Relyvrio Discontinued : Principales alternatives et comment poursuivre votre traitement

Le Relyvrio a apporté une lueur d'espoir aux patients atteints de SLA aux États-Unis grâce à son approbation accélérée par la FDA en 2022. Cependant, l'étincelle du médicament n'a pas duré longtemps. L'approbation de l'EMA n'a jamais été obtenue après deux rejets. Et en mars 2024, les résultats de l'essai PHOENIX n'ont pas permis de démontrer l'efficacité de Relyvrio dans une population plus large ¹.

Il semble inévitable que le Relyvrio soit abandonné. Cependant, plus de 4 000 patients aux États-Unis suivent le traitement, et peut-être plus encore dans le monde entier, qui y ont eu accès par l'intermédiaire de Named Patient Import.

Si vous êtes l'un d'entre eux, voici ce que vous devez savoir sur l'échec de l'essai clinique de Relyvrio et sur les solutions qui s'offrent à vous.

L'échec de l'essai clinique de Relyvrio : Que s'est-il passé ?

Lorsque le Relyvrio a obtenu son autorisation accélérée aux États-Unis, la FDA a fait remarquer qu'il n'y avait pas suffisamment de preuves que le médicament pouvait contribuer à prolonger la survie ou à ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA ⁶. Cependant, à l'époque, il y avait (et il y a toujours) un besoin de traitement non satisfait évident. La FDA a donc décidé d'aller de l'avant avec l'approbation, au lieu d'attendre les résultats de l'essai de phase 3 PHOENIX.

Début 2024, les résultats de l'étude PHOENIX sont pour le moins décevants. Après 48 semaines de traitement, Relyvrio n'a pas montré de bénéfice significatif par rapport au placebo. Le bénéfice clinique a été mesuré par l'évolution du score ¹ de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R).

Il n'y a pas eu non plus de bénéfices statistiquement significatifs de Relyvrio par rapport au placebo sur d'autres résultats secondaires. Ceux-ci comprenaient le déclin de la capacité vitale lente, la qualité de vie, le déclin des stades de King et de Milano-Torino, la survie sans ventilation et la survie à long terme ².

Ces résultats ont surpris négativement de nombreux médecins et patients. Surtout si l'on considère les résultats de l'essai Centaur, où Relyvrio a ralenti le déclin du score ALSFRS-R par rapport au placebo, en particulier en ce qui concerne la motricité fine. Les patients traités avec Relyvrio présentaient un risque de décès inférieur de 44 %, avec une survie médiane de 25 mois contre 18,5 mois pour le groupe témoin. Après 24 mois, les patients traités par Relyvrio avaient 51,6 % de chances de survie contre 33,9 % pour le groupe placebo ⁷.

Cependant, les données sont les données. Que se passe-t-il ensuite ?

Relyvrio est-il retiré du marché ?

Oui. Le 4 avril 2024, le fabricant de Relyvrio, Amylyx, a annoncé qu'il avait entamé le processus de retrait de Relyvrio du marché ³. La révocation de Relyvrio s'appliquera aux deux marchés où il est approuvé - les États-Unis et le Canada. Selon le communiqué de presse d'Amylyx, les patients qui prennent actuellement du Relyvrio et qui souhaitent poursuivre leur traitement seront transférés vers un programme gratuit ³.

Si vous êtes affecté par le retrait de Relyvrio du marché, voici quelques-unes des options et des solutions de rechange qui s'offrent à vous.

Quelles sont les alternatives à Relyvrio ?

Si vous ou l'un de vos proches avez pris du Relyvrio, la nouvelle de l'échec de l'essai clinique doit être difficile à accepter. Surtout si vous aviez obtenu de bons résultats avec ce médicament.

Cependant, il existe des mesures que vous pouvez prendre. Toutes nécessitent une discussion avec le médecin traitant.

Continuer à accéder à Relyvrio via le fabricant

Si vous avez été satisfait de votre traitement Relyvrio et que votre médecin souhaite le maintenir, vous pouvez contacter Amylyx pour participer à leur programme gratuit. Cela peut être la meilleure option pour vous et n'aura aucune conséquence financière.

Malheureusement, si vous avez pris Relyvrio dans un pays où il n'a pas encore été approuvé (par le biais du règlement sur l'importation de patients désignés), le programme gratuit peut ne pas s'appliquer à vous. Vous devez vérifier auprès d'Amylyx et discuter de votre situation individuelle avec la société.

Si vous n'êtes pas éligible au programme de gratuité et que vous souhaitez continuer à prendre Relyvrio, il existe une autre alternative dont vous pouvez discuter avec votre médecin.

Remplacer Relyvrio par ses ingrédients (Ammonaps et Tudca).

Les ingrédients actifs de Relyvrio sont sodium phenylbutyrate et le taurursodiol. Pour poursuivre votre traitement par Relyvrio après que le médicament ait été retiré du marché, vous pouvez acheter les deux principes actifs et les prendre ensemble.

• Ingrédient n° 1 : Tudca. Le taurursodiol (également appelé tauroursodeoxycholic acid) peut être acheté sous le nom de Tudca ou Tudcabil. Tudca est approuvé en Italie. Il fait actuellement l'objet d'un essai clinique propre pour le traitement de la SLA, pour lequel l'EMA lui a accordé le statut de médicament orphelin ⁸. Pour commander Tudca en dehors de l'Italie, vous pouvez contacter notre équipe à l'adresse Everyone.org. Nous vous aiderons à l'acheter et à l'importer en tant que patient désigné.

