Approbation du nipocalimab : Quand le dernier traitement de la myasthénie grave sera-t-il disponible ?

La myasthénie grave est une maladie auto-immune rare qui touche principalement les personnes âgées de plus de 50 ans. Au cours des cinq dernières années, de nombreux traitements ont été approuvés pour cette maladie. Notamment Zilbrysq, Rystiggo, Ultomiriset Vyvgart. Malgré ces progrès, ces thérapies ne profitent qu'à 60-70 % des patients. Selon le Dr Richard Nowak, une grande partie des patients ne bénéficient d'aucune amélioration substantielle ¹.

Le nipocalimab est un nouveau médicament expérimental qui pourrait changer cette situation. Les premières données cliniques suggèrent qu'il pourrait traiter plus de patients atteints de myasthénie grave que les traitements actuels.

Quand le nipocalimab sera-t-il disponible ? Voici ce qu'il faut savoir sur les délais prévus pour les approbations de la FDA, de l'EMA et de la MHRA, et plus encore.

Qu'est-ce que le nipocalimab, le dernier traitement de la myasthénie grave ?

Le nipocalimab est un anticorps monoclonal en cours de développement. Il est conçu pour agir en ciblant le récepteur Fc néonatal (FcRn). Le FcRn régule les anticorps IgG nocifs impliqués dans la myasthénie grave (et d'autres maladies auto-immunes). En bloquant le FcRn, le nipocalimab vise à réduire les niveaux d'anticorps nocifs qui attaquent les propres tissus de l'organisme. Il vise ainsi à atténuer les symptômes sans affaiblir l'ensemble du système immunitaire ².

Outre la myasthénie grave, le nipocalimab est étudié comme traitement potentiel d'autres affections. Notamment la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique et l'anémie hémolytique auto-immune chaude. Il fait également l'objet de recherches pour des maladies materno-fœtales telles que la maladie hémolytique du fœtus et du nouveau-né (MHFN). Enfin, le nipocalimab fait également l'objet d'essais cliniques pour des maladies auto-immunes plus courantes telles que la polyarthrite rhumatoïde, la maladie de Sjögren et le lupus ³.

Quel est le taux de réussite du nipocalimab dans les essais cliniques ?

Dans l'essai clinique de phase 3 VIVACITY, le nipocalimab a été utilisé avec le traitement standard contre un placebo et un traitement standard. La population de patients participant à l'essai représentait environ 95 % de la population de patients atteints de myasthénie grave.

Voici les principaux résultats de l'essai :

• Les patients traités par le nipocalimab ont montré une amélioration de 4,7 points sur une échelle de symptômes (MG-ADL). En comparaison, le groupe placebo a enregistré une amélioration de 3,25 points. Une amélioration de 1 à 2 points sur cette échelle peut faire une grande différence dans les activités quotidiennes, comme manger sans s'étouffer ou respirer sans aide ;

• Le nipocalimab a amélioré de manière significative la force et la fonction musculaires (mesurées par QMG) par rapport au placebo ;

• Un plus grand nombre de patients sous nipocalimab ont connu une amélioration de 2 points ou plus sur l'échelle MG-ADL. Cela démontre le potentiel du nipocalimab à améliorer la vie quotidienne des personnes atteintes de gMG ⁴.

Les résultats de l'essai VIVACITY ont conduit Johnson & Johnson à demander l'autorisation de la FDA pour le nipocalimab en août 2024.

Nipocalimab vs efgartigimod : Quelle est la différence ?

L'efgartigimod (Vyvgard) a été approuvé en 2021 pour le traitement de la myasthénie grave.

L'efgartigimod est similaire au nipocalimab en ce sens qu'il vise également à bloquer la protéine FcRn. Cependant, il existe certaines différences entre les deux médicaments, notamment :

• Applicabilité. Sur la base des données actuellement disponibles, le nipocalimab semble être applicable à une plus large population de patients. Y compris les patients présentant des anticorps anti-MuSK, anti-LRP4 et anti-AChR. Le nipocalimab pourrait également servir d'option de deuxième intention pour les patients qui n'ont pas bien répondu à l'efgartigimod ⁵.

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  Statut d'approbation. Alors que le Vyvgard (efgartigimod) est déjà approuvé aux États-Unis et dans l'UE, le nipocalimab doit encore obtenir sa première approbation mondiale.

Statut d'approbation du nipocalimab dans le monde

Bien que les premiers résultats des essais cliniques soient prometteurs, le nipocalimab n'a pas encore été approuvé dans le monde entier. Voici ce que nous savons sur les délais d'approbation au niveau mondial.

Quand l'approbation de la FDA est-elle attendue ?

