edaravone en Europe : Comment obtenir rapidement ce traitement contre la SLA ?

edaravoneRadicava, connu sous les noms de Radicava ou Radicut, a reçu l'approbation de la FDA en tant que traitement de la SLA en 2017 ¹. Initialement, il a été approuvé pour une utilisation intraveineuse, mais en 2022, la FDA a également donné son accord pour une administration orale.

En février 2024, le site edaravone ne sera toujours pas disponible en Europe ou au Royaume-Uni, bien que d'autres pays aient adopté son utilisation.

Quel est l'impact sur les patients locaux et quelles sont les options sûres et légales pour obtenir ce traitement de la SLA avant qu'il ne soit largement disponible ?

Comment le site edaravone est-il utilisé dans le traitement de la SLA ?

edaravoneégalement connu sous le nom de Radicava ou Radicut, est un médicament utilisé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La SLA est une maladie neurodégénérative progressive qui affaiblit et détériore les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. edaravone aide à réduire le stress oxydatif, dont on pense qu'il contribue à la progression de la SLA.

edaravone n'est pas un remède contre la SLA. Ses effets sont principalement axés sur le ralentissement de la progression de la maladie plutôt que sur l'inversion de ses effets. Cependant, il représente une avancée importante dans le traitement de la SLA et offre de l'espoir aux patients et à leurs familles.

D'après les résultats des essais cliniques, quelle est l'efficacité du site edaravone dans le traitement de la SLA ?

• Efficacité de la voie intraveineuse edaravone

Dans une étude clinique menée auprès de patients japonais atteints de SLA, le déclin des capacités fonctionnelles a été moins important chez les patients traités par Radicava que chez ceux recevant un placebo. Ces résultats ont été observés chez les patients dont la capacité vitale forcée (CVF) était ≥80%. En d'autres termes, les patients ayant une fonction respiratoire normale. 

Une analyse post-hoc ultérieure a également exploré l'efficacité de edaravone sur les patients atteints de SLA dont la CVF était inférieure à 80 %. Les résultats rapportés étaient conformes à ceux des patients ayant une fonction respiratoire normale, montrant un déclin fonctionnel significativement moins important par rapport au placebo ³.

Il convient toutefois de noter qu'une méta-analyse de 2023 n'a pas trouvé de différence statistiquement significative entre les scores de capacité fonctionnelle tels que l'ALSAQ-40 et l'ALSFRS entre les patients du site edaravone et le groupe de contrôle ⁵. 

D'autres essais sont nécessaires pour comprendre pleinement les effets de edaravone sur la capacité fonctionnelle dans des groupes de patients spécifiques et aux différents stades de la maladie.

• Efficacité de la formulation orale

Le produit oral edaravone (Radicava ORS) a été approuvé par la FDA en 2022. Cette approbation était basée sur une étude qui a montré des niveaux comparables de Radicava administré par voie orale dans la circulation sanguine aux niveaux de la formulation intraveineuse de Radicava (qui avait déjà été approuvée en 2017). Une efficacité similaire entre les deux formulations a été supposée ⁷.

Ceci étant dit, une récente étude clinique de phase 3 menée en Europe n'a pas réussi à démontrer un bénéfice significatif de la prise orale de edaravone par rapport à un placebo ⁴. 

Le site edaravone prolonge-t-il la survie ?

Une méta-analyse récente d'essais cliniques impliquant edaravone a fait état d'une augmentation statistiquement significative du taux de survie chez les patients atteints de SLA traités par edaravone par rapport au placebo. Cette augmentation du taux de survie a été constatée après 18, 24 et 30 mois de traitement ⁵. 

Il convient de noter que des recherches supplémentaires sont nécessaires pour comprendre pleinement les effets de edaravone sur la survie prolongée des patients atteints de SLA, ainsi que pour identifier les facteurs spécifiques qui peuvent influencer son efficacité. 

Le site edaravone est-il approuvé en Europe ?

En février 2024, pas encore. Une demande d'autorisation de mise sur le marché du Radicava intraveineux a été déposée puis retirée par le fabricant du médicament ⁶. À moins qu'une nouvelle demande d'approbation de Radicava intraveineux par l'EMA ne soit déposée, il ne semble pas que ce médicament soit disponible de sitôt pour les patients atteints de SLA en Europe.

Oral edaravone n'a pas encore fait l'objet d'une demande d'approbation auprès de l'EMA.

Le site edaravone est-il disponible au Royaume-Uni ?

Malheureusement, edaravone n'est pas encore disponible au Royaume-Uni. Si le fabricant de Radicava soumet une demande d'approbation à la MHRA, il faut compter environ 210 jours pour qu'elle soit examinée. En cas de résultat positif, le NICE doit également prendre une décision sur l'inclusion potentielle du médicament dans le NHS. Quoi qu'il en soit, en l'absence de demande active d'approbation de la MHRA, le site edaravone ne semble pas susceptible d'être disponible au Royaume-Uni dans un avenir proche. 

Où le site edaravone sera-t-il disponible en 2024 ?

edaravonecommercialisé sous les noms de Radicava ou Radicut, est actuellement disponible aux États-Unis, au Japon, en Corée du Sud, en Chine, au Canada, en Suisse, en Indonésie, en Australie, en Malaisie et en Thaïlande ¹.