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• Ingrédient n° 2 : Ammonaps. Sodium phenylbutyrate est disponible à l'achat sous le nom de Ammonaps. Il est approuvé par l'EMA et la FDA pour le traitement des troubles du cycle de l'urée. Il n'est approuvé nulle part pour le traitement de la SLA. Cependant, votre médecin peut vous le prescrire en association avec Tudca pour cette indication (prescription non conforme à l'étiquetage). Si vous avez une ordonnance, nous pouvons vous aider à obtenir le médicament où que vous soyez.

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Autres alternatives Relyvrio

Si vous n'avez pas encore commencé votre traitement par Relyvrio, ou si vous n'obtenez pas les résultats escomptés, vous devez envisager d'autres solutions. Vous trouverez ci-dessous quelques options pour entamer la discussion avec votre médecin.

• edaravone

  Également connu sous le nom de Radicava ou Radicut, ce médicament est approuvé par la FDA pour le traitement de la SLA. Bien que edaravone n'ait pas encore reçu l'approbation de l'EMA, vous pouvez y accéder depuis n'importe où via Named Patient Import. Vous aurez toutefois besoin d'une ordonnance de votre médecin.

  edaravone est destiné à ralentir la progression de la SLA. Des études cliniques menées au Japon ont montré que les patients traités par edaravone voyaient leurs capacités fonctionnelles décliner plus lentement que ceux recevant un placebo ⁴.

  Cependant, certaines méta-analyses n'ont pas trouvé de différence statistiquement significative dans les scores de capacité fonctionnelle entre les patients traités par edaravone et le groupe de contrôle ⁵. En ce qui concerne les résultats de survie, une méta-analyse récente a rapporté une augmentation statistiquement significative des taux de survie pour les patients atteints de SLA traités par edaravone par rapport à ceux recevant un placebo ⁵.

  C'est à votre médecin de décider si ce médicament peut être une option pour vous.

   

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• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) est approuvé par la FDA pour le traitement de la SLA depuis 1995. Il agit en modulant la libération de glutamate, un neurotransmetteur dont on pense qu'il joue un rôle dans la neurodégénérescence observée dans la SLA. En réduisant les niveaux de glutamate, Rilutek vise à ralentir la progression de la maladie.

  Rilutek est largement disponible dans le monde entier. Toutefois, s'il n'est pas approuvé ou disponible dans votre pays, vous pouvez y avoir accès par l'intermédiaire de Named Patient Import. Contactez notre équipe si vous avez une ordonnance pour Rilutek, mais que vous n'avez pas accès à ce médicament dans votre pays.

Que se passe-t-il si une alternative à Relyvrio n'est pas disponible dans votre pays ?

Les patients atteints de SLA sont (à juste titre) frustrés par le manque d'options thérapeutiques à leur disposition. Il est tout aussi frustrant de savoir qu'il existe une option, mais de devoir attendre qu'elle soit disponible dans son pays.

La bonne nouvelle, c'est que toute option approuvée quelque part dans le monde peut être obtenue n'importe où via Named Patient Import. Everyone.org est spécialisé dans l'aide aux patients pour qu'ils puissent accéder aux traitements dont ils ont besoin, quel que soit le lieu où ils sont approuvés. Si votre médecin décide de remplacer Relyvrio par ses ingrédients, de vous faire passer à edaravone ou d'opter pour une autre option, soyez assuré que vous pourrez obtenir le traitement dont vous avez besoin.

Il vous suffit de nous contacter et de nous envoyer votre ordonnance. Nous ferons de notre mieux pour vous aider, afin que l'arrêt de Relyvrio ne perturbe pas votre traitement.

Références :

1. L'essai PHOENIX sur AMX0035 n'a pas atteint les critères d'évaluation - Société canadienne de la SLA. Société canadienne de la SLA, 8 mars 2024.
2. Meglio, Marco. Amylyx envisage de retirer l'AMX0035 après les résultats décevants de la phase 3 de PHOENIX. NeurologyLive, 8 mars 2024.
3. Cheng, Mira. Le médicament Relyvrio contre la SLA est retiré du marché après l'échec d'un essai clinique. CNN, consulté le 14 mai 2024.
4. edaravone efficacité dans la sclérose latérale amyotrophique avec réduction de la capacité vitale forcée : Analyse post-hoc de l'étude 19 (MCI186-19) [essai clinique NCT01492686]. NCBI, 14 juin 2022.
5. Sécurité et efficacité de edaravone chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : une revue systématique et une méta-analyse. Sciences neurologiques, consulté le 14 mai 2024. 
6. Novins, Olivia, et al. Approbation du Relyvrio : Lessons Learned. Parexel, consulté le 14 mai 2024.
7. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis (Essai de -Taurursodiol pour la sclérose latérale amyotrophique). The New Englang Journal of Medicine, consulté le 14 mai 2024.
8. EU/3/17/1844 - désignation orpheline pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. Agence européenne des médicaments, 31 mars 2017.