Comprendre les programmes de patients désignés : Fonctionnement, avantages et défis

L'une des questions les plus fréquentes que nous posent les patients, les membres de leur famille, les soignants et les médecins est la suivante : "Comment pouvez-vous donner accès à des médicaments qui ne sont pas autorisés dans mon pays d'origine ?

En d'autres termes, nous prenons un règlement existant - le règlement relatif à l'importation de patients désignés - et nous le rendons facile à utiliser pour les patients et les médecins. Dans cet article, nous passerons en revue tout ce que vous devez savoir sur l'importation d'un patient désigné et sur le rôle que nous jouons à cet égard.

Qu'est-ce que le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné ?

L'accès à des médicaments potentiellement vitaux qui ne sont pas encore disponibles par les canaux habituels peut constituer un défi de taille pour les patients atteints de maladies graves. C'est là que l'importation de patients désignés entre en jeu, offrant une bouée de sauvetage vitale.

L'importation de patients désignés, également connue sous le nom de programme de patients désignés (NPP), d'utilisation compassionnelle de patients désignés, d'approvisionnement de patients désignés, de programme d'accès élargi (EAP) ou de programme de patients individuels (IPP), est essentielle pour fournir un accès rapide à des médicaments non approuvés.

Le règlement est en vigueur dans la plupart des pays du monde et permet à un patient (le patient désigné) souffrant d'une maladie potentiellement mortelle, de longue durée ou gravement débilitante d'accéder, d'acheter et d'importer des médicaments qui ne sont pas approuvés ou disponibles localement, mais qui pourraient potentiellement lui sauver la vie ou en améliorer la qualité.

Quelle est la différence entre l'usage compassionnel et les programmes de patients désignés ?

Les termes "usage compassionnel" et "programme pour patient désigné" (PND) sont souvent utilisés de manière interchangeable. Cependant, malgré leurs similitudes, ces deux types de programmes d'accès ne sont pas identiques.

• Similitudes

Les deux programmes aident les patients atteints de maladies graves et ayant un besoin médical urgent. Ils permettent d'accéder à des médicaments expérimentaux ou non approuvés lorsqu'aucun autre traitement n'est disponible. Les deux programmes peuvent s'appliquer à un individu ou à un petit groupe de patients.

• Différences

Les programmes d'usage compassionnel sont supervisés au niveau national ou international, par exemple par des autorités sanitaires telles que la FDA ou l'EMA. Ils nécessitent l'approbation formelle de l'organisme de réglementation. Les médecins doivent faire une demande d'approbation et obtenir un examen éthique avant que le(s) patient(s) concerné(s) puisse(nt) avoir accès au médicament.

Les centrales nucléaires, quant à elles, sont réglementées au niveau national. C'est pourquoi leurs exigences peuvent varier d'un pays à l'autre. Toutefois, les PNP constituent dans l'ensemble un moyen plus rapide et plus souple d'accéder aux médicaments dans les régions où ils n'ont pas encore été approuvés. Aucun examen éthique ni aucune demande officielle ne sont nécessaires. Un médecin peut obtenir directement un médicament auprès de son fabricant ou d'un fournisseur approprié au nom d'un patient spécifique (et avec le soutien d'une pharmacie qualifiée).

Une autre différence entre le recours compassionnel et l'importation pour un patient désigné est que cette dernière ne s'applique que si le médicament est approuvé quelque part dans le monde. Vous ne pouvez pas accéder à des médicaments expérimentaux par le biais de l'importation à titre nominatif, alors que vous pouvez le faire par le biais du recours compassionnel.

Qui réglemente les programmes de patients désignés ?

Les PNPP sont régis par diverses réglementations internationales. Dans l'Union européenne, ils relèvent de la compétence de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et des autorités nationales respectives. Les États-Unis disposent d'un programme similaire, connu sous le nom d'Expanded Access (accès élargi), réglementé par la Food and Drug Administration (FDA).

Cependant, bien que les NPP relèvent officiellement du domaine des agences de santé, ils ne nécessitent pas de procédure de demande formelle ni d'examen éthique, contrairement aux programmes d'usage compassionnel.

