Quand le toripalimab sera-t-il approuvé par l'EMA (et comment ne pas attendre) ?

Pour les patients atteints de carcinome nasopharyngé (NPC), l'année 2023 s'est achevée sur de bonnes nouvelles. En octobre, la FDA a approuvé Loqtorzi (toripalimab) en tant que première immunothérapie pour cette maladie ¹. Le toripalimab avait déjà été approuvé en Chine (sous le nom de Tuoyi) ².

Il s'agit d'une étape importante, étant donné que les patients atteints de CPN sont rarement inclus dans les essais cliniques. Pendant des années, ils ont dû s'en remettre à des thérapies qui n'étaient pas spécifiquement conçues pour leur maladie.

Mais qu'en est-il si vous êtes un patient atteint de CPN en dehors des États-Unis ou de la Chine ? Quand le toripalimab sera-t-il disponible en Europe ou au Royaume-Uni ? Voici tout ce que vous devez savoir sur les délais d'approbation de la MHRA et de l'EMA. Vous y trouverez également toutes les options qui vous permettront d'obtenir le traitement plus tôt.

A quoi sert le toripalimab ?

Loqtorzi (toripalimab) est un médicament délivré sur ordonnance qui peut être utilisé :

• L'utilisation de ce médicament en monothérapie pour traiter les adultes atteints d'un carcinome nasopharyngé (NPC). Plus précisément, dans les cas où la maladie est inopérable, métastatique et a progressé après une chimiothérapie ;
• en association avec le cisplatine et la gemcitabine en tant que traitement de première ligne chez les adultes atteints de NPC métastatiques ou récidivants localement avancés ³.

Les indications ci-dessus sont approuvées à la fois aux États-Unis et en Chine. En Chine uniquement, le toripalimab est également autorisé pour le traitement :

• mélanome non résécable ou métastatique ;
• carcinome urothélial localement avancé ou métastatique. Le traitement s'applique lorsque la chimiothérapie n'a pas fonctionné ou que la maladie a progressé après ;
• carcinome épidermoïde de l'œsophage (ESCC) inopérable, localement avancé/récurrent ou métastatique. Dans ce cas, le toripalimab est utilisé en association avec la chimiothérapie ;
• Cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) non squameux, inopérable, localement avancé ou métastatique, EGFR négatif et ALK négatif. Ici aussi, le toripalimab est utilisé en association avec la chimiothérapie ².

Approbation de Toripalimab par l'EMA : Quand est-elle attendue ?

La demande d'autorisation de mise sur le marché de Toripalimab est examinée par l'EMA depuis décembre 2022. En règle générale, l'examen d'une demande prend jusqu'à 210 jours, sans compter les pauses pour demander des informations supplémentaires au fabricant. Dans le cas du toripalimab, le processus d'examen est plus long. Il n'y a aucune indication d'une date de décision attendue, mais il est possible que l'approbation du toripalimab par l'EMA intervienne très prochainement.

Il convient de noter que la demande d'autorisation de mise sur le marché du toripalimab ne concerne que l'indication NPC. Les autres indications pour lesquelles le médicament est approuvé en Chine ne sont pas actuellement examinées par l'EMA.

Quand le toripalimab sera-t-il disponible en Europe ?

En supposant que le toripalimab obtienne son autorisation d'un jour à l'autre, dans combien de temps sera-t-il disponible pour les patients en Europe ?

Dès que le CHMP émet une recommandation positive sur une demande d'autorisation de mise sur le marché, il faut compter jusqu'à 67 jours pour que l'approbation de l'EMA devienne officielle. À partir de ce moment, chaque État membre de l'UE peut entamer sa propre procédure pour rendre le médicament disponible localement. Cette procédure comprend des négociations de prix, ainsi qu'un éventuel remboursement des coûts. Ces procédures durent plus ou moins longtemps selon les pays - de 100 jours en moyenne en Allemagne à plus de 900 jours en moyenne en Roumanie ⁴.

En d'autres termes, certains patients européens pourraient déjà avoir accès au toripalimab d'ici 2024. D'autres devront probablement attendre encore quelques années.

Quand le toripalimab sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Le fabricant du Toripalimab, Junshi Biosciences, a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché à la MHRA en novembre 2022 ². En mars 2024, aucune décision n'avait encore été prise concernant cette demande. En règle générale, les approbations de la MHRA prennent environ 210 jours, sans compter les pauses pour demander des données supplémentaires. Dans ces conditions, l'approbation du toripalimab par la MHRA pourrait être imminente.

Dès que la MHRA aura donné son feu vert, le NICE devra évaluer le toripalimab en vue d'une éventuelle inclusion dans le NHS. Cet examen peut prendre quelques mois et, dans les trois mois suivant une décision positive, le médicament devrait être disponible sur le NHS.

Compte tenu de ces délais, il est possible que le toripalimab soit disponible au Royaume-Uni en 2024.

Comment obtenir le toripalimab avant son approbation par la MHRA et l'EMA ?

Si vous êtes un patient atteint d'une CPN en Europe ou au Royaume-Uni, attendre pendant des mois ou un an que Loqtarzi (toripalimab) soit disponible pour vous n'est peut-être pas une option. La bonne nouvelle, c'est que vous n'avez pas à attendre.

Il existe deux options sûres et légales pour accéder au toripalimab avant qu'il ne soit approuvé en Europe et au Royaume-Uni. La première consiste à participer à un essai clinique. L'autre consiste à acheter Loqtorzi dès maintenant en tant que patient individuel désigné.

Participer à un essai clinique sur le toripalimab

Pour obtenir un accès rapide à Loqtorzi (toripalimab), vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Il n'est pas toujours facile d'en trouver un, mais nous vous proposons quelques bonnes ressources ci-dessous.

Pour participer à un essai clinique, vous devez remplir les critères d'éligibilité. Vous aurez également besoin du soutien de votre médecin traitant. Enfin, vous devez savoir que vous risquez d'être assigné au groupe placebo de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le toripalimab :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux. À l'heure actuelle, de nombreux essais impliquant le toripalimab sont menés, principalement en Chine ou dans d'autres pays asiatiques. Cependant, d'autres lieux de recrutement pourraient se libérer, il est donc utile de garder un œil sur la liste.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter le toripalimab en tant que patient individuel nommé

Dans la plupart des pays, les patients sont autorisés à acheter et à importer des médicaments qui ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement. Surtout s'ils sont susceptibles d'améliorer leur vie ou de remédier à des maladies potentiellement mortelles.

Si vous souhaitez commencer un traitement avec Loqtorzi avant son approbation par l'EMA ou le MHRA, cela pourrait être l'option la plus rapide pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de règlement relatif à l'importation d'un patient désigné. En vertu de ce règlement, les patients peuvent importer un médicament qui n'a pas encore été approuvé ou qui n'est pas encore disponible dans leur pays si

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Ce processus nécessite une prescription du médecin traitant du patient. Le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Acheter Loqtorzi

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients désignés pour obtenir du toripalimab avant son approbation en Europe ou au Royaume-Uni ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org et nous vous aiderons à acheter toripalimab immédiatement.

Références :

1. La FDA approuve le Toripalimab pour le traitement du cancer avancé du nasopharynx. Institut national du cancer, 3 janvier 2024.
2. Junshi Biosciences annonce l'acceptation de la demande supplémentaire de nouveau médicament pour le Toripalimab. BioSpace, 12 juillet 2023.
3. ID de référence : 5268318. Accessdata.fda.gov, consulté le 12 mars 2024.
4. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 12 mars 2024.