Nouveaux (et futurs) traitements de la maladie de Parkinson en 2024

Si vous ou l'un de vos proches êtes atteint de la maladie de Parkinson, vous souhaitez probablement vous tenir au courant des nouveaux développements dans le domaine du traitement. Heureusement, il y a beaucoup de choses qui se passent en termes de nouveaux médicaments. Et bien qu'ils ne soient pas encore tous disponibles en Europe et aux Pays-Bas, il existe des moyens de les obtenir rapidement si votre médecin traitant pense qu'ils peuvent vous aider. Voici les dernières autorisations de traitement de la maladie de Parkinson en 2024.

Qu'est-ce que la maladie de Parkinson ?

La maladie de Parkinson (MP) est un trouble cérébral progressif qui provoque des tremblements et des raideurs musculaires, et qui ralentit les mouvements. Elle se développe lorsque les neurones (cellules cérébrales) d'une partie particulière du cerveau cessent de fonctionner correctement et sont perdus au fil du temps. Ces neurones produisent une substance chimique importante appelée dopamine. La dopamine est utilisée par le cerveau pour envoyer des messages à travers les zones cérébrales afin d'aider à contrôler les mouvements. Au bout du compte, le cerveau ne peut plus produire suffisamment de dopamine pour contrôler correctement les mouvements.^{1, 2}

Existe-t-il un remède pour la maladie de Parkinson ?

Il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la maladie de Parkinson. Cependant, il existe de nombreux traitements pour aider les patients à gérer les symptômes et à augmenter le temps d'activité.

Quels sont les derniers traitements approuvés pour la maladie de Parkinson ?

Plusieurs médicaments ont été approuvés pour le traitement de la maladie de Parkinson au cours des dernières années. Certains d'entre eux sont déjà disponibles en Europe et aux Pays-Bas. D'autres doivent encore être approuvés au niveau local. Voici quelques-uns des médicaments les plus récents pour la maladie de Parkinson :

De nouveaux traitements de la maladie de Parkinson sont disponibles aux Pays-Bas

• Vyalev/Produodopa (foslevodopa/foscarbidopa)

Vyalev (également connu sous le nom de Produodopa en Europe) est un traitement par perfusion continue. Il est destiné aux patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade avancé qui présentent des fluctuations motrices sévères ou une dyskinésie et qui ne sont pas pris en charge de manière adéquate par les thérapies orales seules. Cette thérapie innovante délivre un flux régulier de levodopa et de carbidopa par le biais d'une pompe sous-cutanée. La pompe ressemble beaucoup à celles utilisées pour l'insulinothérapie, ce qui permet aux patients de bénéficier d'un temps d'action soutenu (périodes pendant lesquelles les symptômes sont bien contrôlés). Dans les études cliniques, il a été démontré que Vyalev prolongeait la durée d'action d'environ trois heures de plus que les traitements oraux traditionnels. Cela permet d'atténuer les symptômes tels que les tremblements et les problèmes de mobilité.

Vyalev est approuvé aux États-Unis et disponible sous le nom de Produodopa en Europe (y compris aux Pays-Bas). Ce traitement représente une option essentielle pour les patients qui souhaitent une prise en charge de leurs symptômes 24 h/24 h.

• Inbrija (levodopa)

Inbrija (levodopa poudre pour inhalation) est un traitement conçu pour les patients atteints de la maladie de Parkinson, afin de traiter les épisodes "d'arrêt". Les épisodes "off" sont des périodes pendant lesquelles les symptômes ne sont pas bien contrôlés par les médicaments oraux habituels. Administré à l'aide d'un inhalateur portable, Inbrija délivre une formulation à action rapide de levodopa, permettant un soulagement rapide des symptômes moteurs.

Des études cliniques ont montré que le site Inbrija peut augmenter de manière significative le temps d'utilisation sans dyskinésie gênante. Il peut ainsi améliorer la qualité de vie globale des patients.

Les nouveaux traitements de la maladie de Parkinson ne sont pas encore disponibles aux Pays-Bas

• Nourianz/Nouriast (istradefylline)

Nourianz/Nouriast (istradefylline) est un médicament utilisé pour le traitement des épisodes d'arrêt chez les patients atteints de la maladie de Parkinson. Les épisodes "off" dans la maladie de Parkinson conduisent à une augmentation des symptômes de la maladie de Parkinson, tels que des tremblements et des difficultés à marcher, et ils résultent de faibles niveaux de dopamine entre les doses de carbidopa/levodopa, et ils peuvent être imprévisibles et apparaître plus fréquemment avec le temps.

Nourianz/Nouriast/Nouryant (istradefylline) est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) et par la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) au Japon.

