L'approbation du vimseltinib dans le monde entier : Quand le nouveau traitement de la TGCT sera-t-il disponible ?

La tumeur à cellules géantes ténosynoviale (TGCT) est une tumeur rare qui se forme généralement dans les tendons ou autour des articulations. Bien qu'elle soit généralement bénigne, elle peut être agressive et avoir un impact significatif sur les mouvements et la qualité de vie.

Actuellement, le Turalio (pexidartinib) est la seule thérapie ciblée approuvée pour la TGCT aux États-Unis. Malheureusement, il n'a pas été approuvé par l'EMA en Europe ¹. Cependant, le vimseltinib apparaît comme un nouveau traitement prometteur pour la TGCT, avec des perspectives favorables d'approbation à la fois par la FDA et l'EMA.

Voici ce qu'il faut savoir sur les délais d'autorisation pour les patients en Europe, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Qu'est-ce que le vimseltinib ?

Le vimseltinib est un médicament étudié pour le traitement de la tumeur à cellules géantes ténosynoviale (TGCT) et d'autres affections. Il s'agit d'un inhibiteur sélectif de petite molécule qui cible le récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF1R). Le CSF1R est impliqué dans la croissance et la survie des cellules associées à la TGCT. En inhibant le CSF1R, le vimseltinib vise à réduire la croissance tumorale et l'inflammation.

Il fait actuellement l'objet d'essais cliniques visant à déterminer son efficacité et sa sécurité. En cas de succès, le vimseltinib pourrait devenir une nouvelle option thérapeutique pour la TGCT. En particulier pour les patients qui ne répondent pas aux thérapies existantes ou qui ne sont pas éligibles à celles-ci.

Vimseltinib vs pexidartinib : Quelle est la différence ?

Le vimseltinib et le pexidartinib sont tous deux des inhibiteurs du CSF1R destinés à traiter les TGCT. Il existe cependant quelques différences essentielles :

• Sélectivité : Le vimseltinib est doté d'une conception unique de contrôle des interrupteurs, qui lui permet d'être plus sélectif dans le ciblage du CSF1R. En revanche, le pexidartinib inhibe également des kinases étroitement liées telles que KIT, PDGFRA, PDGFRB et FLT3, en plus du CSF1R ^2.

   

• Sécurité : Des données d'essais cliniques supplémentaires sont nécessaires pour comparer les profils de sécurité du vimseltinib et du pexidartinib. Toutefois, les résultats préliminaires des essais indiquent que le vimseltinib pourrait avoir un profil d'effets secondaires plus facile à gérer. Notamment, le vimseltinib ne semble pas être lié à une toxicité hépatique potentielle, qui est une préoccupation associée au pexidartinib et qui a contribué à l'échec de son approbation par l'EMA ².

   

Quel est le degré de réussite des essais cliniques du vimseltinib ?

En août 2024, la FDA a accordé un examen prioritaire à la demande d'approbation du vimseltinib sur la base de l'étude de phase III MOTION ⁴. Les principales conclusions de l'étude sont les suivantes :

• À la 25e semaine de traitement, le vimseltinib présentait un taux de réponse global de 40 % (contre 0 % pour le placebo) ;
• Le vimseltinib a montré une amélioration du score du volume de la tumeur (ORR de 67 %) et de l'amplitude active des mouvements (amélioration de 18,4 %). Des améliorations ont également été rapportées dans d'autres mesures telles que la douleur et la qualité de vie ;
• Il n'y a pas eu de preuve de toxicité hépatique sévère associée au vimseltinib ^3.

Quand le vimseltinib devrait-il être approuvé par la FDA ?

Selon la FDA, la date prévue pour la décision concernant la revue prioritaire du vimseltinib est le 17 février 2025 ⁴. Cela ne signifie évidemment pas que l'approbation de la FDA sera accordée. Toutefois, à ce stade, il n'y a aucune raison de s'attendre à ce qu'il en soit autrement.

Quand le vimseltinib sera-t-il approuvé par l'EMA ?

En juillet 2024, l'EMA a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché du vimseltinib ⁵. Les décisions de l'EMA prennent généralement jusqu'à sept mois. Cela suggère une approbation potentielle d'ici février 2025, ce qui correspond étroitement au calendrier d'approbation prévu par la FDA.