La demande d'autorisation de la FDA pour le nipocalimab a été déposée en août 2024. En règle générale, une décision d'approbation prend de 6 à 10 mois, ce qui signifie que le nipocalimab devrait obtenir le feu vert de la FDA vers la mi-2025.

Quand le nipocalimab sera-t-il approuvé par l'EMA ?

Johnson & Johnson a soumis sa demande d'autorisation de mise sur le marché de l'EMA pour le nipocalimab en septembre 2024. Les décisions d'approbation de l'EMA peuvent prendre jusqu'à 210 jours, ce qui nous amène au milieu de l'année 2025, date à laquelle, espérons-le, le nipocalimab obtiendra son approbation dans l'UE.

Quand le nipocalimab sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Il est plus difficile de répondre à cette question, car il n'y a pas de demande d'approbation active de la MHRA pour le nipocalimab en septembre 2024. Selon la réglementation post-Brexit, la MHRA peut choisir d'approuver le nipocalimab dès qu'un autre organisme de confiance l'approuve (par exemple, la FDA ou l'EMA). Si la MHRA choisit cette voie, le nipocalimab pourrait être approuvé au Royaume-Uni vers le milieu de l'année 2025. Avant d'être disponible dans le cadre du NHS, le nipocalimab devra être évalué par le NICE. Une évaluation est déjà en cours, mais aucune date de publication n'est encore disponible.

Comment obtenir le nipocalimab avant qu'il ne soit autorisé dans votre pays ?

Êtes-vous atteint de myasthénie grave ? Si votre médecin est d'avis que vous pourriez bénéficier d'un traitement par nipocalimab, vous n'aurez peut-être pas besoin d'attendre son autorisation locale. Au lieu de cela, votre médecin et vous pourriez envisager de participer à un essai clinique. Ou d'acheter le nipocalimab par l'intermédiaire de Named Patient Import, dès qu'il sera autorisé quelque part dans le monde.

Participer à un essai clinique

L'un des moyens d'accéder aux médicaments en cours de développement est de participer à un essai clinique. Cela est souvent plus facile à dire qu'à faire, car vous et votre médecin devez trouver un essai qui recrute actuellement des participants dans votre pays. Vous devrez également répondre aux critères d'éligibilité et accepter le risque d'être assigné au groupe de contrôle de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le nipocalimab :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux, il s'agit donc d'une liste qui mérite d'être surveillée.

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  EUClinicaltrials.eu: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.

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  myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter du nipocalimab via Named Patient Import

Dans la plupart des pays, les patients peuvent acheter et importer des médicaments susceptibles d'améliorer leur qualité de vie ou de traiter des affections potentiellement mortelles. Si vous souhaitez avoir accès au nipocalimab avant qu'il ne soit approuvé dans votre pays, cette option pourrait vous convenir, à vous et à votre médecin. Vous pourrez l'utiliser dès que le médicament sera autorisé quelque part dans le monde.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de Named Patient Import. Les exigences administratives spécifiques peuvent varier d'un pays à l'autre. Cependant, dans tous les cas, ces critères doivent être respectés :

• Le médicament en question est autorisé dans un autre pays et n'est pas (encore) autorisé ou disponible dans le pays du patient ;
• Il n'y a pas d'alternative sur le marché local ;
• Le médicament est destiné à un usage personnel ;
• Le patient dispose d'une ordonnance de son médecin traitant ;
• Le médecin assume la responsabilité du traitement. Cela peut nécessiter des documents différents d'un pays à l'autre.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients nommément désignés pour obtenir du nipocalimab avant son autorisation locale ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Notre équipe peut vous aider à acheter le nipocalimab, dès qu'il sera approuvé quelque part dans le monde. Contactez-nous pour plus d'informations.

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Références :

1. KATELLA, KATHY. Myasthenia Gravis : New Drugs and a Road to Individualized Treatment (Myasthénie grave : nouveaux médicaments et voie vers un traitement individualisé). Yale Medicine, 17 novembre 2023.
2. Le Nipocalimab est utilisé à quelles fins, Synapse, 28 juin 2024. 
3. Le nipocalimab de Johnson & Johnson a reçu de la FDA des États-Unis le statut de "Breakthrough Therapy Designation" pour le traitement des personnes présentant un risque élevé de maladie hémolytique sévère du fœtus et du nouveau-né (HDFN). Johnson & Johnson, 9 février 2024.
4. L'essai pivot de phase 3 du nipocalimab démontre le contrôle durable le plus long de la maladie dans la classe des FcRn pour la plus large population de patients atteints de myasthénie grave. PR Newswire, 28 juin 2024.
5. J&J prépare le nipocalimab pour concurrencer le Vyvgart après le succès de l'essai sur la myasthénie grave. Synapse, 15 juillet 2024.