Autorisation de Revumenib en Europe et au-delà : Quand le traitement révolutionnaire de la leucémie vous sera-t-il proposé ?

La récente approbation de Revumenib par la FDA marque une avancée significative dans le traitement de la leucémie aiguë à mutation KMT2A. Cette forme rare et agressive de leucémie touche les enfants et les adultes, y compris ceux dont la leucémie myéloïde aiguë (LMA) s'est développée en tant qu'effet secondaire d'une chimiothérapie pour un autre cancer.

En tant que première thérapie ciblée pour ce type de leucémie, le revumenib offre un nouvel espoir aux patients et à leurs familles. Cependant, il n'est actuellement disponible qu'aux États-Unis. Quand ce nouveau traitement sera-t-il disponible pour les patients en Europe, au Royaume-Uni et dans d'autres régions du monde ?

A quoi sert le revuménib ?

L'indication du Revumenib est la leucémie aiguë récidivante ou réfractaire avec translocation KMT2A. Il peut être utilisé chez les adultes et les enfants de plus de 1 ^{1 ans}.

Les anomalies de KMT2A sont présentes dans 5 à 15 % des cas de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) et dans 3 % des cas de leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l'adulte ². Le revuménib n'est donc pas applicable à tous les cas de leucémie, mais il s'adresse à un sous-ensemble difficile qui résiste souvent aux thérapies standard.

Comment le revuménib agit-il dans la leucémie aiguë ?

Revumenib est un inhibiteur de la ménine - le premier médicament de cette classe indiqué pour le traitement de la leucémie. Il agit en bloquant l'interaction ménine-KMT2A, qui joue un rôle essentiel dans la prolifération des cellules leucémiques présentant cette anomalie génétique. De cette manière, le médicament vise à aider certains patients à obtenir une rémission et à passer à des traitements potentiellement curatifs tels que la transplantation de cellules souches ³.

Quel est le taux de réussite du revuménib dans les essais cliniques ?

Revuforj (revumenib) a été approuvé par la FDA sur la base des résultats de l'essai AUGMENT-101. Les principaux résultats rapportés de l'essai étaient les suivants :

• 63% des patients ont eu une réponse partielle ou complète au traitement ;
• 21,2 % des patients traités par revuménib ont obtenu une rémission complète ou une rémission complète avec récupération hématologique partielle ;
• Le délai médian de rémission complète était de 1,9 mois ;
• La durée médiane de la réponse était de 6,4 mois ^4.

Selon le Dr Ghayas C. Issa du MD Anderson Cancer Center, le revuménib est prometteur en tant que thérapie de changement de paradigme en raison de sa capacité à obtenir des réponses profondes, à maintenir la rémission après une greffe de cellules souches et à permettre une utilisation prolongée avec un profil d'innocuité gérable ⁵.

Quand le revuménib sera-t-il approuvé par l'EMA ?

En novembre 2024, il n'y a pas de demande active d'autorisation de mise sur le marché pour le revuménib dans l'UE. Malheureusement, cela signifie qu'il est peu probable qu'il soit bientôt disponible pour les patients en Europe.

En règle générale, l'examen d'une demande d'approbation par l'EMA dure jusqu'à 210 jours. En théorie, si le fabricant du revuménib soumet une demande d'approbation à l'EMA au début de 2025, le médicament pourrait être approuvé au cours de la même année. Toutefois, il reste à voir si cela se produira.

Quand le revuménib sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

C'est difficile à dire. En novembre 2024, aucune demande d'approbation du revuménib n'a été déposée auprès de la MHRA. Toutefois, cela n'est pas nécessairement nécessaire. Selon la réglementation post-Brexit, la MHRA peut approuver un médicament sur la base de l'approbation d'un autre organisme de réglementation (par exemple, la FDA). En théorie du moins, si la MHRA décide de suivre cette voie, le revuménib pourrait être disponible au Royaume-Uni avant même d'être disponible en Europe. Toutefois, nous devrons attendre pour voir si cela se produit.

Comment obtenir le revuménib avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Si vous ou l'un de vos proches êtes atteint d'une leucémie aiguë avec translocation KMT2A, vous pouvez vous sentir découragé par la perspective d'attendre que le revumenib soit disponible dans votre pays. La bonne nouvelle est que vous n'avez pas à attendre. Vous disposez de deux méthodes sûres, légales et rapides pour accéder à Revuforj (revumenib) avant son approbation par l'EMA, le MHRA ou toute autre autorisation locale.

Une option est liée aux programmes d'accès élargi et une autre à l'achat et à l'importation de revuménib en tant que patient désigné. Voici ce que signifie chaque option.

Programme d'accès élargi à Revumenib

Le fabricant du médicament, Syndax, a mis en place un programme d'usage compassionnel (accès élargi) pour les patients résidant dans un pays où le médicament n'est pas encore approuvé. Pour que vous puissiez bénéficier de ce programme, votre médecin traitant doit contacter Syndax via [email protected].

N'oubliez pas que le programme peut être soumis à certaines restrictions et que tous les patients ou tous les sites ne sont pas forcément éligibles. Cependant, cela vaut toujours la peine de vérifier et, selon le site web de l'entreprise, vous recevrez une décision dans les 5 jours ouvrables.

Acheter revumenib en tant que patient désigné

Si le programme d'accès élargi au revuménib n'est pas une option pour vous, vous pouvez également acheter et importer directement le médicament pour votre usage personnel. Cela est autorisé par la réglementation sur les patients désignés (Named Patient regulation) en vigueur dans la plupart des pays.

Le règlement s'applique lorsqu'un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans le pays du patient :

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette procédure nécessite une ordonnance de votre médecin traitant. D'autres exigences en matière de documentation peuvent s'appliquer, en fonction de votre pays.

Voulez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients désignés pour obtenir le revuménib avant son approbation en Europe, au Royaume-Uni ou dans un autre pays en dehors des États-Unis ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org, afin que nous puissions vous aider à acheter revumenib immédiatement.

Références :

1. La FDA approuve Revumenib pour la leucémie aiguë R/R avec translocation KMT2A. OncLive, consulté le 28 novembre 2024.
2. Réarrangements KMT2A-CBL dans les leucémies aiguës : caractéristiques cliniques et points de rupture génétiques. Blood Advances, 28 décembre 2021.
3. Syndax annonce l'approbation par la FDA de Revuforj® (revumenib), le premier et le seul inhibiteur de la ménine pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie aiguë récidivante ou réfractaire avec une translocation KMT2A. Syndax, consulté le 28 novembre 2024.
4. Syndax annonce des résultats pivots positifs de la cohorte de LAM mNPM1 récidivante ou réfractaire dans l'essai AUGMENT-101 de Revumenib. Syndax, consulté le 28 novembre 2024.
5. L'essai AUGMENT-101 de Revumenib atteint le critère d'évaluation primaire dans la leucémie aiguë KMT2Ar. Targeted Oncology, 12 août 2024.