Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) pour recevoir un examen prioritaire de la FDA comme traitement unique de l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA).

L'Australie prévoit le remboursement des médicaments contre la mucoviscidose.

La Commission européenne a autorisé Alunbrig (brigatinib) pour le traitement d'un type spécifique de cancer du poumon.

Une étude de stade avancé portant sur le site Bavencio (avelumab) n'a pas atteint ses objectifs principaux chez les patientes atteintes de certaines formes de cancer de l'ovaire.

Dans une étude exploratoire, Ocrevus (ocrelizumab) a permis de ralentir la perte de fonction des extrémités supérieures chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive primaire (SPP).

Les médecins détiennent la clé de l'accès aux nouveaux médicaments.

Comment deux professeurs imaginent un monde meilleur pour les acteurs de l'industrie médicale. 

"Ces résultats offrent un bond dans la compréhension de cette maladie qui fournit un cadre génétique pour concevoir des essais cliniques afin de développer des traitements plus efficaces du MPAL," 

"En bref, cela permettra de produire des médicaments pour lesquels nous pourrons être beaucoup plus sûrs des modifications apportées, afin de réduire au minimum les effets secondaires à l'avenir".

Comprendre pourquoi l'approbation ne signifie pas nécessairement la disponibilité et ce que vous pouvez faire si un médicament est approuvé, mais n'est pas disponible dans votre pays.

Dying to Survive" est une superproduction peu probable, qui documente la situation critique d'un patient atteint de leucémie qui risque d'importer des médicaments anticancéreux coûteux pour lui-même et ses compatriotes.

Les chercheurs font état d'une classification réussie des patientes atteintes d'un triple cancer du sein, qui, pour la première fois, permettrait aux médecins de faire la distinction entre celles qui peuvent être guéries et celles qui pourraient faire une rechute. 

Selon les chercheurs de l'étude, environ un tiers des patients pourraient bénéficier de cette thérapie qui pourrait offrir des rémissions, soulager les symptômes et sauver des vies.

"C'est une grande voie d'exploration, en particulier pour les 30 % d'enfants qui ont du mal ou qui ne s'en sortent pas avec la thérapie standard."

Ces découvertes nous permettent de mieux comprendre comment le cerveau est affecté par la maladie de Parkinson...

"Ces résultats offrent une lueur d'espoir aux personnes atteintes d'une forme de sclérose en plaques qui entraîne une invalidité de longue durée mais qui ne dispose pas de nombreuses options de traitement".

"En jetant les bases d'une conception plus rationnelle et d'une compréhension plus approfondie du traitement par ultrasons focalisés, nos travaux pourraient contribuer à améliorer le traitement de toute tumeur cérébrale - primaire ou métastatique - et pourraient également révolutionner les approches de l'immunothérapie des tumeurs en améliorant la délivrance localisée de cellules immunitaires tueuses de tumeurs".

"Ces découvertes d'une incroyable épanouissement mental, même dans le contexte du cancer, sont un merveilleux témoignage de la résilience des patients et un message encourageant pour les patients, leurs familles et leurs prestataires de soins", a déclaré M. Fuller-Thomson.

"Le meilleur, c'est que notre médicament combiné était beaucoup plus efficace que l'un des plus puissants médicaments contre le cancer sur le marché", a déclaré Jonathan Sessler

"Nous avons été ravis de constater un changement aussi spectaculaire, même après une seule dose du nouveau médicament. Presque tous les signes de leucémie des souris de laboratoire ont disparu du jour au lendemain", a déclaré le professeur Ben-Neriah.

"Nos conclusions pourraient permettre d'améliorer la future ingénierie des cellules T CAR contre les tumeurs...."

"Nous pensons avoir trouvé l'approche la plus pertinente pour l'homme, dans la mesure où nos modèles de dysfonctionnement des gènes imitent l'étiologie de la maladie de Parkinson plutôt que sa pathologie....

Cela ouvre de nouvelles stratégies de traitement pour les maladies qui impliquent une altération de la capacité de l'organisme à se décomposer...

Selon l'équipe de recherche, cette avancée permet de mieux comprendre la nature individualisée de la maladie.