Approbation du vorasidenib par l'EMA : Quand sera-t-il disponible en Europe, au Royaume-Uni et dans le monde entier ?

Les gliomes de bas grade sont souvent observés chez des personnes en bonne santé âgées de 30 à 40 ans. Ils se développent lentement au début, mais peuvent éventuellement devenir des tumeurs de haut grade nécessitant des traitements plus agressifs ¹.

Le vorasidenib, premier traitement ciblé pour les personnes atteintes de gliomes de bas grade, fait l'objet d'une attention particulière. Les données des essais cliniques indiquent qu'il a le potentiel de retarder la progression tumorale dans les gliomes de bas grade présentant des mutations IDH1 ou IDH2, offrant ainsi une option qui pourrait changer la vie des patients atteints de gliomes ¹.

Si vous souhaitez également connaître les dernières informations sur cette nouvelle avancée dans le traitement du cancer du cerveau, lisez la suite. Nous verrons quand le vorasidenib est susceptible d'obtenir l'approbation de l'EMA et quand il sera disponible en Europe, au Royaume-Uni et ailleurs.

Comment le vorasidenib agit-il contre le cancer du cerveau ?

Le voranigo (vorasidenib) est une thérapie ciblée contre le cancer du cerveau qui s'attaque spécifiquement aux gliomes présentant une mutation IDH, les tumeurs cérébrales malignes primaires les plus courantes chez les personnes de moins de 50 ans ². Presque tous les gliomes de grade 2, y compris les astrocytomes et les oligodendrogliomes, présentent cette mutation.

Les traitements actuels - chirurgie, radiothérapie et chimiothérapie - sont hautement toxiques et ont des effets secondaires importants. Le vorasidenib offre une alternative cruciale en ciblant les enzymes IDH1 et IDH2 mutées, dans le but de ralentir la croissance de la tumeur.

Quelle est l'efficacité du vorasidenib dans les essais cliniques ?

En novembre 2023, les données de l'essai de phase 3 INDIGO ont été présentées. Ces données sont devenues la base de la demande d'approbation de la FDA qui a été soumise par le fabricant du vorasidenib en février 2024 ³. 

Voici quelques rapports clés de l'essai INDIGO :

• La survie médiane sans progression a été de 27,7 mois pour les patients sous vorasidenib contre 11,1 mois pour le groupe placebo ;
• Le vorasidenib a entraîné une réduction de 61 % du risque de progression tumorale ou de décès ;
• Les patients traités par vorasidenib avaient 83,4 % de chances de ne PAS recevoir d'autre traitement dans les 24 mois. La probabilité que les patients sous placebo n'aient pas besoin d'une intervention était de 27 % ^4,5.

Ces résultats sont une lueur d'espoir pour les patients atteints de gliome de bas grade dans le monde entier. Mais quand les résultats des essais cliniques se transformeront-ils en autorisations pour le vorasidenib ? Et après l'approbation, dans combien de temps le médicament sera-t-il disponible dans le monde entier ?

Le vorasidenib est-il approuvé quelque part ?

Oui, en août 2024, Voranigo (vorasidenib) a reçu une autorisation accélérée de la FDA aux États-Unis. En outre, les demandes d'approbation du Vorasidenib sont en cours d'examen dans les pays suivants :

• L'UE (avec évaluation accélérée) ⁶;
• Canada ⁷.

Quand le vorasidenib sera-t-il approuvé par l'EMA ?

Le délai prévu par l'EMA pour les évaluations accélérées est de 150 jours. Toutefois, cela suppose que l'EMA prenne une décision avant la fin du mois de juin 2024, ce qui n'a pas été le cas. Un tel retard n'est pas inhabituel. Les délais d'approbation peuvent varier si l'EMA a besoin de données supplémentaires de la part du fabricant. Après la récente approbation du vorasidenib par la FDA, il est probable que l'approbation de l'EMA ne soit pas très éloignée. Toutefois, seul l'avenir nous dira quand les patients de l'UE pourront bénéficier de ce traitement.  

Quand le vorasidenib sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, l'approbation de l'EMA n'est qu'une première étape. Cela ne signifie pas que le vorasidenib sera immédiatement disponible pour les patients dans toute l'UE. Après l'approbation de l'EMA, il faut à chaque État membre un temps différent pour négocier les prix locaux, les remboursements et le lancement d'un nouveau médicament sur le marché local.

Le processus de lancement en Allemagne tend à être le plus rapide, avec une moyenne de 102 jours pour les médicaments orphelins. À l'autre extrémité du spectre, on trouve l'Estonie, où il faut en moyenne jusqu'à 1 081 jours pour qu'un nouveau médicament soit disponible. 

Cela signifie que le vorasidenib sera disponible à un moment différent, en fonction de l'endroit où vous vous trouvez en Europe ^8.

