L'approbation de Lymphir : Quand le nouveau traitement du lymphome cutané à cellules T sera-t-il disponible ?

Dernière mise à jour : 10 septembre 2024

L'approbation de Lymphir : Quand le nouveau traitement du lymphome cutané à cellules T sera-t-il disponible ?

Vous pouvez légalement accéder à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.

Apprendre comment
  1. En 2008, la FDA aux États-Unis a accordé une autorisation complète à Ontak pour le traitement du lymphome cutané à cellules T 1. Cependant, en 2014, Ontak a été arrêté en raison de sa toxicité, laissant de nombreux patients aux États-Unis et ailleurs avec une option de traitement en moins pour cette maladie rare 2. 

Avec l'approbation récente par la FDA de Lymphir (denileukin diftitox-cxdl), une alternative reformulée d'Ontak devient disponible 3. Voici ce qu'il faut savoir sur ce (ancien) nouveau traitement du lymphome cutané à cellules T. Il faut notamment savoir comment l'obtenir avant qu'il ne soit autorisé dans votre pays. Y compris comment l'obtenir avant qu'il ne soit approuvé dans votre pays.

Quelle est l'indication de denileukin diftitox ?

Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) est indiqué pour le traitement des adultes atteints d'un lymphome cutané à cellules T (CTCL) de stade I-III, récidivant ou réfractaire. Lymphir est destiné à être utilisé comme traitement de deuxième intention, après au moins une série de traitements systémiques 4.

La dénileukine diftitox a également été étudiée comme traitement potentiel du psoriasis sévère 5. Cependant, elle n'est actuellement approuvée nulle part pour cette indication.

Lymphir vs Ontak

Lymphir est une version reformulée d'Ontak, un médicament abandonné en 2014. Cela signifie-t-il que Lymphir est identique à Ontak, et que doivent savoir les patients à propos de ces deux traitements ?

Pourquoi Ontak a-t-il été arrêté ?

En 2014, Eisai a volontairement retiré Ontak du marché, en raison de problèmes de fabrication liés à l'expression et à la purification par E.coli 6. Depuis 2021, une version remaniée d'Ontak est à nouveau disponible au Japon sous le nom de Remitoro 7. Cependant, elle n'a pas été (ré)introduite sur d'autres marchés. 

Lymphir est-il la même chose qu'Ontak ?

Bien qu'aux yeux de la FDA, Lymphir et Ontak soient des médicaments distincts, Lymphir n'est en réalité qu'une nouvelle formulation d'un ancien traitement du lymphome cutané à cellules T 9. Les deux médicaments contiennent le même ingrédient actif (denileukin diftitox), mais la formulation de Lymphir présente une pureté et une bioactivité supérieures 8. 

En d'autres termes, Lymphir peut être considéré comme identique à Ontak en ce qui concerne le mécanisme d'action, mais meilleur en ce qui concerne la qualité de la formulation et du processus de fabrication. 

Essai clinique Lymphir : Quel est le taux de réussite ?

L'approbation de Lymphir par la FDA était basée sur l'étude de phase III 302. Les principaux résultats rapportés de l'étude étaient les suivants :

  • 36,2% des patients traités avec Lymphir ont eu une réponse partielle ou complète au traitement ;
  • 52% des patients ont eu une réponse au traitement qui a duré plus de 6 mois, et pour 20% des patients, la réponse était toujours signalée après 12 mois ;
  • Le délai médian de réponse était de 1,4 mois, 70 % des patients répondant déjà après 1 ou 2 cycles de traitement 9.

Quand Lymphir obtiendra-t-il l'approbation de l'EMA ?

En août 2024, il n'y a pas de demande active d'autorisation de mise sur le marché pour l'approbation EMA de la dénileukine diftitox. En règle générale, à partir du moment où elles sont officiellement acceptées, les demandes d'approbation de l'EMA prennent jusqu'à 210 jours pour être examinées. Cela signifie que, malheureusement, il est peu probable que Lymphir soit approuvé en Europe cette année.

