Nouveaux traitements de la dystrophie musculaire 2022
Dernière mise à jour : 13 novembre 2023
Vous pouvez légalement accéder à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.
Apprendre commentQu'est-ce que la dystrophie musculaire (DM) ?
La dystrophie musculaire (DM) désigne un groupe de plus de 30 maladies génétiques héréditaires et évolutives causées par une mutation dans les gènes d'une personne. Les différents types de dystrophie musculaire varient en termes de signes et de symptômes et affectent des groupes musculaires spécifiques. Certains types de DM sont visibles dès l'enfance, tandis que d'autres peuvent apparaître à l'âge mûr ou à l'âge adulte.1
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus répandue, affectant jusqu'à 1/3600 naissances masculines dans le monde. Il n'existe actuellement aucun traitement connu de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le traitement vise à contrôler les symptômes afin d'améliorer la qualité de vie. 2
Comment la dystrophie musculaire (DM) est-elle traitée ?
Il existe plusieurs médicaments approuvés contre la dystrophie musculaire (DM) en fonction de la forme de la maladie. En voici quelques-uns :
Viltepso viltolarsen)3
Viltepso viltolarsen) est une thérapie antisens indiquée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec un déficit confirmé du gène de la dystrophine pouvant être traité par le saut de l'exon 53.
Viltepso viltolarsen) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peuvent bénéficier d'une thérapie par saut de l'exon 53 :
- La Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 12 août 2020.
- L'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) sous le nom de Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japon, 25 mars 2020.
La FDA a accordé une autorisation accélérée à Viltepso et lui a attribué les désignations Priority Review, Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease.
La PMDA a accordé à Viltolarsen la désignation "Sakigake" (c'est-à-dire la version japonaise de Breakthrough Therapy Designation), la désignation de maladie orpheline et la désignation de système d'approbation anticipée conditionnelle (Conditional Early Approval System).
Vyondys 53 golodirsen)4
Vyondys 53 golodirsen) est un nucléotide antisens indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD qui se prête au saut de l'exon 53.
Vyondys 53 golodirsen) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de DMD présentant une mutation confirmée du gène DMD qui se prête au saut de l'exon 53 par la Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 12 décembre 2019.
La FDA a approuvé Vyondys 53 golodirsen) dans le cadre d'une procédure d'approbation accélérée.
Si vous essayez d'accéder à un traitement contre la dystrophie musculaire qui est approuvé en dehors de votre pays de résidence, nous pourrons peut-être vous aider à y accéder avec l'aide de votre médecin traitant. Vous trouverez ci-dessous plus d'informations sur les médicaments que nous pouvons vous aider à obtenir et sur leur prix :
Pourquoi accéder aux traitements de la dystrophie musculaire (DM) avec everyone.org?
everyone.org est enregistré à La Haye auprès du ministère néerlandais de la santé (numéro d'enregistrement 16258 G) en tant que distributeur en gros de produits pharmaceutiques. Nous avons aidé des patients de plus de 85 pays à accéder à des milliers de médicaments. Avec une ordonnance de votre médecin traitant, vous pouvez compter sur notre équipe d'experts pour vous guider en toute sécurité et légalité dans l'accès aux médicaments contre la dystrophie musculaire (DM). Si vous ou l'un de vos proches souhaitez avoir accès à un médicament qui n'est pas encore autorisé dans son pays de résidence, nous pouvons vous aider. Contactez-nous pour plus d'informations.
Références :
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
Avertissement : cet article n'a pas pour but d'influencer ou de modifier les soins prodigués par votre médecin traitant. Ne modifiez pas votre traitement sans consulter au préalable votre prestataire de soins de santé. Cet article n'a pas pour but de diagnostiquer ou de traiter une maladie, ni d'influencer les options de traitement. everyone.org fait preuve de la plus grande diligence possible dans la compilation et la mise à jour des informations figurant sur cette page. Cependant, everyone.org ne garantit pas l'exactitude et l'exhaustivité des informations fournies sur cette page.
