Approbation du zanidatamab pour le cancer des voies biliaires : Combien de temps devrez-vous attendre ?

Pour les patients atteints d'un cancer des voies biliaires (CTB) HER2-positif qui ont progressé après le traitement initial, le pronostic reste sombre. À l'heure actuelle, aucune thérapie ciblant HER2 n'a été approuvée pour le cancer des voies biliaires, comme c'est le cas pour d'autres types de cancer.

Le zanidatamab, une thérapie expérimentale ciblant HER2, vise à combler cette lacune. Les données d'essais cliniques récents suggèrent qu'il pourrait améliorer les résultats pour les patients en apportant des réponses antitumorales durables et une sécurité gérable ¹. S'il est approuvé, le zanidatamab pourrait modifier de manière significative le paysage thérapeutique du cancer du col de l'utérus. Il pourrait offrir une option aux patients qui n'en ont plus.

Cependant, le zanidatamab attend toujours l'approbation réglementaire d'agences telles que la FDA et l'EMA. Quand donc les patients du monde entier pourront-ils avoir accès à cette nouvelle thérapie ciblée pour la CTB ?

A quoi sert le zanidatamab ?

Le zanidatamab est développé pour traiter de multiples tumeurs solides HER2-positives. Y compris l'adénocarcinome gastro-œsophagien (GEA) avancé ou métastatique, le cancer des voies biliaires (BTC) et le cancer du sein ^2.

En tant qu'anticorps bispécifique à double marquage HER2, le zanidatamab se lie à deux sites différents de la protéine HER2. En outre, il renforce la capacité du système immunitaire à attaquer les cellules cancéreuses. Ce mécanisme de liaison peut l'aider à surmonter la résistance observée avec d'autres thérapies ciblant HER2.

Des essais cliniques sont en cours pour le zanidatamab dans le cancer du sein et la GEA. Cependant, il fait déjà l'objet d'un examen prioritaire en vue de son approbation par la FDA pour le traitement du cancer des voies biliaires non résécable, HER2-positif, localement avancé ou métastatique, déjà traité ^3.

Quels sont les résultats des essais cliniques du zanidatamab ?

Selon les résultats publiés de l'étude de phase 2b à long terme HERIZON-BTC-01, voici les principaux résultats obtenus avec le zanidatamab :

• 41,3 % des patients traités au zanidatamab ont obtenu une réponse partielle ou complète ;
• La durée médiane de la réponse a été de 14,9 mois pour les patients présentant une forte expression de HER2 (IHC 3+). Pour les patientes présentant une expression HER2 plus faible (IHC 2+), elle était de 7,5 mois ;
• La médiane de survie globale était de 15,5 mois (18,1 mois pour les patients IHC 3+ et 5,2 mois pour les patients IHC 2+) ;
• La survie médiane sans progression était de 5,5 mois ^4.

Ces résultats soulignent le potentiel du zanidatamab pour répondre à un besoin important non satisfait de thérapies ciblées susceptibles d'améliorer la survie globale du cancer du col utérin. Les thérapies standard actuelles permettent d'atteindre une survie globale de 6 à 9 mois. D'après les résultats de l'essai clinique, le zanidatamab pourrait améliorer ce résultat de manière significative ⁴.

Quand le zanidatamab sera-t-il approuvé par la FDA ?

Le zanidatamab est actuellement examiné par la FDA. Si le résultat est positif, il s'agira de la première thérapie ciblée approuvée pour le cancer des voies biliaires exprimant HER2.

Quand le zanidatamab sera-t-il approuvé par l'EMA ?

Au début de l'année 2024, l'EMA a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché du zanidatamab en Europe. Cette demande est actuellement en cours d'examen.

En règle générale, les décisions d'approbation de l'EMA prennent jusqu'à 210 jours. Si l'agence s'en tient à ce calendrier, on peut s'attendre à ce que l'approbation du zanidatamab par l'EMA devienne une réalité vers le milieu de l'année 2025. À moins, bien sûr, que la décision soit négative ou que des informations supplémentaires soient demandées au fabricant.

Quand le zanidatamab sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Il est plus difficile de répondre à cette question, car aucune demande d'autorisation de mise sur le marché du zanidatamab n'est en cours au Royaume-Uni.

Toutefois, une telle demande n'est pas une condition préalable à l'approbation. Après le Brexit, la MHRA pourrait décider d'approuver un médicament sur la base de l'approbation d'une autre agence de confiance (par exemple, la FDA ou l'EMA). Si la MHRA s'engage dans cette voie, elle pourrait théoriquement approuver le médicament dès que le zanidatamab aura reçu l'approbation de la FDA (espérons-le en novembre 2024) ou de l'EMA (espérons-le à la mi-2025).

Comment obtenir le zanidatamab pour BTC avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Les processus d'approbation des médicaments dans le monde entier prennent du temps. Si vous avez un besoin urgent de traitement pour votre cancer des voies biliaires, cela peut être décourageant. Cependant, la bonne nouvelle est que vous n'avez pas à attendre que le zanidatamab soit disponible dans votre pays. Il vous suffit d'attendre qu'il soit approuvé quelque part dans le monde. Dès que ce sera le cas, vous pourrez y accéder par le biais du règlement relatif à l'importation de patients désignés (Named Patient Import Regulation).

Voici comment cela fonctionne.

Acheter du zanidatamab en tant que patient désigné

Les patients du monde entier sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments pour leur usage personnel, s'ils sont susceptibles d'améliorer leur vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles. En particulier si ces médicaments ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement.

Si vous souhaitez commencer votre traitement par le zanidatamab avant qu'il ne soit autorisé dans votre pays, cela peut être une option pour vous et votre médecin. Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de Named Patient Import. En vertu de ce règlement, les patients peuvent importer un médicament qui n'a pas encore été approuvé ou qui n'est pas encore disponible dans leur pays si :

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Ce processus nécessite une ordonnance de votre médecin traitant. Et vous ne pouvez l'utiliser qu'après que le zanidatamab a été approuvé quelque part dans le monde. D'autres exigences en matière de documentation peuvent s'appliquer, en fonction de votre pays.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné pour obtenir le zanidatamab avant son approbation par la FDA, la MHRA ou l'EMA ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe sur Everyone.org, afin que nous puissions vous aider à acheter le zanidatamab dès qu'il aura obtenu sa première autorisation de mise sur le marché. Où que ce soit.

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Références :

1. Zanidatamab dans le cancer des voies biliaires (CTB) HER2-positif (HER2+) précédemment traité : Survie globale (OS) et suivi plus long de l'étude de phase 2b HERIZON-BTC-01. Journal of Clinical Oncology, 299 mai 2024. 
2. Jazz Pharmaceuticals présente à l'ESMO 2024 des données de phase 2 actualisées sur le zanidatamab démontrant une augmentation de la mPFS dans l'adénocarcinome gastro-œsophagien métastatique HER2-positif. Jazz Pharmaceuticals plc. Investisseurs, 16 septembre 2024.
3. Wahner, Ashling. La FDA accorde une évaluation prioritaire au zanidatamab pour le traitement du cancer métastatique des voies biliaires HER2+. OncLive, 29 mai 2024.
4. Jazz Pharmaceuticals présente à l'ASCO 2024 les données de survie globale et de suivi à plus long terme de l'étude HERIZON-BTC-01 évaluant le zanidatamab dans le traitement du cancer des voies biliaires HER2-positif précédemment traité. Jazz Pharmaceuticals plc. Investisseurs, 1er juin 2024.