Quand Voranigo (vorasidenib) sera-t-il approuvé au Royaume-Uni ?

C'est plus difficile à dire. En août 2024, aucune autorisation de mise sur le marché n'a été soumise à la MHRA pour le vorasidenib. Cependant, selon la réglementation post-Brexit, la MHRA peut décider d'approuver des médicaments localement dès qu'ils obtiennent le feu vert d'un autre organisme de réglementation de confiance (tel que l'EMA ou la FDA). C'est ce qu'on appelle la procédure de confiance internationale (International Reliance Procedure ⁹⁾. Il ne serait pas surprenant que la MHRA décide d'emprunter cette voie pour approuver le vorasidenib, compte tenu des besoins thérapeutiques non satisfaits des patients atteints de gliomes de bas grade au Royaume-Uni. 

Quand le vorasidenib sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Si la MHRA approuve le vorasidenib en même temps que la FDA ou l'EMA, le médicament devra alors être évalué par le NICE avant d'être mis à la disposition des patients au Royaume-Uni. Le NICE décidera si le vorasidenib doit être mis à la disposition du NHS. En cas d'approbation, le vorasidenib devrait être disponible pour les patients britanniques dans les trois mois suivant la date de la décision.

Bien que le NICE ait entamé une évaluation, aucune date de décision n'a été annoncée ¹⁰. Dans le meilleur des cas, si la MHRA suit l'approbation du vorasidenib par la FDA en août 2024 et que le NICE prend une décision positive peu après, le vorasidenib pourrait être disponible au Royaume-Uni à la fin de 2024 ou au début de 2025.

Les patients dont le traitement ne peut attendre pourront avoir accès au vorasidenib au Royaume-Uni dans le cadre d'un programme d'utilisation compassionnelle ¹¹.

Comment obtenir le vorasidenib avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Malgré ce que suggèrent les délais ci-dessus, l'attente n'est pas la seule option pour les patients atteints de gliome de bas grade en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs.

Maintenant que Voranigo (vorasidenib) a reçu sa première autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, vous pouvez accéder immédiatement à ce médicament partout ailleurs en l'important pour votre usage personnel. Cette option est connue sous le nom de Named Patient Import, ou accès élargi. Voici comment cela fonctionne.

Accès élargi au vorasidenib

Même si un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans votre pays, vous pouvez y accéder légalement. Une réglementation connue sous le nom de Named Patient Import vous permet d'acheter et d'importer un médicament, pour autant qu'il remplisse ces conditions :

• il est approuvé quelque part ;
• il n'est pas (encore) approuvé ou disponible dans votre pays ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette démarche nécessite une prescription de votre médecin traitant. Comme dans tous les autres cas, le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Souhaitez-vous commencer votre traitement par vorasidenib dès que possible, en utilisant le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org. Nous pourrons vous aider à acheter vorasidenib dès qu'il sera autorisé quelque part dans le monde.

Références :

1.  Le vorasidenib est efficace contre les gliomes de bas grade. Institut national du cancer, 27 juin 2023.
2. Passey, J. Un essai clinique récent suggère que le médicament vorasidenib pourrait offrir une nouvelle option de traitement pour les gliomes de bas grade. The Brain Tumour Charity, 30 juin 2023.
3. La FDA et l'EMA acceptent les soumissions réglementaires du vorasidenib pour le gliome diffus mutant IDH. OncLive, 20 février 2024.
4. INDIGO : Le vorasidenib offre aux patients atteints de gliome de bas grade mutant IDH un moyen de retarder la chimiothérapie et la radiothérapie. ASCO Daily News, consulté le 27 mai 2024.
5. Vorasidenib dans les gliomes de bas grade mutants IDH1 ou IDH2. The New England Journal of Medicine, 4 juin 2023.
6. La FDA et l'EMA acceptent les soumissions réglementaires du vorasidenib pour le traitement du gliome diffus mutant IDH. Duke Research & Innovation, 21 février 2024.
7. Présentations de médicaments et de produits de santé en cours d'examen. Santé Canada, consulté le 27 mai 2024.
8. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. Consulté le 27 mai 2024.
9. Approbation accélérée des médicaments - Le Royaume-Uni publie des orientations détaillées sur sa nouvelle procédure de reconnaissance internationale. Inside EU Life Sciences, 11 septembre 2023.
10. Informations sur le projet | Vorasidenib pour le traitement de l'astrocytome ou de l'oligodendrogliome avec mutations IDH1 ou IDH2 après chirurgie chez les personnes âgées de 12 ans et plus TS ID 11974. NICE, consulté le 28 mai 2024.
11. Mise à jour sur le vorasidenib pour la communauté britannique des tumeurs cérébrales. Brain Tumour Research, consulté le 28 mai 2024.