Onpattro (patisiran) : la première thérapie ARNi approuvée dans l'Union européenne

En 2018, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le médicament intraveineux, Onpattro (patisiran), créé par Alnylam Pharmaceuticals pour le traitement de la polyneuropathie (dommages affectant les nerfs périphériques) de l'amylose héréditaire chez les adultes. De même, l'Agence européenne des médicaments a accordé à Onpattro (patisiran) une autorisation de mise sur le marché pour les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 et de stade 2. Auparavant, dans l'Union européenne, les options disponibles pour modifier la progression de la maladie étaient limitées.

Les patients atteints de ce type d'amylose présentent une mutation qui provoque l'accumulation de protéines anormales, les amyloïdes, dans l'organisme. Cela entraîne une faiblesse, un engourdissement et des douleurs dans les extrémités. Basé sur l'interférence ARN, lauréate du prix Nobel, Onpattro (patisiran) est conçu pour interférer avec l'ARN messager spécifique qui produit de la transthyrétine (TTR) mutée, des amyloïdes, dans le foie. Cela réduit la formation d'amyloïdes et soulage les symptômes de la polyneuropathie associée à l'amyloïdose hATTR. Cette réduction peut ralentir ou arrêter la progression de la maladie. De plus amples informations sur l'autorisation de ce médicament sont disponibles ici.