Cela peut sembler une mauvaise nouvelle si vous êtes un patient atteint de SLA et que vous habitez dans un pays qui ne figure pas sur cette liste. Cependant, si votre médecin traitant souhaite inclure edaravone dans votre plan de traitement, il existe des moyens d'obtenir rapidement ce médicament en Europe, au Royaume-Uni ou dans d'autres pays où il n'est pas disponible.

Comment obtenir edaravone avant son approbation par l'EMA et la MHRA ?

Bien que la procédure d'approbation des nouveaux médicaments puisse être longue et complexe, vous ne devez pas toujours attendre.

Vous pouvez soit essayer de participer à un essai clinique impliquant edaravone, soit acheter edaravone directement en tant que patient désigné, 

Voici quelques informations sur chaque option.

Participez à un essai clinique sur le site edaravone

Pour accéder rapidement au site edaravone en Europe ou au Royaume-Uni, vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Cela peut demander quelques efforts pour en trouver un, mais c'est possible. Pour participer à un essai clinique, vous devez remplir les critères d'éligibilité. Vous aurez également besoin du soutien de votre médecin traitant pour pouvoir participer. Dans tous les cas, vous devez savoir qu'il est possible que vous fassiez partie d'un groupe placebo dans le cadre de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur edaravone :

• ClinicalTrials.gov: Une base de données complète des essais cliniques américains. Certains essais sont ouverts aux participants internationaux et il est toujours utile de garder un œil sur la liste.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques menés dans l'Union européenne. De nombreux essais sont en cours sur le site edaravone dans toute l'Europe. Pour les essais lancés avant le 31 janvier 2022, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows et FindMeCure: ces organisations aident les patients du monde entier à trouver des essais cliniques appropriés.

Acheter edaravone en tant que patient désigné

Si vous ne pouvez pas participer à un essai clinique ou si vous préférez simplement ne pas attendre, vous pouvez acheter edaravone directement en tant que patient désigné. La plupart des pays du monde autorisent les patients à acheter et à importer des médicaments qui ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement, à condition que ce soit pour leur usage personnel. Les réglementations autorisant cette pratique sont généralement appelées "réglementations relatives à l'importation de patients désignés". Pour en bénéficier, vous devez d'abord obtenir une ordonnance de votre médecin. 

Vous avez déjà une ordonnance ? Envoyez-la nous et nous vous aiderons à acheter edaravone rapidement et en toute sécurité.

Combien coûte edaravone par an ?

Si vous envisagez d'acheter un médicament qui n'est pas encore disponible sur votre marché local, les prix doivent être considérés comme indicatifs. Le coût final dépendra probablement de l'endroit où vous vous trouvez, du fournisseur et des frais d'expédition ou d'importation qui pourraient s'appliquer pour livrer le médicament en toute sécurité. 

Pour vous donner une idée du coût annuel de edaravone , voici un aperçu des différentes options :

• Radicut (nom de marque japonais de edaravone). 10 flacons de 30 mg/20 ml coûtent environ 1 158 euros. Le cycle de traitement recommandé pour Radicut consiste en une perfusion quotidienne pendant 10 jours, suivie de 14 jours sans perfusion. Cela signifie que 10 flacons de Radicut vous dureront approximativement un mois. Sur une période d'un an, votre traitement par Radicut vous coûtera environ 13 900 euros. 

Acheter Radicut

• edaravone par voie orale (Radicava ORS). Un flacon de 50 ml (dose de 105 mg/5 ml) de Radicava oral coûte actuellement environ 33 400 euros. Un flacon vous permet de tenir près d'un mois. Vos coûts annuels s'élèveraient à environ 400 800 euros.

Acheter Radicava ORS

• Générique edaravone ( Meiji Seika). Une version générique de edaravone produite au Japon est également disponible et c'est souvent l'option la plus économique. 10 flacons de 30 mg/20 ml, qui vous permettront de tenir près d'un mois, coûtent environ 580 euros (ou 6 960 euros par an). 

Acheter un générique edaravone

Dernières réflexions 

Il n'y a pas de consensus sur l'efficacité et les bénéfices en termes de survie de edaravone dans les essais cliniques. Cependant, il peut être efficace pour certains groupes de patients. Votre médecin traitant déterminera s'il vous convient. Si votre médecin est favorable à edaravone en tant que traitement, vous n'avez pas besoin d'attendre son approbation en Europe ou ailleurs. Il vous suffit de contacter notre équipe d'experts en accès aux médicaments pour obtenir de l'aide.

Références :

1. edaravone. The ALS Association, consulté le 13 février 2024.
2. RADICAVA (edaravone injection), pour usage intraveineux. Accessdata.fda.gov, consulté le 13 février 2024.
3. edaravone efficacité dans la sclérose latérale amyotrophique avec réduction de la capacité vitale forcée : Analyse post-hoc de l'étude 19 (MCI186-19) [essai clinique NCT01492686]. NCBI, 14 juin 2022.
4. Résultats négatifs de l'essai clinique de phase 3 ADORE portant sur l'administration orale de edaravone (FAB122) dans le traitement de la SLA - Société canadienne de la SLA. Société canadienne de la SLA, 31 janvier 2024.
5. Sécurité et efficacité de edaravone chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : une revue systématique et une méta-analyse. Sciences neurologiques, 30 mai 2023.
6. Radicava | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 13 février 2024.
7. La FDA approuve la forme orale pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). FDA, 12 mai 2022.