L'approbation fugace de Relyvrio en Europe : comment éviter l'attente ?

NOTE : Cet article a été rédigé avant avril 2024, date à laquelle le fabricant de Relyvrio, Amylyx, a annoncé qu'il retirerait Relyvrio du marché. À la lumière de ce développement, il est peu probable que l'EMA approuve le Relyvrio. Discutez plutôt avec votre médecin des alternatives au Relyvrio. 

Pendant des décennies, les patients atteints de SLA en Europe n'ont pas vu de nouveaux médicaments approuvés. En 2023, le Relyvrio a donné un aperçu de l'espoir de changer le paysage des traitements de la SLA. Après avoir obtenu l'approbation de la FDA, le médicament était en bonne voie pour être approuvé en Europe, jusqu'à ce que le CHMP rejette sa demande. Deux fois.

Alors que les autorités chargées de l'approbation des médicaments font simplement leur travail en faisant preuve de rigueur, les patients atteints de SLA sont confrontés à la frustration de l'attente. Face au manque d'options thérapeutiques et à la course contre la montre, certains en sont même venus à mélanger leurs propres médicaments ¹.

Il existe de meilleures solutions. Voici tout ce que vous devez savoir sur l'autorisation de mise sur le marché de Relyvrio en Europe. Y compris les options sûres et rapides dont vous disposez pour obtenir le traitement rapidement.

Que fait Relyvrio/Albrioza ?

Relyvrio (commercialisé en Europe sous le nom d'Albrioza) est un médicament oral destiné aux adultes atteints de SLA. Il associe deux principes actifs - le taurursodiol et sodium phenylbutyrate- dont le mécanisme d'action exact n'est pas encore bien compris. Cependant, il est conçu pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans deux compartiments cellulaires (les mitochondries et le réticulum endoplasmique).

Relyvrio/Albrioza n'est pas un remède contre la SLA. Néanmoins, les résultats des essais cliniques suggèrent qu'il pourrait contribuer à ralentir la progression de la maladie et aider les patients à conserver leurs fonctions physiques plus longtemps ^2.

Albrioza/Relyvrio est-il efficace ?

L'approbation d'Albrioza/Relyvrio par la FDA était basée sur les résultats de l'essai clinique CENTAUR. La première phase de l'essai a comparé Relyvrio à un placebo afin d'établir sa sécurité et son efficacité. La deuxième phase de l'essai s'est concentrée sur la sécurité à long terme du traitement.

Les principaux résultats de cet essai sont les suivants

• Relyvrio a ralenti le taux de déclin du score ALSFRS-R par rapport au placebo (1,24 points contre 1,66 points). Ce résultat s'est surtout manifesté au niveau de la motricité fine ⁴;
• Le risque de décès était inférieur de 44% pour les patients traités par Relyvrio par rapport au placebo ;
• La survie médiane était de 25 mois pour le groupe Relyvrio et de 18,5 mois pour le groupe témoin ;
• 24 mois après le début du traitement, les patients du groupe Relyvrio avaient une chance de survie estimée à 51,6 %, contre 33,9 % pour le groupe placebo ³.

Les résultats de l'essai CENTAUR ont été interprétés positivement par la FDA, mais l'étude présente des limites. Ces limitations ont contribué au rejet de Relyvrio par l'EMA. L'essai clinique de phase 3 PHOENIX est actuellement en cours, avec l'intention de confirmer l'efficacité de Relyvrio et les avantages en termes de survie. On espère qu'il fournira des preuves supplémentaires pour soutenir une nouvelle demande auprès de l'EMA. Les résultats de l'essai PHOENIX sont attendus pour 2024 ⁵.

Pourquoi l'autorisation de l'EMA a-t-elle été refusée à Relyvrio ?

En tant que patient, vous vous demandez probablement pourquoi un traitement jugé suffisamment efficace par une agence est rejeté par une autre. Les critères d'approbation des médicaments et leur rigueur diffèrent d'un pays à l'autre. L'EMA est l'une des agences les plus strictes.

En rejetant la demande de Relyvrio/Albrioza, le CHMP a fait état de préoccupations concernant l'efficacité du médicament et la fiabilité des données des essais cliniques. La commission n'était pas convaincue de l'efficacité de l'Albrioza pour ralentir la progression de la SLA. Elle a conclu qu'il n'était pas possible d'établir un rapport bénéfice-risque positif ₆.