Cependant, l'EMA a rejeté sa demande d'autorisation de mise sur le marché en 2021. Le Nouryant a été rejeté en raison de l'incohérence des résultats des études. Seules quatre études sur huit ont démontré une réduction de la durée d'inactivité ; aucun effet dose-réponse n'a été observé et aucune efficacité n'a été démontrée dans les essais impliquant des patients de l'UE recevant un traitement optimal pour la maladie de Parkinson. En conséquence, ce médicament n'est pas disponible dans l'UE. Toutefois, si votre médecin traitant vous le recommande, il existe un moyen d'y accéder, via le règlement relatif à l'importation de patients désignés (Named Patient Import).

• Crexont (carbidopa et levodopa)

Crexont, approuvé par la FDA en août 2024, est un traitement à libération prolongée de la maladie de Parkinson. Il associe la carbidopa et levodopa dans une seule capsule. Cette nouvelle formulation comprend à la fois des billes à libération prolongée pour une libération progressive de levodopa et des granulés à libération immédiate de carbidopa et de levodopa. Elle permet ainsi une apparition rapide et un contrôle prolongé des symptômes. Selon le fabricant, Crexont offre une durée d'action plus longue avec moins de doses que les traitements à libération immédiate. Il réduit donc la fréquence des doses requises par de nombreux patients atteints de la maladie de Parkinson.

Pris deux fois par jour, Crexont offre une option orale pratique pour gérer les symptômes. Contrairement à l'administration par perfusion de Vyalev, la forme gélule de Crexont peut convenir aux patients qui préfèrent une solution orale à libération prolongée.

• Numient (levodopa/carbidopa)

Numient (également connu sous le nom de Rytary aux États-Unis) est une formulation à libération prolongée de carbidopa et de levodopa utilisée pour traiter la maladie de Parkinson. Il a perdu son autorisation dans l'Union européenne en 2022 lorsque le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché, Acorda Therapeutics, a volontairement retiré sa demande. Cette décision n'est pas due à des problèmes de sécurité ou d'efficacité, mais au fait qu'Acorda a choisi d'interrompre ses efforts dans l'UE pour des raisons commerciales.

Les patients européens (et néerlandais) qui souhaitent poursuivre ou entamer un traitement avec Numient peuvent toujours le faire, via le règlement "Named Patient". Pour plus d'informations, contactez-nous.

Quels sont les traitements à venir pour la maladie de Parkinson ?

Plusieurs traitements sont actuellement en cours de développement. Certains s'attaquent aux symptômes, d'autres visent à modifier l'évolution de la maladie. En voici quelques exemples.

Traitements de fond de la maladie de Parkinson en cours de développement

• BIIB054 et RO7046015: Ces anticorps visent tous deux à empêcher la propagation des agrégats d'alpha-synucléine. Tous deux sont actuellement en phase 2 d'essais cliniques.
• GDNF et CDNF: tous deux sont des facteurs trophiques visant à protéger les cellules dopaminergiques. Les deux médicaments sont en phase 2 des essais cliniques.
• Inosine: Complément alimentaire qui augmente les niveaux d'antioxydants. Certaines études montrent qu'il pourrait avoir un effet protecteur ou ralentir la progression de la maladie de Parkinson. L'inosine fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 3.
• Isradipine: Ce médicament, initialement destiné à traiter l'hypertension artérielle, pourrait contribuer à protéger les cellules cérébrales. L'israélipine fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 3.

Les traitements expérimentaux de la maladie de Parkinson s'attaquent aux symptômes moteurs

• PXT002331 (foliglurax): Ce médicament agit sur le glutamate et d'autres systèmes chimiques du cerveau pour réduire la dyskinésie et les symptômes moteurs. Le foliglurax fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 2.
• ADX48621-201 (dipraglurant): Ce médicament bloque les effets du glutamate, ce qui peut réduire la dyskinésie. Actuellement en phase 2 des essais cliniques.

Pour une liste complète des traitements expérimentaux de la maladie de Parkinson, consultez le site de l'organisation Michael J Fox (voir référence ci-dessous).

Comment accéder à un traitement contre la maladie de Parkinson avant qu'il ne soit disponible aux Pays-Bas ?

Les nouveaux médicaments contre la maladie de Parkinson sont généralement approuvés en premier lieu aux États-Unis. Les patients d'Europe, des Pays-Bas et du reste du monde doivent attendre des années avant de pouvoir bénéficier de ces médicaments. Cependant, si votre médecin traitant pense qu'un médicament pourrait vous être bénéfique, vous pouvez l'obtenir immédiatement, avant qu'il ne soit approuvé aux Pays-Bas. Cela est possible grâce à la réglementation sur l'importation de patients désignés (Named Patient Import). Si vous souhaitez obtenir plus d'informations à ce sujet, contactez l'équipe d'experts de Everyone.org.

Références :

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Cadre dans le domaine des soins de santé gérés
7. EMA
8. Fondation Michael J Fox