Onpattro (patisiran) : le premier ARNi thérapeutique approuvé dans l'Union européenne

En 2018, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le médicament par voie intraveineuse, Onpattro (patisiran), créé par Alnylam Pharmaceuticals pour le traitement de la polyneuropathie (dommages affectant les nerfs périphériques) de l'amylose héréditaire chez l'adulte. De même, l'Agence européenne des médicaments a accordé à Onpattro (patisiran) une autorisation de mise sur le marché pour les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 et de stade 2. Auparavant, dans l'Union européenne, les options disponibles pour modifier la progression de la maladie étaient limitées.

Les patients atteints de ce type d'amylose présentent une mutation qui entraîne l'accumulation de protéines anormales, les amyloïdes, dans l'organisme. Cela entraîne une faiblesse, un engourdissement et des douleurs dans les extrémités. Basé sur la science du prix Nobel sur l'interférence ARN, Onpattro (patisiran) est conçu pour interférer avec l'ARN messager spécifique qui produit la transthyrétine mutée (TTR), les amyloïdes, dans le foie. Cela réduit la formation d'amyloïdes et soulage les symptômes de la polyneuropathie associée à l'amylose hATTR. Cette réduction peut ralentir ou arrêter la progression de la maladie. Vous trouverez ici de plus amples informations pour l'approbation de ce médicament.