Le rôle du givinostat dans le traitement de la polyglobulie : Tout ce qu'il faut savoir

Jusqu'à récemment, les patients atteints de polycythémie vera (PV) étaient principalement traités avec des médicaments qui empêchent la thrombose. Toutefois, des essais cliniques portant sur de nouvelles thérapies permettent d'espérer un traitement susceptible de modifier l'évolution de la maladie. L'une de ces thérapies est le givinostat.

En tant que patient, que devez-vous savoir sur le givinostat pour la polyglobulie vera ? Voici un résumé des derniers résultats des essais cliniques et ce qu'ils signifient pour vous.

Le givinostat est-il efficace dans le traitement de la polycythémie vera ? Résultats des essais cliniques

Commençons par dire que le givinostat n'est encore approuvé nulle part pour le traitement de la PV. Cependant, son efficacité et sa sécurité pour cette indication ont fait l'objet de plusieurs essais cliniques au cours des dernières années. Ces essais nous ont permis d'obtenir des données qui illustrent son potentiel. Voici quelques points importants des résultats rapportés.

Taux de réussite du givinostat avec l'hydroxycarbamide

Un essai de phase 2 sur le givinostat en association avec l'hydroxicarbamide s'est concentré sur les patients ne répondant pas à l'hydroxycarbamide seul. Après 12 semaines de traitement, les résultats suivants ont été rapportés :

• 55% des patients traités avec 50 mg/j de givinostat et d'hydroxycarbamide ont présenté une réponse complète ou partielle. 64% ont vu leurs symptômes de démangeaison diminuer ;

• 50 % des patients traités par 100 mg/j de givinostat et d'hydroxycarbamide ont présenté une réponse complète ou partielle. 67% des patients ont vu leurs symptômes de démangeaison diminuer ;

• Le traitement combiné a été bien toléré. Seuls 4,5 % des patients ont signalé des effets indésirables de grade 3 ou ².

Efficacité à long terme

Dans un suivi de 4 ans de trois études de phase 1-2 et d'un programme d'utilisation compassionnelle, le givinostat a démontré ces résultats :

• Le taux de réponse global était supérieur à 80 %. En outre, la charge de l'allèle JAK2V617F a diminué au fil du temps ;

• Les réponses observées ont perduré tout au long de la période de suivi de 4 ans ;

• La plupart des patients ont présenté des effets indésirables légers ou modérés. Ceci est cohérent avec les résultats précédents ;

• Il est intéressant de noter que la majorité des patients ont poursuivi leur traitement par givinostat après les études. Cela s'explique par les bénéfices cliniques continus et le bon profil de sécurité du givinostat ¹.

Sur la base de ces résultats, un essai clinique de phase 3 est sur le point de commencer. Il vise à valider la sécurité et l'efficacité du givinostat dans le traitement de la polycythémie vera.

En quoi le givinostat est-il différent des traitements PV standard ?

Le givinostat offre une approche différente du traitement de la polycythémie vera (PV) par rapport aux thérapies standard comme l'hydroxycarbamide (HC). Il cible la prolifération cellulaire en inhibant les cellules porteuses de la mutation JAK2 V617F que l'on retrouve fréquemment chez les patients atteints de PV. Des études ont montré l'efficacité du givinostat, même chez les patients qui n'ont pas répondu à l'HC. Cela suggère son potentiel en tant que traitement alternatif ou complémentaire de la PV.

Mon médecin peut-il me prescrire le givinostat pour la polyglobulie vera ?

La meilleure réponse est : peut-être.

Le Duvyzat (givinostat) n'a encore été approuvé nulle part pour le traitement de la PV. Il attend toujours l'approbation de l'EMA pour son indication originale dans le traitement de la dystrhopie musculaire de Duchenne.

Cependant, votre médecin traitant est habilité à vous le prescrire. Il peut le faire en se basant sur les résultats des essais cliniques disponibles et sur votre situation personnelle. Si votre médecin prend cette décision, il s'agit d'une utilisation non conforme à l'étiquetage du médicament.

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Références :

1. Sécurité et efficacité à long terme du givinostat dans la polycythémie vera : suivi moyen sur 4 ans de trois études de phase 1/2 et d'un programme d'utilisation compassionnelle. NCBI, 6 mars 2021.
2. Étude de phase II du Givinostat en association avec l'hydroxycarbamide chez des patients atteints de polyglobulie vera ne répondant pas à l'hydroxycarbamide en monothérapie. PubMed, consulté le 16 avril 2024.