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Le traitement de la maladie de Parkinson de Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), a été approuvé par la FDA en tant que complément de levodopa/carbidopa.

Radicut/Radicava (edaravone), dont il a été démontré qu'il ralentit la progression de la SLA, est désormais autorisé pour les patients en Chine.

Orkambi et Symkevi ont été rejetés par le Consortium écossais des médicaments (SMC), qui a conclu que les coûts étaient supérieurs aux avantages.

Vitrakvi (larotrectinib) recommandé par le CHMP pour l'approbation dans l'UE.

MN-166 (ibudilast) fera partie de l'essai clinique de phase III sur des sujets atteints de sclérose en plaques progressive secondaire sans rechute. 

Un nouveau médicament contre le cancer de la peau est désormais approuvé dans l'UE pour les adultes atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé.

L'essai clinique de phase 2 montre que ibudilast est lié à un ralentissement de 48 % de la progression de l'atrophie cérébrale par rapport au placebo chez les patients atteints de SEP progressive.

Vyndaqel (tafamidis) est désormais autorisé aux États-Unis après que des études ont montré une augmentation du taux de survie et une réduction de la durée d'hospitalisation due à des problèmes cardiaques.

L'approbation de la prochaine phase d'essais cliniques rapproche les patients atteints de SLA de l'accès à un nouveau traitement dont il est prouvé qu'il ralentit la progression de la maladie.

Sur la base des résultats prometteurs des essais cliniques de phase III, Santé Canada a décidé d'étendre l'utilisation de Kalydeco (ivacaftor) aux enfants âgés de 1 à 2 ans. 

Un essai clinique récent indique que Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) peut, de manière sûre et efficace, détacher le mucus épais et collant chez les enfants de 6 à 11 ans.

Le nouveau médicament anticancéreux à diagnostic de site, Vitrakvi (larotrectinib), obtient une autorisation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

L'évaluation du CHMP soutient l'approbation par l'EMA du médicament contre le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Un essai de phase III montre que le site Copiktra (duvelisib) peut être une option pour les patients atteints de leucémie lymphocytaire chronique et de lymphome lymphocytaire de petite taille récidivants ou réfractaires.

Onpattro (patisiran) est le premier traitement de sa catégorie qui ralentit la progression de l'amylose héréditaire de la transthyrétine (hATTR).

La FDA et l'EMA ne recommandent pas l'utilisation du Lartruvo (olaratumab) en combinaison avec la chimiothérapie pour les nouveaux patients atteints de STS, faute d'avoir démontré un bénéfice clair par rapport à la chimiothérapie seule.

Plus de 50 pays ont approuvé Spinraza (nusinersen), mais tous ne l'ont pas mis à la disposition des patients qui en ont besoin.

Les nouveaux médicaments montrent des améliorations statistiquement significatives pour les patients atteints d'un cancer de la prostate.

Un nouveau biosimilaire, Truxima (rituximab), présente des résultats comparables à ceux du médicament de référence, le Rituxan (rituximab), et permet à la FDA de faire un pas de plus vers l'élargissement de l'accès des patients aux médicaments.

Les résultats d'une étude portugaise montrent qu'une transplantation hépatique ou le site Vyndaqel peuvent prolonger la survie des patients atteints de PAF au stade précoce.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) pour recevoir un examen prioritaire de la FDA comme traitement unique de l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA).

L'Australie prévoit le remboursement des médicaments contre la mucoviscidose.

La Commission européenne a autorisé Alunbrig (brigatinib) pour le traitement d'un type spécifique de cancer du poumon.

Une étude de stade avancé portant sur le site Bavencio (avelumab) n'a pas atteint ses objectifs principaux chez les patientes atteintes de certaines formes de cancer de l'ovaire.

Dans une étude exploratoire, Ocrevus (ocrelizumab) a permis de ralentir la perte de fonction des extrémités supérieures chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive primaire (SPP).

Comment deux professeurs imaginent un monde meilleur pour les acteurs de l'industrie médicale. 

"Ces résultats offrent un bond dans la compréhension de cette maladie qui fournit un cadre génétique pour concevoir des essais cliniques afin de développer des traitements plus efficaces du MPAL," 

"En bref, cela permettra de produire des médicaments pour lesquels nous pourrons être beaucoup plus sûrs des modifications apportées, afin de réduire au minimum les effets secondaires à l'avenir".

Les chercheurs font état d'une classification réussie des patientes atteintes d'un triple cancer du sein, qui, pour la première fois, permettrait aux médecins de faire la distinction entre celles qui peuvent être guéries et celles qui pourraient faire une rechute.