Approbation du Tofersen par l'EMA : Quand arrivera-t-elle (et comment obtenir le médicament en attendant) ?

Dernière mise à jour : 09 septembre 2024

Vous pouvez légalement accéder à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.

Apprendre comment

En 2023, la FDA a accordé une autorisation accélérée à Qalsody (tofersen) de Biogen pour le traitement de la SLA. Plus précisément, la SLA associée à une mutation du gène SOD1 1. Bien qu'il s'agisse d'une bonne nouvelle, les patients basés en Europe ont dû attendre jusqu'à la fin du mois de mai 2024 pour que le tofersen obtienne également l'approbation de l'EMA.

Voici tout ce qu'il faut savoir sur l'approbation du tofersen par l'EMA et sur les possibilités d'obtenir ce médicament s'il n'est pas encore disponible dans votre pays. 

A quoi sert Qalsody (tofersen) ?

Qalsody(tofersen) est un médicament délivré sur ordonnance pour le traitement des patients atteints de SLA et présentant une mutation du gène SOD1 (SOD1-ALS). Son principe actif est le tofersen, un oligonucléotide antisens, qui agit en interférant avec la production de la protéine SOD1 défectueuse.

Le Tofersen n'est pas un remède contre la SLA. Il vise plutôt à ralentir la progression de la maladie.

Le tofersen est-il vraiment efficace pour la SOD1-ALS ?

L'approbation accélérée de Tofersen par la FDA a été accordée sur la base des résultats de l'essai clinique VALOR. Pour que l'autorisation soit maintenue, l'efficacité du médicament doit être confirmée dans un essai de phase 3, qui est actuellement en cours.

Bien que l'essai VALOR n'ait pas atteint son objectif principal (une réduction significative des scores moyens de l'ALSFRS-R), il a démontré une diminution significative de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le sang des patients. La NfL est un indicateur des lésions et de la détérioration des nerfs. C'est pourquoi ce résultat a été considéré comme une indication du ralentissement de la progression de la maladie 4.

Voici les principaux résultats de l'essai VALOR :

  • Les patients recevant Qalsody ont vu leur score moyen ALSFRS-R diminuer moins que ceux du groupe placebo. Toutefois, cette différence n'était pas statistiquement significative ;
  • Après 28 semaines de traitement, les patients recevant Qalsody ont vu leur taux sanguin de NfL diminuer de 55 %. Le groupe placebo, quant à lui, a connu une augmentation de 12 % 4.

Un rapport récent sur les résultats en vie réelle d'un programme allemand d'accès précoce au tofersen a confirmé les résultats de l'essai VALOR. Il fait état d'une réduction significative des taux sériques de NfL après 6 mois et 9 mois de traitement6. La conclusion du rapport est que le tofersen est une approche thérapeutique efficace pour les patients atteints de SOD1-ALS.

Tofersen et l'espérance de vie

12 mois après le début de l'étude VALOR, des données ont été recueillies sur l'espérance de vie des patients. Selon le rapport publié, les patients atteints de SOD1-ALS ont montré un ralentissement constant de la progression de la maladie avec le tofersen. Les résultats auraient favorisé un traitement précoce avec le tofersen, citant de meilleurs scores sur la fonction clinique, la fonction respiratoire, la force musculaire et la qualité de vie pour les patients qui ont commencé le traitement au début de l'étude VALOR par rapport à 6 mois plus tard.

L'essai n'a pas permis d'établir un délai médian avant le décès ou la ventilation permanente (PV). Cependant, les premières données de survie suggèrent un risque plus faible de décès ou de ventilation permanente dans les 12 mois, lorsque le tofersen est administré plus tôt.

Approbation de Tofersen par l'EMA : Où en est-on ?

En décembre 2022, l'EMA a accepté une demande d'autorisation de mise sur le marché pour Qalsody2. L'approbation de l'EMA est devenue effective le 29 mai 2024.

Quand le tofersen sera-t-il disponible en Europe ?

En règle générale, les décisions d'approbation de l'EMA sont prises dans un délai de 210 jours. Toutefois, dans le cas du tofersen, le processus a été plus long. Cela peut être dû au fait que le CHMP attendait des données supplémentaires sur l'efficacité du médicament. Par exemple, le rapport récemment publié du programme allemand d'accès anticipé 3.

Maintenant que le tofersen a reçu l'approbation de l'EMA, chaque État membre peut entamer sa propre procédure de mise à disposition du médicament sur le marché local. Pour les médicaments orphelins tels que le Qalsody, cela peut prendre en moyenne de 102 jours (Allemagne) à 1 081 jours (Estonie) 7.

En d'autres termes, même si le tofersen est désormais autorisé dans l'UE, il faudra encore quelques années avant que tous les pays de l'Union en disposent.

Le tofersen est-il homologué au Royaume-Uni ?

À partir de septembre 2024, pas encore. Selon la procédure de dépendance décisionnelle de la Commission européenne post-Brexit, la MHRA peut s'appuyer sur les décisions de l'EMA pour ses approbations locales. En d'autres termes, la MHRA pourrait approuver Qalsody dès que l'EMA le fera.

Cependant, avant que Qalsody ne soit disponible sur le NHS, il doit également être évalué par le NICE. Cette évaluation prend en compte le rapport coût-efficacité, les résultats des essais cliniques et l'avis des experts et des patients. L'évaluation du Tofersen par le NICE est en cours, sans date de publication définie. 