Bien entendu, une fois le médicament approuvé en Europe, il ne sera pas immédiatement disponible dans tous les pays de l'UE. Ce processus peut prendre de quelques mois à quelques années.

Quand le vimseltinib sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

En septembre 2024, la MHRA n'a pas reçu de demande officielle d'autorisation de mise sur le marché pour le vimseltinib. Toutefois, cela ne doit pas signifier un temps d'attente plus long pour les patients britanniques. Après le Brexit, la MHRA a la possibilité d'approuver les médicaments dès qu'ils sont approuvés par une autre agence de confiance (par exemple, la FDA ou l'EMA). Si la MHRA s'engage dans cette voie, elle pourrait théoriquement approuver le vimseltinib au début de l'année 2025. Ensuite, le NICE devrait donner une évaluation positive du médicament, afin qu'il puisse être disponible sur le NHS. Dans le meilleur des cas, lorsqu'une évaluation positive du NICE est disponible en même temps que l'approbation de la MHRA, le vimseltinib pourrait théoriquement être disponible au Royaume-Uni au cours du second semestre 2025.

Comment obtenir le vimseltinib avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Êtes-vous un patient atteint de TGCT ? Si votre médecin estime que vous pourriez bénéficier d'un traitement par vimseltinib, vous n'aurez peut-être pas besoin d'attendre son autorisation locale. Au lieu de cela, votre médecin et vous pourriez envisager de participer à un essai clinique. Ou d'acheter et d'obtenir le médicament par l'intermédiaire de Named Patient Import. Cette dernière option est possible dès que le vimseltinib sera autorisé quelque part dans le monde.

Participer à un essai clinique

Pour avoir accès au nouveau médicament TGCT, il est possible de participer à un essai clinique. Cependant, cela peut s'avérer difficile, car vous et votre médecin devrez trouver un essai qui accepte actuellement des participants dans votre pays. En outre, vous devez remplir les conditions d'admissibilité et comprendre que vous pourriez être placé dans le groupe de contrôle de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le vimseltinib :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux, il s'agit donc d'une liste qui mérite d'être surveillée.

• EUClinicaltrials.eu: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.

• myTomorrows et FindMeCure: ces organisations aident les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

   

Acheter du vimseltinib pour un usage personnel

Dans la plupart des pays, les patients sont autorisés à acheter et à importer des médicaments pour leur usage personnel, même s'ils ne sont pas approuvés ou disponibles dans leur pays. La réglementation qui rend cela possible est connue sous le nom de Named Patient Import. Les exigences administratives spécifiques peuvent varier d'un pays à l'autre. Cependant, dans tous les cas, ces critères doivent être remplis :

• Le médicament en question est autorisé dans un autre pays et n'est pas (encore) autorisé ou disponible dans le pays du patient ;
• Il n'y a pas d'alternative sur le marché local ;
• Le médicament est destiné à un usage personnel ;
• Le patient dispose d'une ordonnance de son médecin traitant ;
• Le médecin assume la responsabilité du traitement. Cela peut nécessiter des documents différents d'un pays à l'autre.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients nommément désignés pour obtenir du vimseltinib avant son approbation par la FDA, la MHRA ou l'UE ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Notre équipe peut vous aider à acheter le vimseltinib, dès qu'il sera approuvé quelque part dans le monde. Contactez-nous pour plus d'informations.

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Références :

1. Turalio | Agence européenne des médicaments (EMA). Agence européenne des médicaments, 18 décembre 2020.
2. L'étude MOTION : Une étude randomisée de phase III du vimseltinib pour le traitement de la tumeur à cellules géantes ténosynoviale. Future Oncology, 18 août 2023. 
3. Efficacité, sécurité et résultats rapportés par les patients du vimseltinib chez les patients atteints de tumeurs à cellules géantes ténosynoviales : Résultats de l'essai de phase 3 MOTION. Journal of Clinical Oncology, 29 mars 2024.
4. La FDA accepte la NDA du vimseltinib de Deciphera pour un examen prioritaire. Pharmaceutical Technology, 16 août 2024.
5. Approbation de l'UE demandée pour le Vimseltinib dans la tumeur à cellules géantes ténosynoviale. OncLive, 19 juillet 2024.