Chaque pays a ses propres règles et réglementations concernant l'accès et l'importation de médicaments innovants.

Qui peut bénéficier du programme "Patient désigné" ?

Malgré certaines différences entre les réglementations nationales relatives à l'importation de patients désignés, les critères d'éligibilité sont les mêmes partout.

Un patient peut bénéficier du programme de patient désigné s'il remplit les conditions suivantes

• Le médicament dont ils ont besoin a été approuvé dans un autre pays et n'est pas approuvé ou disponible dans leur propre pays ;
• Il n'y a pas d'alternative sur le marché local ;
• Le médicament est destiné à un usage personnel ;
• Le patient dispose d'une ordonnance de son médecin dans son pays d'origine ;
• Le médicament est délivré par une pharmacie.

Quels sont les documents dont vous aurez besoin ?

Certains documents sont indispensables pour accéder à un médicament via Named Patient Import. Par exemple, une ordonnance de votre médecin traitant est toujours nécessaire.

Si vous essayez d'importer un médicament qui est autorisé dans votre pays mais qui n'est pas disponible (par exemple en raison d'une pénurie), vous pouvez également avoir besoin d'une lettre de votre médecin indiquant cette situation.

Selon votre pays, des documents supplémentaires, tels qu'une licence d'importation, peuvent être nécessaires.

Si vous souhaitez connaître les exigences relatives à un pays ou à un médicament spécifique, contactez notre équipe d'experts en matière d'accès aux médicaments. Si vous commandez un médicament par notre intermédiaire, nous veillerons à ce que toutes les exigences locales soient respectées.

Comment trouver et importer les médicaments dont vous avez besoin ?

Après avoir obtenu les documents nécessaires, l'étape suivante consiste à trouver le médicament. Vous ou votre médecin ne pouvez pas vous adresser directement au fabricant pour demander le médicament. Vous devrez trouver une pharmacie qui dispose d'une licence d'importation ou qui est disposée à demander une dérogation. La pharmacie elle-même se procurera le médicament en votre nom - soit auprès du fabricant, soit auprès d'un grossiste pharmaceutique qui dispose du médicament.

La recherche d'un nouveau médicament peut être un processus fastidieux et chronophage. Sur Everyone.org, nous sommes spécialisés dans la facilitation des démarches pour vous et votre médecin. Si vous commandez le médicament dont vous avez besoin via notre plateforme, nous nous procurons le médicament en votre nom et nous organisons sa livraison en toute sécurité à l'une de nos pharmacies partenaires (pour qu'il vienne le chercher) ou à une pharmacie de votre région.

Comment le site Everyone.org vous soutient-il dans le cadre du programme "Named Patient" ?

Nous comprenons que le processus d'importation d'un médicament dont vous avez besoin de toute urgence peut être difficile et accablant pour vous seul. C'est pourquoi nous nous sommes spécialisés dans l'accompagnement de votre médecin et de vous-même dans le processus de Named Patient Import.

Si vous demandez le médicament dont vous avez besoin via notre plateforme, notre équipe d'experts en accès aux médicaments vous guidera dans l'obtention des documents nécessaires. Nous trouverons le fournisseur offrant le meilleur prix et organiserons l'envoi sécurisé de votre médicament à une pharmacie, où vous pourrez le récupérer. Dans certains cas, la pharmacie peut être en mesure d'expédier le médicament directement à votre adresse ou à l'adresse d'un hôpital. Dans ce cas, nous vous en informerons.

En bref, Everyone.org supervise l'ensemble du processus. Nous gérons tous les aspects - de l'approvisionnement à l'expédition, en passant par les douanes et la livraison - afin que vous et votre médecin puissiez vous concentrer sur votre traitement. Du début à la fin, nous restons en contact étroit avec vous, afin que vous sachiez à quoi vous attendre.

En savoir plus sur nos méthodes de travail.

