Nouveaux traitements de la SLA 2022
Dernière mise à jour : 13 novembre 2023
Vous pouvez légalement accéder à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.
Apprendre commentQu'est-ce que la SLA ?
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou maladie de Lou Gherig est une maladie neurologique à évolution rapide qui s'attaque aux neurones impliqués dans les mouvements volontaires, appelés motoneurones. On estime que la SLA touche 2 personnes sur 100 000 chaque année en Europe et aux États-Unis. L'incidence annuelle mondiale de la SLA est estimée à environ 1,9 pour 100 000.
La SLA se caractérise par des raideurs musculaires, des contractions musculaires et une faiblesse qui s'aggrave progressivement en raison de la perte musculaire. Il en résulte des difficultés à parler, à avaler et, finalement, à respirer. La maladie se déclare généralement vers l'âge de 60 ans et, dans les cas héréditaires, vers l'âge de 50 ans.
La cause de la SLA n'est pas connue et les scientifiques ne savent pas encore pourquoi la SLA frappe certaines personnes et pas d'autres. Cependant, des études scientifiques suggèrent que la génétique et l'environnement jouent un rôle dans le développement de la SLA.
À l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement curatif de la SLA. Les options thérapeutiques disponibles soulagent principalement les symptômes, prolongent l'espérance de vie et améliorent la qualité de vie.
Quels sont les derniers médicaments approuvés contre la SLA ?
Plusieurs médicaments ont été approuvés pour le traitement de la SLA dans le monde entier. Si vous essayez d'accéder à un médicament qui est approuvé en dehors de votre pays de résidence, nous pourrons peut-être vous aider à y accéder. Certains médicaments auxquels les patients atteints de SLA accèdent par notre intermédiaire peuvent ne pas être approuvés pour le traitement de la SLA mais pour d'autres indications. Cependant, le médecin traitant du patient est autorisé à prescrire à son patient des médicaments "non homologués". Vous pouvez en savoir plus sur les médicaments et leur prix ci-dessous :
Quelles sont les dernières avancées en matière de SLA et quelles sont les dernières nouvelles sur la SLA ?
Il existe plusieurs médicaments contre la SLA qui n'ont encore été approuvés dans aucun pays et qui font actuellement l'objet d'essais cliniques. En voici quelques-uns :
Masitinib1
Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale qui peut cibler les mastocytes et la microglie, des cellules immunitaires du système nerveux central. Il peut protéger les systèmes nerveux central et périphérique en bloquant la fonction des cellules immunitaires impliquées dans la progression de la SLA. En juillet 2019, un essai clinique de phase 2/3 (NCT02588677) a montré que la progression de la SLA est ralentie lorsque le masitinib est administré en association avec le Riluzole. L'essai clinique de phase 3 (NCT03127267) a débuté le 1er octobre 2020 et devrait s'achever en décembre 2022.
Arimoclomol2
L'arimoclomol est une petite molécule administrée par voie orale ou naso/gastrale qui peut traverser la barrière hémato-encéphalique. Elle peut amplifier la production de protéines de choc thermique (HSP), ce qui peut réduire le mauvais pliage et l'agrégation des protéines et améliorer la fonction lysosomale.
En janvier 2019, l'essai clinique de phase 2/3 (NCT00706147) a donné des résultats positifs en association avec le Riluzole. L'essai clinique de phase 3 (NCT03491462) est en cours et ses résultats sont attendus au premier semestre 2021.
Tofersen3
Tofersen est un médicament administré par voie intrathécale (par injection dans le canal rachidien). Il
inhibe le gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), la deuxième forme génétique la plus courante de la SLA. Le Tofersen est un oligonucléotide antisens (ASO) conçu pour réduire la production de la protéine SOD1.
En juillet 2020, l'essai clinique de phase 1/2 (NCT02623699) a donné des résultats positifs. Les résultats de l'essai clinique de phase 3 VALOR (NCT02623699) sont attendus pour juin 2021.
NurOwn4
NurOwn est une thérapie à base de cellules souches qui utilise des cellules souches mésenchymateuses (CSM), capables de se différencier en d'autres types de cellules, pour promouvoir et soutenir la réparation des cellules nerveuses. Les CSM sont prélevées dans la moelle osseuse, puis elles sont expansées et transformées en cellules produisant des niveaux élevés de facteurs neurotrophiques qui favorisent la croissance et la survie du tissu nerveux. Les cellules matures sont ensuite réinjectées au patient par le biais d'une injection dans le canal rachidien.
En juillet 2018, l'essai clinique de phase 2 (NCT02017912) a donné des résultats prometteurs. En novembre 2018, les données de première ligne de l'essai clinique de phase 3 (NCT03280056) ont montré une incapacité à ralentir de manière significative la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA. Les données sont actuellement en cours d'examen.
Pourquoi accéder à un nouveau médicament contre la SLA avec everyone.org?
Notre équipe d'assistance s'entretient chaque jour avec de nombreux patients, mais de temps en temps, nous avons la chance de pouvoir relayer des histoires écrites par les patients eux-mêmes. Voici les histoires de Marc et Marcus qui vivent tous deux avec la SLA.
everyone.org est enregistré à La Haye auprès du ministère néerlandais de la santé (numéro d'enregistrement 16258 G) en tant que distributeur en gros de produits pharmaceutiques. Nous avons aidé des centaines de patients atteints de SLA aux États-Unis à accéder aux médicaments contre la SLA. Avec une prescription de votre médecin traitant, vous pouvez compter sur notre équipe d'experts pour vous guider en toute sécurité et légalité dans l'accès aux nouveaux médicaments contre la SLA. Si vous ou l'un de vos proches souhaitez accéder à un médicament contre la SLA qui n'a pas encore été approuvé dans votre pays, nous pouvons vous aider. Contactez-nous pour plus d'informations.
Histoires de patients atteints de SLA
Références
- Ketas (Ibudilast ) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid ) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone ) - Thesocialmedwork.com
- Radicava SRO (edaravone ) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole ) - TheSocialmedwork.com
- Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
- Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
- Tofersen Biogen/ALS.org
- NurOwn ALS News Today/ Clinicaltrials.gov/ ALS News Today
Avertissement : cet article n'a pas pour but d'influencer ou de modifier les soins prodigués par votre médecin traitant. Ne modifiez pas votre traitement sans consulter au préalable votre prestataire de soins de santé. Cet article n'a pas pour but de diagnostiquer ou de traiter une maladie, ni d'influencer les options de traitement. everyone.org fait preuve de la plus grande diligence possible dans la compilation et la mise à jour des informations figurant sur cette page. Cependant, everyone.org ne garantit pas l'exactitude et l'exhaustivité des informations fournies sur cette page.
