Nouveaux traitements de la dystrophie musculaire 2022

Qu'est-ce que la dystrophie musculaire (DM) ?

La dystrophie musculaire (DM) désigne un groupe de plus de 30 maladies génétiques héréditaires et progressives causées par une mutation dans les gènes d'une personne. Les différents types de DM varient en termes de signes, de symptômes et affectent des groupes musculaires spécifiques. Certains types de DM sont visibles dès l'enfance, tandis que d'autres peuvent apparaître à l'âge moyen ou à l'âge adulte.¹

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus répandue, affectant jusqu'à 1/3600 naissances masculines dans le monde. Il n'existe actuellement aucun remède connu pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le traitement vise à contrôler les symptômes afin d'améliorer la qualité de vie. ²

Comment la dystrophie musculaire (DM) est-elle traitée ?

Il existe plusieurs médicaments approuvés contre la dystrophie musculaire (DM), selon la forme des maladies. En voici quelques-uns :

Viltepso (viltolarsen) est un traitement antisens indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une déficience confirmée du gène de la dystrophine pouvant être traitée par saut d'exon 53.

Viltepso (viltolarsen) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peuvent bénéficier d'un traitement par saut d'exon 53 :

• La Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 12 août 2020.
• L'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) sous le nom de Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japon, 25 mars 2020.

La FDA a accordé une autorisation accélérée à Viltepso, et lui a accordé les désignations "Priority Review", "Fast Track", "Orphan Drug" et "Rare Pediatric Disease".

La PMDA a accordé à Viltolarsen la désignation "Sakigake" (c'est-à-dire la version japonaise de la désignation de thérapie révolutionnaire), la désignation de maladie orpheline et la désignation du système d'approbation précoce conditionnelle.

Vyondys 53 (golodirsen) est un nucléotide antisens indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD qui se prête au saut de l'exon 53.

Vyondys 53 (golodirsen) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de DMD présentant une mutation confirmée du gène DMD qui se prête au saut de l'exon 53 par la Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 12 décembre 2019.

La FDA a approuvé Vyondys 53 (golodirsen) dans le cadre d'une procédure d'approbation accélérée.

Si vous essayez d'accéder à un traitement contre la dystrophie musculaire qui est approuvé en dehors de votre pays de résidence, nous pourrions vous aider à y accéder avec l'aide de votre médecin traitant. Vous pouvez en savoir plus sur les médicaments que nous pouvons vous aider à obtenir et sur leur prix en consultant les pages suivantes :

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

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Références :

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Avertissement : Cet article n'a pas pour but d'influencer ou de modifier les soins prodigués par votre médecin traitant. Ne modifiez pas votre traitement sans consulter au préalable votre fournisseur de soins de santé. Cet article n'a pas pour but de diagnostiquer ou de traiter une maladie ou d'influencer les options de traitement. everyone.org fait preuve de la plus grande diligence pour compiler et mettre à jour les informations contenues dans cette page. Toutefois, everyone.org ne garantit pas l'exactitude et l'exhaustivité des informations fournies sur cette page.