Quand Relyvrio/Albrioza sera-t-il disponible en Europe ?

Malgré la déception causée par le rejet de l'EMA, le fabricant d'Albrioza/Relyvrio s'est engagé à répondre aux préoccupations soulevées par l'EMA et à déposer une nouvelle demande d'autorisation. Il faut espérer que les résultats de l'essai PHOENIX permettront d'étayer cette demande de manière positive.

En règle générale, l'examen d'une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'EMA prend environ 210 jours. Cependant, Relyvrio a été désigné comme médicament orphelin. Cela signifie qu'une nouvelle demande potentielle avec des preuves plus solides peut être éligible à un examen plus rapide ou à une autorisation de mise sur le marché conditionnelle ⁷.

En tout état de cause, il semble peu probable que le Relyvrio/Albrioza soit disponible en Europe d'ici 2024.

Comment obtenir Relyvrio/Albrioza avant son approbation par l'EMA ?

Comme l'a dit Sabine Turgeman, directrice de l'Association française pour la recherche sur la SLA, "la maladie n'est pas à l'heure de la bureaucratie"[1]. Ainsi, même si nous sommes à un an de l'approbation de Relyvrio par l'EMA (croisons les doigts), cela peut encore être une longue période de frustration pour les patients.

La bonne nouvelle, c'est que vous n'avez pas besoin d'attendre l'approbation. 

Vous avez deux options pour commencer votre traitement par Relyvrio avant que le médicament ne soit disponible en Europe. L'une d'entre elles consiste à trouver et à participer à un essai clinique impliquant Relyvrio/Albrioza. L'autre option est d'acheter Relyvrio immédiatement en tant que patient désigné. 

Voici ce que signifie chacune de ces options.

Participer à un essai clinique Relyvrio

Vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours pour obtenir un accès rapide à Relyvrio/Albrioza. Il n'est pas facile de trouver des essais, mais c'est possible. Pour participer, vous devez répondre aux critères d'éligibilité et avoir le soutien de votre médecin. Sachez qu'il est possible que vous receviez un placebo au lieu du principe actif.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur Relyvrio :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains essais sont également ouverts aux participants internationaux. Pour l'instant, il existe un essai(NCT05619783) impliquant Relyvrio et recrutant des participants internationaux sur invitation. Cependant, il est utile de garder un œil sur cette liste, car de nouveaux essais peuvent être disponibles à tout moment.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows et FindMeCure: ces organisations aident les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter Relyvrio en tant que patient désigné

Si vous ne pouvez pas participer à un essai clinique, vous pouvez acheter Relyvrio/Albrioza immédiatement en tant que patient désigné. Cela est possible grâce aux règles d'importation de patients désignés en vigueur dans la plupart des pays. Pour bénéficier de cette réglementation, vous devez disposer d'une ordonnance pour Relyvrio/Albrioza délivrée par votre médecin traitant.

Acheter du capivasertib

Vous avez déjà une ordonnance ? Envoyez-la à notre équipe d'experts en accès aux médicaments et nous vous aiderons à acheter Relyvrio immédiatement. Où que vous soyez.

En fin de compte, la décision de demander l'accès à Relyvrio/Albrioza avant son approbation par l'EMA est entre vous et votre médecin. Il est essentiel d'aborder ce processus avec des attentes réalistes et une compréhension approfondie des risques et bénéfices potentiels impliqués. Ceci étant dit, lorsque vous serez prêt à commencer votre traitement, notre équipe est là pour vous aider à éviter l'attente.

Références :

1. Chaque mois compte : Les patients européens atteints de SLA veulent de nouveaux médicaments. France 24, 28 février 2023.
2. Pourquoi RELYVRIO. RELYVRIO.com, consulté le 13 février 2024.
3. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis (survie à long terme des participants à l'essai CENTAUR de -taurursodiol dans la sclérose latérale amyotrophique). NCBI, consulté le 13 février 2024.
4. Essai de Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol pour la sclérose latérale amyotrophique. The New England Journal of Medicine, 3 septembre 2020.
5. Relyvrio pour la SLA. ALS News Today, consulté le 13 février 2024.
6. Albrioza | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 13 février 2024.
7. Désignation orpheline : Vue d'ensemble | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 13 février 2024.