Orkambi approuvé en Australie, les autres suivront-ils ?

Dernière mise à jour : 01 novembre 2019

famille faisant des bulles

L'Australie rejoint les États-Unis, l'Allemagne, l'Autriche, le Danemark, l'Irlande, l'Italie, la Suède et les Pays-Bas en offrant le remboursement de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), un médicament actuellement utilisé pour traiter les personnes atteintes de fibrose kystique (FK). Le prix annuel de ce médicament s'élevant à plus de 250 000 dollars australiens, de nombreuses familles n'étaient pas en mesure de le payer de leur poche. Grâce à la subvention, le coût mensuel passe d'environ 20 000 dollars à un peu moins de 40 dollars.

À propos de la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie génétique incurable où le mucus s'épaissit et s'accumule dans les voies respiratoires et digestives. Les patients pouvant bénéficier d'un traitement par Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) présentent une mutation F508del dans le gène qui code pour la protéine appelée régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Ils sont incapables de réguler la quantité d'eau sécrétée par leurs poumons et leur estomac. L'eau lubrifie le passage du mucus et des particules étrangères hors de nos poumons, et permet également la digestion des aliments. Bien que les personnes atteintes ne présentent pas de signes extérieurs évidents de la maladie, des symptômes tels que la difficulté à respirer, la toux, les problèmes digestifs, la fatigue et un risque élevé d'infection pulmonaire font partie de leur vie quotidienne. Lorsqu'ils sont traités avec des médicaments comme Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), de nombreux patients constatent une différence marquée dans leur capacité à digérer les aliments, à gagner de l'énergie et à respirer librement.

Approbation

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) a été approuvé dans plusieurs pays pour une utilisation chez les adultes. Compte tenu des résultats positifs obtenus récemment chez les enfants, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a également approuvé son utilisation chez les enfants dès l'âge de 2 ans, afin qu'ils aient eux aussi plus de chances de vivre plus longtemps. Comme l'a déclaré le docteur John McNamara, chercheur principal de l'étude et directeur médical du programme de lutte contre la FK à l'hôpital pour enfants du Minnesota, "cette approbation est une avancée significative qui permet aux médecins de commencer à traiter la cause sous-jacente de la maladie dans cette population plus tôt que jamais auparavant".

Au début de cette année, la FDA a approuvé un autre médicament contre la FK appelé Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Il s'agit d'une autre option pour les patients de plus de 12 ans présentant deux copies de la mutation F508del ou ayant au moins une mutation du gène CFTR qui répond au tezacaftor/ivacaftor.

Le site Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) est-il aussi efficace qu'on le pensait au départ ?

Le Canada et le Royaume-Uni font partie des nombreux pays qui n'ont pas approuvé le médicament en disant que son efficacité n'est pas claire. Dans un communiqué de presse, le Dr Elena Schneider, chercheur à l'Université de Melbourne, déclare que son étude montre que la combinaison de lumacaftor et d'ivacaftor pourrait réduire l'efficacité globale du médicament. Toutefois, les recherches se poursuivent afin de comprendre pleinement les effets de cette combinaison sur l'organisme.

Orkambi au Royaume-Uni

Une analyse britannique de 2017 a fait état d'environ 10 500 patients atteints de FK, dont près de 91 % présentaient la mutation F508del. Par patient, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) coûte désormais environ 100 000 £ par an et n'est pas remboursé par le NHS.

Orkambi au Canada

Selon les dernières découvertes du registre canadien de la mucoviscidose, environ 4 200 personnes au Canada sont atteintes de mucoviscidose et 88 % sont porteuses de la mutation F508del. Le médicament coûte environ 250 000 dollars canadiens par patient et n'est pas remboursé par le gouvernement canadien.

Remboursement

Le Royaume-Uni compte environ deux fois plus d'habitants que le Canada, avec environ trois fois plus de patients atteints de mucoviscidose enregistrés et une incidence similaire de la mutation. Ces deux pays font partie des nombreux autres qui attendent toujours une meilleure offre de la part du fabricant. On ne sait pas grand-chose sur les prix actuels, mais une chose est claire : avec un prix aussi élevé, le coût du médicament est trop élevé pour que le ménage moyen puisse le payer de sa poche. Grâce au programme de remboursement, 1 200 familles australiennes pourront se permettre d'acheter ce médicament.

Où peut-on trouver le site Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ?

Si Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) n'est pas approuvé ou disponible dans votre pays, il est possible d'importer des médicaments dans la plupart des pays sur la base d'un patient désigné. Si vous ou un de vos proches recherchez un médicament contre la FK qui n'est pas encore disponible, lisez notre page d'accueil pour comprendre comment notre équipe peut vous aider. Notre équipe livre chaque jour des médicaments dans le monde entier sur la base de patients désignés, avec un service très apprécié des médecins et des patients.

Sources