Avantages des programmes de patients désignés

Les programmes de patients désignés sont un outil important pour les patients et les prestataires de soins de santé. Ils permettent de combler le fossé entre le développement et l'approbation. Ils permettent également de combler le fossé entre l'approbation et la disponibilité. Dans le cas de pathologies sensibles au facteur temps, cet écart de plusieurs mois ou années peut s'avérer critique. Voici une liste des principaux avantages des PNP :

• Accès à des traitements non approuvés : Le "Named Patient Compassionate Use" permet aux patients atteints de maladies graves d'accéder rapidement à des médicaments potentiellement vitaux qui n'ont pas encore été approuvés dans leur pays.
• Flexibilité dans les options de traitement: Les NPP permettent aux prestataires de soins de santé d'explorer d'autres options thérapeutiques pour les patients qui ont épuisé toutes les autres thérapies approuvées.
• Un traitement plus rapide: Grâce aux PPN, les patients et les médecins peuvent commencer un traitement plus rapidement qu'ils ne pourraient le faire s'ils attendaient l'approbation officielle ou la disponibilité locale. Pour certaines maladies, cette possibilité peut sauver la vie.
• Collecte de données pour les entreprises pharmaceutiques: Les programmes individuels pour les patients permettent aux entreprises pharmaceutiques de recueillir des données réelles sur l'efficacité et la sécurité des médicaments, ce qui facilite les futures demandes d'autorisation.

Défis et considérations liés à l'importation de patients désignés

Si les centrales nucléaires présentent de nombreux avantages, elles posent également certains problèmes :

• Complexité réglementaire : Naviguer entre les différentes exigences réglementaires d'un pays à l'autre peut s'avérer difficile et prendre du temps. Trouver la bonne information peut être plus difficile dans certains pays que dans d'autres.
• Données limitées sur la sécurité et l'efficacité: Étant donné que les NPP impliquent des médicaments non approuvés localement, les informations sur leur sécurité et leur efficacité à long terme peuvent être limitées, ce qui présente des risques potentiels pour les patients. C'est pourquoi la décision d'accéder à un médicament par le biais d'un Named Patient Program doit toujours être prise en étroite collaboration avec le médecin traitant.
• Coûts élevés: Le coût de l'achat et de l'importation de médicaments de l'étranger peut être élevé, en particulier si le médicament n'est autorisé qu'aux États-Unis, où le coût des médicaments est le plus élevé au monde. Cela peut rendre l'accès à certains médicaments inabordable pour certains patients. Pour contribuer à atténuer ce problème, nous avons créé la FondationEveryone.org . 
• Inégalité d'accès: La disponibilité des PNP peut être inégale, ce qui entraîne des disparités dans l'accès aux traitements en fonction de la situation géographique et de l'infrastructure des soins de santé.

Votre santé est l'objectif final

Comme toute chose, les programmes de patients désignés présentent des avantages et des inconvénients. Cependant, en fin de compte, ils existent pour vous aider, vous et votre médecin, à obtenir le meilleur résultat possible en matière de santé. Dans de nombreux cas, une alternative de traitement disponible localement peut également être applicable. Mais pour les patients qui n'ont plus d'options locales, ou pour ceux qui souffrent d'une maladie rare et qui sont bloqués dans la "salle d'attente" de l'approbation des médicaments, il est bon de savoir qu'il y a plus à faire.

Si vous et votre médecin décidez d'explorer les NPP, l'équipe de Everyone.org est là pour vous aider. Notre objectif est d'offrir un soutien personnalisé à chaque patient et à chaque médecin traitant. Ainsi, vous n'aurez pas à vous inquiéter de la manière dont vous recevrez les médicaments dont vous avez besoin. En fin de compte, notre objectif est que chacun, qui qu'il soit et où qu'il vive, ait un accès égal, rapide et équitable aux soins de santé les plus récents et les meilleurs.

Prêt à commencer ? Recherchez le médicament dont vous avez besoin sur notre plateforme.

Ressources :

1. Questions et réponses sur l'usage compassionnel des médicaments dans l'Union européenne [PDF], Agence médicale européenne, janvier 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. et Mosconi, P. Expanded Access Programme : looking for a common definition. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Glossaire de la terminologie de l'accès préalable à l'agrément [PDF]. Sommet sur la défense des intérêts des patients en matière d'accès préautorisé, Janssen, octobre 2018.