Orkambi approuvé en Australie, d'autres suivront-ils ?

Dernière mise à jour : 01 novembre 2019

famille soufflant des bulles

L'Australie rejoint les États-Unis, l'Allemagne, l'Autriche, le Danemark, l'Irlande, l'Italie, la Suède et les Pays-Bas en proposant le remboursement d'Orkambi lumacaftor/ivacaftor), un médicament actuellement utilisé pour traiter les personnes atteintes de fibrose kystique (FK). Avec un prix annuel de plus de 250 000 dollars australiens, de nombreuses familles n'étaient pas en mesure de payer les médicaments de leur poche. Grâce à la subvention, le coût mensuel passe d'environ 20 000 dollars à un peu moins de 40 dollars.

À propos de la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie génétique incurable qui se caractérise par un épaississement et une accumulation du mucus dans les voies respiratoires et digestives. Les patients éligibles au traitement par Orkambi lumacaftor/ivacaftor) présentent une mutation F508del dans le gène qui code pour la protéine appelée régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Ils sont incapables de réguler la quantité d'eau sécrétée par leurs poumons et leur estomac. L'eau lubrifie le passage du mucus et des particules étrangères hors des poumons et permet également la digestion des aliments. Bien que les personnes atteintes ne présentent pas de signes extérieurs évidents de la maladie, les symptômes tels que la difficulté à respirer, la toux, les problèmes digestifs, la fatigue et le risque élevé d'infection pulmonaire font partie de leur vie quotidienne. Lorsqu'ils sont traités avec des médicaments comme Orkambi lumacaftor/ivacaftor), de nombreux patients constatent une nette amélioration de leur capacité à digérer les aliments, à gagner en énergie et à respirer librement.

Approbation

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) a été approuvé dans plusieurs pays pour une utilisation chez les adultes. Compte tenu des résultats positifs obtenus récemment chez les enfants, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis l'a également approuvé pour le traitement d'enfants âgés de deux ans seulement, afin qu'ils aient eux aussi une plus grande chance de vivre plus longtemps. Comme l'a déclaré le docteur John McNamara, chercheur principal de l'étude et directeur médical du programme de FK au Children's Minnesota, "cette approbation est un développement important qui permet aux médecins de commencer à traiter la cause sous-jacente de la maladie dans cette population plus tôt que jamais auparavant".

Au début de cette année, la FDA a approuvé un autre médicament contre la FK appelé Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Il s'agit d'une nouvelle option pour les patients âgés de plus de 12 ans qui présentent deux copies de la mutation F508del ou qui ont au moins une mutation du gène CFTR qui répond au tezacaftor/ivacaftor.

Orkambi lumacaftor/ivacaftor est-il aussi efficace que prévu ?

Le Canada et le Royaume-Uni font partie des pays qui n'ont pas approuvé le médicament, estimant que son efficacité n'est pas claire. Dans un communiqué de presse, le Dr Elena Schneider, chercheuse à l'université de Melbourne, indique que son étude montre que l'association du lumacaftor et de l'ivacaftor peut réduire l'efficacité globale du médicament. Toutefois, les recherches se poursuivent afin de comprendre pleinement les effets de la combinaison sur l'organisme.

Orkambi au Royaume-Uni

Une analyse réalisée en 2017 au Royaume-Uni a fait état d'environ 10 500 patients atteints de FK, dont près de 91 % présentaient la mutation F508del. Par patient, Orkambi lumacaftor/ivacaftor) coûte aujourd'hui environ 100 000 livres sterling par an et n'est pas remboursé par le NHS.

Orkambi au Canada

Selon les derniers résultats du Registre canadien de la mucoviscidose, environ 4 200 personnes sont atteintes de mucoviscidose au Canada et 88 % d'entre elles sont porteuses de la mutation F508del. Le médicament coûte environ 250 000 dollars canadiens par patient et n'est pas remboursé par le gouvernement canadien.

Remboursement

Le Royaume-Uni a une population environ deux fois plus importante que celle du Canada, avec environ trois fois plus de patients atteints de mucoviscidose et une incidence similaire de la mutation. Ces deux pays font partie de ceux qui attendent toujours un meilleur accord de la part du fabricant. On ne sait pas grand-chose des accords de prix actuels, mais une chose est claire : avec un prix aussi élevé, le coût du médicament est trop élevé pour que le ménage moyen puisse le payer de sa poche. Grâce au programme de remboursement, 1200 familles australiennes pourront s'offrir ce médicament.

Où Orkambi lumacaftor/ivacaftor est-il disponible ?

Si Orkambi lumacaftor/ivacaftor) n'est pas approuvé ou disponible dans votre pays, il est possible d'importer des médicaments dans la plupart des pays sur la base du principe du patient désigné. Si vous ou l'un de vos proches cherchez un médicament contre la FK qui n'est pas encore disponible, lisez notre page d'accueil pour savoir comment notre équipe peut vous aider. Notre équipe livre chaque jour des médicaments à titre de patient désigné dans le monde entier, avec un service très apprécié par les médecins et les patients.

Sources d'information

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