Le rôle du givinostat dans le traitement de la polyglobulie : Tout ce qu'il faut savoir

Jusqu’à récemment, les patients atteints de polycythémie vraie (PV) étaient principalement traités avec des médicaments qui préviennent la thrombose. Cependant, les essais cliniques avec de nouvelles thérapies offrent l’espoir d’un traitement qui peut changer le cours de la maladie. L’un de ces traitements est le givinostat.

En tant que patient, que devez-vous savoir sur le givinostat pour la polyglobulie vraie ? Voici un résumé des derniers résultats d’essais cliniques et de ce qu’ils signifient pour vous.

Le givinostat fonctionne-t-il pour la polyglobulie vraie : résultats des essais cliniques

Commençons par dire que le givinostat n’est encore approuvé nulle part pour le traitement de la PV. Cependant, son efficacité et son innocuité pour cette indication ont fait l’objet de multiples essais cliniques au cours des dernières années. Grâce à eux, nous disposons de données pour illustrer son potentiel. Vous trouverez ci-dessous quelques faits saillants importants des résultats publiés.

Taux de réussite du givinostat avec l’hydroxycarbamide

Un essai de phase 2 du givinostat en association avec l’hydroxicarbamide s’est concentré sur des patients ne répondant pas à l’hydroxycarbamide seul. Après 12 semaines de traitement, voici les résultats rapportés :

• 55 % des patients traités par 50 mg/j de givinostat et d’hydroxycarbamide ont présenté une réponse complète ou partielle. 64 % ont constaté une réduction de leurs symptômes de démangeaisons ;

• 50 % des patients traités par 100 mg/j de givinostat et d’hydroxycarbamide ont présenté une réponse complète ou partielle. 67 % ont constaté une réduction de leurs symptômes de démangeaisons ;

• Le traitement combiné a été bien toléré. Seulement 4,5 % des patients ont signalé des effets indésirables de grade 3 ou supérieur ^{à 2}.

Efficacité à long terme

Dans le cadre d’un suivi de 4 ans de trois études de phase 1 et 2 et d’un programme d’usage compassionnel, le givinostat a démontré les résultats suivants :

• Le taux de réponse global a été supérieur à 80 %. De plus, JAK2V617F charge allélique a diminué avec le temps ;

• Les réponses observées ont perduré tout au long de la période de suivi de 4 ans ;

• La plupart des patients ont présenté des effets indésirables légers à modérés. Ces résultats concordent avec les constatations antérieures ;

• Il est intéressant de noter que la majorité des patients ont poursuivi leur traitement par le givinostat après les études. Cela était dû à son bénéfice clinique continu et à son bon profil d’innocuité ¹.

Sur la base de ces résultats, un essai clinique de phase 3 est sur le point de démarrer. Il vise à valider l’innocuité et l’efficacité du givinostat pour le traitement de la polyglobulie vraie.

En quoi le givinostat est-il différent des traitements PV standard ?

Givinostat offre une approche différente du traitement de la polyglobulie vraie (PV) par rapport aux thérapies standard comme l’hydroxycarbamide (HC). Il cible la prolifération cellulaire en inhibant les cellules porteuses de la mutation JAK2 V617F couramment observée chez les patients atteints de PV. Des études ont montré l’efficacité du givinostat, même chez les patients qui n’ont pas répondu à l’HC. Cela suggère son potentiel en tant que traitement alternatif ou complémentaire de la PV.

Mon médecin peut-il prescrire du givinostat pour la polyglobulie vraie ?

La meilleure réponse est, peut-être.

Duvyzat (givinostat) n’a encore été approuvé nulle part pour le traitement de la PV. Il attend toujours l’approbation de l’EMA pour son indication initiale pour traiter la dystystopie musculaire de Duchenne.

Cependant, votre médecin traitant a le pouvoir de le prescrire de toute façon. Ils peuvent le faire en fonction des résultats des essais cliniques disponibles et de votre situation personnelle. Si votre médecin prend cette décision, il s’agit d’une utilisation non indiquée sur l’étiquette du médicament.

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Références :

1. Innocuité et efficacité à long terme du givinostat dans la polycythémie vraie : suivi moyen de 4 ans de trois études de phase 1/2 et d’un programme d’usage compassionnel. NCBI, 6 mars 2021.
2. Une étude de phase II du givinostat en association avec l’hydroxycarbamide chez des patients atteints de polycythémie vraie ne répondant pas à l’hydroxycarbamide en monothérapie. PubMed, consulté le 16 avril 2024.