Voici un aperçu de chaque médicament pour vous aider, vous et votre médecin, à prendre une décision concernant le traitement de la fibrose kystique : 

Le traitement de la maladie de Parkinson de Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), a été approuvé par la FDA en tant que complément de levodopa/carbidopa.

Radicut/Radicava (edaravone), dont il a été démontré qu'il ralentit la progression de la SLA, est désormais autorisé pour les patients en Chine.

Orkambi et Symkevi ont été rejetés par le Consortium écossais des médicaments (SMC), qui a conclu que les coûts étaient supérieurs aux avantages.

Vitrakvi (larotrectinib) recommandé par le CHMP pour l'approbation dans l'UE.

Un nouveau médicament contre le cancer de la peau est désormais approuvé dans l'UE pour les adultes atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé.

Vyndaqel (tafamidis) est désormais autorisé aux États-Unis après que des études ont montré une augmentation du taux de survie et une réduction de la durée d'hospitalisation due à des problèmes cardiaques.

L'approbation de la prochaine phase d'essais cliniques rapproche les patients atteints de SLA de l'accès à un nouveau traitement dont il est prouvé qu'il ralentit la progression de la maladie.

Sur la base des résultats prometteurs des essais cliniques de phase III, Santé Canada a décidé d'étendre l'utilisation de Kalydeco (ivacaftor) aux enfants âgés de 1 à 2 ans. 

Un essai clinique récent indique que Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) peut, de manière sûre et efficace, détacher le mucus épais et collant chez les enfants de 6 à 11 ans.

Un essai de phase III montre que le site Copiktra (duvelisib) peut être une option pour les patients atteints de leucémie lymphocytaire chronique et de lymphome lymphocytaire de petite taille récidivants ou réfractaires.

Onpattro (patisiran) est le premier traitement de sa catégorie qui ralentit la progression de l'amylose héréditaire de la transthyrétine (hATTR).

Les nouveaux médicaments montrent des améliorations statistiquement significatives pour les patients atteints d'un cancer de la prostate.

L'Australie prévoit le remboursement des médicaments contre la mucoviscidose.

La Commission européenne a autorisé Alunbrig (brigatinib) pour le traitement d'un type spécifique de cancer du poumon.

Selon les chercheurs de l'étude, environ un tiers des patients pourraient bénéficier de cette thérapie qui pourrait offrir des rémissions, soulager les symptômes et sauver des vies.

2018 a été une bonne année pour les nouveaux traitements contre le cancer, selon l'AACR américaine. 
 

Kisqali est désormais le seul inhibiteur de CDK4/6 à être utilisé avec un inhibiteur de l'aromatase pour le traitement des femmes pré, péri ou post-ménopausées aux États-Unis.

Cette approbation marque une avancée significative dans le domaine de la neurologie - et une avancée que les patients souffrant de migraines accueilleront sans doute avec plaisir.

Le nouveau médicament préventif de la migraine Aimovig (erenumab) a été approuvé par l'EMA. Lire la suite...
 

La dernière approbation rend la précédente "approbation temporaire" une approbation complète, sans que d'autres résultats soient nécessaires.

La FDA a approuvé un dispositif portable pour traiter les symptômes de sevrage tels que l'agitation, l'anxiété, la dépression et les envies d'opiacés.

Tagrisso (osimertinib) a été approuvé en Europe pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) muté par le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) en tant que traitement de première ligne. 

Cela permettra d'offrir une thérapie alternative très nécessaire pour une maladie débilitante dont les options de traitement sont limitées. 



La colite ulcéreuse modérément à sévèrement active peut désormais être traitée par Xeljanz (tofacitinib), suite à l'autorisation élargie de la Food and Drug Administration (FDA). Il s'agit d'une alternative thérapeutique indispensable pour une maladie débilitante dont les options thérapeutiques sont limitées.