Dans l'hypothèse d'une évaluation positive de toutes les agences, le tofersen pourrait être disponible au Royaume-Uni dans le courant de l'année 2025.

Comment obtenir Qalsody (tofersen) en toute sécurité avant son approbation par l'EMA ?

Votre médecin pense que vous pourriez bénéficier d'un traitement par Qalsody ? Dans ce cas, vous êtes probablement frustré par le délai d'obtention de l'autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni ou de la mise à disposition locale du médicament après son autorisation de mise sur le marché par l'EMA. Dans ce cas, il y a une bonne nouvelle. Vous n'avez pas besoin d'attendre.

Il existe plusieurs options pour obtenir le tofersen avant qu'il ne soit largement disponible en dehors des États-Unis. L'une d'entre elles consiste à participer à un essai clinique. Une autre est de passer par le programme d'accès anticipé de Biogen. Enfin, une troisième option consiste à acheter Qalsody immédiatement en tant que "Named Patient" (patient désigné).

Voici un peu plus d'informations sur chaque option.

Participer à un essai clinique sur le tofersen

Participer à un essai clinique en cours est un bon moyen d'accéder rapidement à Qalsody. Il peut être difficile de trouver des essais, mais c'est possible. Pour participer, vous devez remplir les critères d'éligibilité et avoir le soutien de votre médecin. N'oubliez pas non plus que vous pourriez recevoir un placebo au lieu de l'ingrédient actif.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours :

  • ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains essais sont également ouverts aux participants internationaux. Actuellement, l'étude ATLAS recrute des participants internationaux. Toutefois, de nouveaux essais peuvent être disponibles à tout moment, il est donc utile de garder un œil sur cette liste.
  • EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
  • myTomorrows et FindMeCure: ces organisations peuvent vous aider à trouver d'autres options d'essais cliniques.

Obtenir le tofersen via le programme d'accès précoce de Biogen (usage compassionnel)

Biogen a lancé un programme d'accès précoce (EAP) pour le tofersen en juillet 2021. Le programme est actif dans les pays où il est autorisé, offrant un accès gratuit au médicament avant qu'il ne soit approuvé localement.

Pour être pris en considération pour le programme, votre médecin traitant doit soumettre une demande à Biogen directement via [email protected]. Notez que la soumission d'une demande ne garantit pas l'accès au programme.

Acheter du tofersen en tant que patient désigné

Si vous ne pouvez pas participer à un essai clinique ou au PAE, vous pouvez également acheter le tofersen immédiatement en tant que patient désigné. Cela est possible grâce aux règles d'importation de patients désignés en vigueur dans la plupart des pays. Pour bénéficier de cette réglementation, vous devez disposer d'une ordonnance pour Qalsody(tofersen) délivrée par votre médecin traitant.

Vous avez déjà une ordonnance ? Envoyez-la à notre équipe d'experts en accès aux médicaments et nous vous aiderons à acheter le tofersen immédiatement. Où que vous soyez.

Coût de Tofersen

Si vous envisagez d'acheter un médicament qui n'est pas encore disponible sur votre marché local, vous devez considérer les prix comme indicatifs. Le coût final variera en fonction de l'endroit où vous vous trouvez, du fournisseur et des frais d'expédition ou d'importation qui pourraient s'appliquer pour livrer le médicament en toute sécurité.

À titre d'indication des coûts annuels du tofersen, un flacon à dose unique (100 mg/15 ml) coûte actuellement environ 32 775 euros. Au début de votre traitement, vous aurez besoin de 3 doses administrées à 14 jours d'intervalle. Ensuite, vous aurez besoin d'une dose tous les 28 jours. En gros, cela porte le coût annuel d'un traitement au tofersen à environ 450 000 euros.

 

Acheter du tofersen

Dernières réflexions

En fin de compte, la décision de demander l'accès à Qalsody(tofersen) avant son approbation au Royaume-Uni ou sa disponibilité dans l'UE est entre vous et votre médecin. Il est essentiel d'aborder ce processus avec des attentes réalistes et une compréhension approfondie des risques et bénéfices potentiels impliqués. Ceci étant dit, lorsque vous serez prêt à commencer votre traitement, notre équipe est là pour vous aider à éviter l'attente.

 

Références :

  1. La FDA approuve le traitement de la SLA associée à une mutation du gène supero. FDA, 25 avril 2023.
  2. L'Agence européenne des médicaments accepte la demande d'autorisation de mise sur le marché du Tofersen pour le traitement d'une forme rare et génétique de la SLA | Biogen. Biogen, 5 décembre 2022.
  3. Effects of tofersen treatment in patients with SOD1-ALS in a "real-world" setting - a 12-month multicenter cohort study from the German early access program. eClinicalMedicine, 15 février 2024.
  4. QALSODY® (tofersen) - Études cliniques. QALSODY.com, consulté le 21 février 2024.
  5. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 21 février 2024.
  6. Les nouvelles données de Tofersen sur 12 mois présentées à la réunion ENCALS montrent un bénéfice cliniquement significatif chez les personnes atteintes de SOD1-ALS | Biogen. Biogen | Investor Relations, 3 juin 2022.