L'approbation du MHRA est-elle attendue pour Lymphir ?

Malheureusement, les patients britanniques devront probablement attendre un certain temps avant que Lymphir ne soit approuvé et disponible localement. En août 2024, il n'y a pas de demande active d'approbation de Lymphir auprès de la MHRA, et le NICE n'a pas non plus entamé d'évaluation pour l'inclusion potentielle du médicament dans le NHS. Il est donc peu probable que la dénileukine diftitox soit mise à la disposition des patients britanniques au cours de cette année. 

Comment obtenir Lymphir avant qu'il ne soit disponible en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs ?

Attendre un délai indéterminé pour obtenir l'approbation locale d'un traitement pour une pathologie urgente est loin d'être idéal. Pour les patients résidant en dehors des États-Unis et du Japon, il y a toutefois une bonne nouvelle : si vous avez besoin du traitement et que votre médecin vous l'a prescrit, vous n'avez pas à attendre. Si vous avez besoin du traitement et que votre médecin vous l'a prescrit, vous n'avez pas besoin d'attendre.

Vous pouvez obtenir Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) immédiatement via le règlement sur l'importation de patients désignés.

Acheter Lymphir en tant que patient désigné

Tous les patients et médecins ne le savent pas, mais vous avez le droit d'acheter et d'importer des médicaments non disponibles localement pour votre usage personnel. Surtout si ces médicaments sont susceptibles d'améliorer votre qualité de vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles.

Si vous souhaitez obtenir denileukin diftitox-cxdl avant son approbation par la MHRA ou l'EMA, cela pourrait être l'option la plus rapide pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de "Named Patient Import regulation" (règlement sur l'importation de patients désignés). Pour en bénéficier, vous devez d'abord avoir une ordonnance de votre médecin traitant pour un médicament qui.. :

  • est approuvée par ailleurs ;
  • n'est pas approuvé ou disponible dans votre pays ;
  • n'a pas d'alternatives locales, et
  • est réservé à un usage personnel.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe sur Everyone.org et nous vous aiderons à acheter Lymphir immédiatement.

Références :

  1. La FDA approuve ONTAK® (denileukin diftitox) pour son utilisation chez les patients atteints de lymphome cutané à cellules T (CTCL). Eisai, 16 octobre 2008.
  2. Dénileukine diftitox (Ontak). HemOnc.org, consulté le 27 août 2024.
  3. Citius Pharmaceuticals reçoit l'approbation de la FDA pour l'immunothérapie LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) pour le traitement des adultes atteints de lymphome cutané à cellules T récidivant ou réfractaire. PR Newswire, consulté le 27 août 2024.
  4. Highlights of prescribing information. Accessdata.fda.gov, consulté le 27 août 2024.
  5. Essai multicentrique d'augmentation de la dose de dénileukine diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) chez des patients atteints de psoriasis sévère. PubMed, consulté le 27 août 2024.
  6. Myshko, Denise. La FDA rejette la demande d'autorisation de mise sur le marché d'une thérapie destinée à traiter un cancer de la peau rare. Managed Healthcare Executive, 31 juillet 2023.
  7. AGENT ANTICANCER "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (GENETICAL RECOMBINATION)) LANCÉ AU JAPON POUR LE LYMPHOME PÉRIPHÉRIQUE À CELLULES T ET LE LYMPHOME CUTANÉ À CELLULES T. Eisai, consulté le 27 août 2024.
  8. Myshko, Denise. La FDA fixe une date d'action pour le Lymphir soumis à nouveau dans le cadre d'un cancer rare de la peau. Managed Healthcare Executive, consulté le 27 août 2024.
  9. Efficacité et sécurité de l'E7777 (Denileukin diftitox [ONTAK]) chez les patients atteints de lymphome cutané à cellules T récidivant ou réfractaire : Résultats de l'étude pivotale 302. Blood, consulté le 27 août 2024.