Ibudilast pour la SLA : Quand l'autorisation de la FDA sera-t-elle accordée (et comment ne pas attendre) ?

Ketas (ibudilast) est un médicament prometteur pour la SLA, qui fait actuellement l'objet d'essais cliniques actifs aux États-Unis, en Europe et ailleurs. Bien qu'il ne soit pas encore approuvé pour la SLA, il a obtenu la désignation "fast track" de la FDA, ce qui indique un progrès vers une approbation potentielle par la FDA.

Voici ce que vous devez savoir sur le calendrier d'approbation de ibudilastet sur la façon dont vous pouvez y accéder avant qu'il ne soit officiellement disponible dans votre pays.

À quoi sert ibudilast ?

Ibudilast (également connu sous le nom de Ketas, AV-411, ou MN-166) est un médicament anti-inflammatoire principalement utilisé au Japon et en Corée du Sud. Il a été développé à l'origine pour traiter l'asthme et les complications post-AVC. Cependant, ses propriétés anti-inflammatoires et neuroprotectrices ont suscité des recherches sur son potentiel dans le traitement des maladies neurodégénératives, notamment la sclérose en plaques (SEP) et la SLA ^1.

Comment le site ibudilast fonctionne-t-il pour la SLA ?

Ibudilast (Ketas) pourrait agir sur la SLA en réduisant l'inflammation dans le cerveau et le système nerveux. Il bloque certaines enzymes et molécules (comme la PDE-4, la PDE-10 et le MIF) qui favorisent l'inflammation, un facteur clé de la SLA. En outre, il aide à protéger les cellules nerveuses et favorise leur survie, leur croissance et leur fonctionnement. Ibudilast réduit également l'activité des cellules gliales, qui sont impliquées dans les lésions neurologiques ¹.

Où le site ibudilast est-il approuvé ?

En novembre 2024, ibudilast ne sera autorisé qu'au Japon et en Corée du Sud. Et même dans ces pays, il n'est autorisé que pour le traitement de l'asthme et des affections cérébrovasculaires.

Il n'est encore approuvé nulle part comme traitement de la SLA. Cependant, ce n'est peut-être qu'une question de temps, compte tenu des résultats de ses essais cliniques.

Le site ibudilast est-il approuvé par la FDA ?

Pas en novembre 2024. Cependant, ibudilast a reçu les désignations Fast Track et Orphan Drug de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'ALS ². Si les essais cliniques en cours donnent des résultats positifs, ibudilast pourrait bientôt recevoir l'approbation de la FDA. Les approbations accélérées peuvent prendre seulement soixante jours dès qu'une demande d'approbation d'un nouveau médicament est soumise.

Le site ibudilast est-il approuvé par l'EMA ?

En novembre 2024, pas encore. Ibudilast a reçu le statut de médicament orphelin de l'EMA en 2016, ce qui signifie que le processus d'approbation pourrait être plus court une fois qu'une demande d'autorisation de mise sur le marché aura été déposée ^3.

Le site ibudilast est-il approuvé au Royaume-Uni ?

Tout comme l'approbation de la FDA et de l'EMA, l'approbation de la MHRA pour ibudilast n'est pas encore acquise. En novembre 2024, aucune demande d'autorisation de mise sur le marché n'a été déposée pour ce médicament. Toutefois, cela ne signifie pas que le Royaume-Uni prendra plus de temps pour approuver le médicament. Dès que ibudilast aura reçu l'approbation de la FDA ou de l'EMA, la MHRA pourra décider d'approuver immédiatement l'utilisation du médicament au Royaume-Uni. Cela est possible conformément aux réglementations post-Brexit.

Quels sont les résultats des essais cliniques de ibudilast dans la SLA ?

Ketas (ibudilast/MN-166) a participé à un certain nombre d'essais cliniques portant sur la SLA. Certains des résultats notables sont énumérés ci-dessous.

IBU-ALS-1201 (phase 2)

Dans cet essai, ibudilast associé à riluzole ont montré des résultats prometteurs chez les patients atteints de SLA.

Ajouté à riluzole, ibudilast a amélioré l'activité fonctionnelle, la qualité de vie et la force musculaire. L'étude a révélé qu'un nombre significativement plus élevé de participants traités avec ibudilast ont stabilisé ou amélioré leurs mesures fonctionnelles (ALSFRS-R) par rapport au groupe placebo. Des effets positifs ont été observés en particulier chez les patients atteints de SLA à un stade précoce, y compris ceux dont la maladie s'est déclarée au niveau du bulbe ou des membres supérieurs ⁴.

COMBAT-ALS (Phase 2b/3)

Cet essai en cours vise à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de Ketas chez des patients atteints de SLA sur une période de 12 mois, suivie d'une phase d'extension de 6 mois. La date d'achèvement de l'essai est estimée à décembre 2026 ⁵. Les résultats de l'essai COMBAT-ALS devraient être déterminants pour une éventuelle autorisation de la FDA.

Votre médecin peut-il déjà vous prescrire ibudilast pour la SLA ?

Techniquement, oui. Il ou elle pourrait prendre cette décision sur la base des résultats d'essais cliniques existants. Ou encore, après avoir consulté d'autres médecins qui ont utilisé le médicament dans leur pratique clinique.

Lorsqu'un médecin prescrit un médicament pour traiter une maladie pour laquelle il n'a pas (encore) été approuvé, on parle d'utilisation non conforme à l'étiquetage.

Comment obtenir ibudilast avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Si Ketas (ibudilast) n'est pas approuvé ou disponible dans votre pays, il existe encore des moyens de l'obtenir sans avoir à attendre. L'une d'entre elles consiste à participer à un essai clinique en cours. Une autre option est d'acheter Ketas immédiatement pour votre usage personnel.

Participer à un essai clinique

Si vous répondez aux critères, vous pourrez peut-être participer à l'essai COMBAT-ALS qui recrute des patients aux États-Unis et au Canada. Vous ne correspondez pas aux critères ? D'autres essais pourraient vous permettre d'accéder au site ibudilast dans des conditions contrôlées et contribuer au processus d'approbation réglementaire. Certains d'entre eux peuvent également être ouverts à des participants internationaux. Consultez le site ClinicalTrials.gov pour obtenir une liste complète.

Acheter ibudilast en tant que patient désigné

Si votre traitement ne peut pas attendre et qu'un essai clinique n'est pas envisageable, vous pouvez obtenir immédiatement ibudilast en tant que patient désigné. Le règlement relatif au patient désigné est en vigueur dans le monde entier et permet aux patients d'acheter et d'importer des médicaments pour leur usage personnel, lorsqu'ils ne sont pas disponibles localement.

Si votre médecin vous a déjà prescrit ibudilast pour votre SLA, partagez votre ordonnance avec notre équipe d'experts en accès aux médicaments et nous vous aiderons à obtenir le médicament dont vous avez besoin, où que vous soyez.

Références :

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, consulté le 19 novembre 2024.
2. Melão, Alice. La FDA approuve l'essai pivot de phase 2b/3 sur la SLA qui teste Ibudilast. ALS News Today, 17 avril 2019.
3. Registre communautaire des médicaments orphelins. Commission européenne. Accès le 19 novembre 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, consulté le 19 novembre 2024. 
5. Évaluation du MN-166 (ibudilast) pendant 12 mois suivie d'une prolongation ouverte de 6 mois chez des patients atteints de SLA (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, consulté le 19 novembre 2024.