinaison avec la chimiothérapie pour les nouveaux patients atteints de STS, faute d'avoir démontré un bénéfice clair par rapport à la chimiothérapie seule.

Un nouveau biosimilaire, Truxima (rituximab), présente des résultats comparables à ceux du médicament de référence, le Rituxan (rituximab), et permet à la FDA de faire un pas de plus vers l'élargissement de l'accès des patients aux médicaments.

Les résultats d'une étude portugaise montrent qu'une transplantation hépatique ou le site Vyndaqel peuvent prolonger la survie des patients atteints de PAF au stade précoce.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) pour recevoir un examen prioritaire de la FDA comme traitement unique de l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA).

Une étude de stade avancé portant sur le site Bavencio (avelumab) n'a pas atteint ses objectifs principaux chez les patientes atteintes de certaines formes de cancer de l'ovaire.

Dans une étude exploratoire, Ocrevus (ocrelizumab) a permis de ralentir la perte de fonction des extrémités supérieures chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive primaire (SPP).

Comment deux professeurs imaginent un monde meilleur pour les acteurs de l'industrie médicale. 

"Ces résultats offrent un bond dans la compréhension de cette maladie qui fournit un cadre génétique pour concevoir des essais cliniques afin de développer des traitements plus efficaces du MPAL," 

"En bref, cela permettra de produire des médicaments pour lesquels nous pourrons être beaucoup plus sûrs des modifications apportées, afin de réduire au minimum les effets secondaires à l'avenir".

Les chercheurs font état d'une classification réussie des patientes atteintes d'un triple cancer du sein, qui, pour la première fois, permettrait aux médecins de faire la distinction entre celles qui peuvent être guéries et celles qui pourraient faire une rechute. 

"C'est une grande voie d'exploration, en particulier pour les 30 % d'enfants qui ont du mal ou qui ne s'en sortent pas avec la thérapie standard."

Ces découvertes nous permettent de mieux comprendre comment le cerveau est affecté par la maladie de Parkinson...

"Ces résultats offrent une lueur d'espoir aux personnes atteintes d'une forme de sclérose en plaques qui entraîne une invalidité de longue durée mais qui ne dispose pas de nombreuses options de traitement".

"En jetant les bases d'une conception plus rationnelle et d'une compréhension plus approfondie du traitement par ultrasons focalisés, nos travaux pourraient contribuer à améliorer le traitement de toute tumeur cérébrale - primaire ou métastatique - et pourraient également révolutionner les approches de l'immunothérapie des tumeurs en améliorant la délivrance localisée de cellules immunitaires tueuses de tumeurs".

"Ces découvertes d'une incroyable épanouissement mental, même dans le contexte du cancer, sont un merveilleux témoignage de la résilience des patients et un message encourageant pour les patients, leurs familles et leurs prestataires de soins", a déclaré M. Fuller-Thomson.

"Le meilleur, c'est que notre médicament combiné était beaucoup plus efficace que l'un des plus puissants médicaments contre le cancer sur le marché", a déclaré Jonathan Sessler

"Nous avons été ravis de constater un changement aussi spectaculaire, même après une seule dose du nouveau médicament. Presque tous les signes de leucémie des souris de laboratoire ont disparu du jour au lendemain", a déclaré le professeur Ben-Neriah.

"Nos conclusions pourraient permettre d'améliorer la future ingénierie des cellules T CAR contre les tumeurs...."

"Nous pensons avoir trouvé l'approche la plus pertinente pour l'homme, dans la mesure où nos modèles de dysfonctionnement des gènes imitent l'étiologie de la maladie de Parkinson plutôt que sa pathologie....

Cela ouvre de nouvelles stratégies de traitement pour les maladies qui impliquent une altération de la capacité de l'organisme à se décomposer...

Selon l'équipe de recherche, cette avancée permet de mieux comprendre la nature individualisée de la maladie. 

Des prix plus bas ont été négociés et fournis dans le cadre de notre mission permanente visant à rendre les médicaments plus accessibles. 
 

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