La controverse sur le prix du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Les derniers événements concernant le prix d'un traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Aux États-Unis, un médicament couramment prescrit dans des pays tels que le Royaume-Uni et l'Allemagne pour traiter la maladie de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a été approuvé par la FDA le mois dernier. Le médicament, communément appelé par son nom générique deflazacort, a été approuvé avec un prix de revient de 89 000 dollars par an sous le nouveau nom d'Emflaza, soit une multiplication par 90 par rapport aux prix pratiqués en dehors des États-Unis, qui sont d'environ 1 000 dollars. Le site Approbation de la FDAen vertu de la loi sur les médicaments orphelins qui encourage le développement de médicaments pour les maladies rares, a permis à la société pharmaceutique d'obtenir un monopole de sept ans sur l'indication DMD pour deflazacort, même si le médicament est disponible depuis longtemps sous forme de générique dans d'autres pays. Après une vive réaction, La société a ensuite vendu le médicament à PTC Therapeutics..

Les géants pharmaceutiques américains Marathon Pharmaceuticals, qui sont responsables de cette hausse de prix considérable, ont suscité de vives inquiétudes parmi les personnes affiliées au DMD, un trouble musculaire dégénératif chronique qui touche principalement les jeunes garçons. En conséquence, la société pharmaceutique a alors temporairement suspendu le déploiement du plan d'action quatre jours seulement après son annonce, afin de "à rencontrer les dirigeants de la communauté de Duchenne et leur expliquer nos plans de commercialisation, passer en revue leurs préoccupations, discuter de toutes les options et faire avancer la commercialisation en fonction du plan d'action qui en résultera".

Pour les patients atteints de DMD, une maladie musculaire chronique dégénérative qui touche environ un nouveau-né sur 3600 dans le monde1, deflazacort , qui est également connu sous le nom d'antibiotique. CalcortIl a été démontré que ce médicament prolonge les mouvements et préserve les fonctions cardiaques et respiratoires. Il est le plus souvent prescrit hors indication pour le traitement de la DMD, et le traitement de la DMD le plus utilisé dans des pays comme le Canada2.

"Si ces mesures incitatives, telles que la loi sur les médicaments orphelins et les bons d'examen prioritaire, existent à juste titre pour améliorer les nouveaux traitements des maladies pédiatriques rares, on ne peut s'empêcher de penser qu'elles sont exploitées lorsqu'elles sont associées à un médicament qui existe depuis des décennies et à une fraction du prix.

L'attention s'est ensuite étendue à l'échelle mondiale, ce qui a entraîné l'ouverture d'une enquête du Congrès américain sur les décisions de Marathon en matière de prix, mais aussi sur l'approbation du médicament par la FDA. Le sénateur américain Bernie Sanders et le représentant Elijah Cummings ont exprimé leurs préoccupations dans une lettre officielle adressée à la FDA au sujet de décisions prises sur la base de recherches effectuées il y a des années. "Nous vous écrivons pour vous faire part de notre inquiétude et vous demander des informations concernant les circonstances inhabituelles entourant la récente approbation d'une version de marque d'un médicament vieux de plus de 20 ans, deflazacort", ont déclaré Sanders et Cummings dans leur lettre commune.

L'attribution d'un "bon d'examen prioritaire" a suscité un nouveau malaise quant aux motifs de la hausse des prix de Marathon. Le bon permet aux entreprises qui obtiennent l'approbation de médicaments orphelins pédiatriques d'accélérer l'approbation d'un autre médicament en cours de développement. Marathon peut soit utiliser le bon pour lui-même, soit le vendre à une autre entreprise. On sait que ces bons se vendent jusqu'à 350 millions de dollars.

Sjaak Vink, fondateur et directeur général de everyone.org, a déclaré que "si ces mesures incitatives, telles que la loi sur les médicaments orphelins et les bons d'examen prioritaire, existent à juste titre pour promouvoir de nouveaux traitements pour les maladies pédiatriques rares, on ne peut s'empêcher de penser qu'elles sont exploitées lorsqu'elles sont associées à un médicament qui existe depuis des décennies et dont le prix est inférieur à celui de ces médicaments".

Pour ajouter à la spéculation, Marathon a annoncé la vente du médicament à PTC Therapeutics, pour 140 millions de dollars en espèces et en actions, ainsi qu'un bonus de 50 millions de dollars. En outre, PTC devra verser à Marathon un paiement annuel basé sur les ventes à partir de 2018.

Les PTC, qui sont bien connus au sein de la communauté de la DMD en raison de leur médicament pour le traitement de Duchenne appelé Translarna, n'ont pas encore divulgué le montant qu'ils vont demander pour Emflaza. PTC a déclaré que son objectif est de "s'assurer que l'Emflaza est étudié, compris et disponible pour tout patient de Duchenne qui en a besoin, et nous avons déterminé que cette transaction est la meilleure voie pour s'assurer que cela se produira".

Selon une étude de 2015 basée sur la population et présentée par les Centers for Disease Control and Prevention, environ 2 patients DMD sur 10 (22 %) ont pris deflazacort³. Ces dernières années, la FDA a autorisé les patients atteints de DMD à importer ce médicament. Il convient de souligner, comme l'a fait le sénateur Tom Cotton lorsqu'il s'est adressé au Congrès américain, que de nombreuses personnes atteintes de DMD sont heureuses de l'approbation de la FDA, car désormais les compagnies d'assurance peuvent couvrir le coût - ce qui indique que les familles issues de milieux à faibles revenus auront désormais accès au médicament.

Il reste à voir si c'est le cas et si l'accès à deflazacort s'améliorera. Ce qui est évident, cependant, c'est l'augmentation de l'attitude négative du public à l'égard d'une industrie qui cherche déjà désespérément à être acceptée et à gagner en crédibilité. Alors que le monde attend l'annonce de la tarification de PTC Therapeutics, l'approbation de la FDA et la tarification subséquente de deflazacort ont involontairement créé de la confusion et des critiques. everyone.org L'entreprise sociale , véritable club d'acheteurs de patients, a été créée pour aider les familles et les patients susceptibles d'être affectés par les contraintes d'approbation et de tarification, à accéder à des traitements efficaces aux meilleurs prix possibles. C'est par le biais d'entreprises sociales telles que everyone.org que les patients qui sont en première ligne de ces questions complexes d'approbation peuvent recevoir les dernières informations et accéder à des médicaments innovants et efficaces aux meilleurs prix possibles.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne sur notre page d'information sur la dystrophie musculaire de Duchenne.

Références

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. La dystrophie musculaire de Duchenne : du diagnostic à la thérapie. Molécules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R ; MD STARnet. Traitements aux corticostéroïdes chez les hommes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne : Durée du traitement et délai avant la perte de l'ambulation. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.