Spinraza, le nouveau médicament pour l'amyotrophie spinale

Les allégations selon lesquelles il s'agit d'un traitement révolutionnaire sont-elles fondées ?

Qu'est-ce que Spinraza?

Spinraza (nusinersen) est le premier et le seul traitement jamais approuvé pour traiter les enfants et les adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare et souvent mortelle qui affecte la force musculaire et le mouvement. Il agit en modifiant la synthèse des protéines déficientes, en augmentant la production de "motoneurones de survie" complets et en favorisant finalement le maintien des motoneurones.

Qualifiée par les médecins de "révolutionnaire" et de "révolutionnaire", elle a été approuvée pour la première fois aux États-Unis le 23 décembre 2016 et, depuis, elle a également été approuvée dans l'Union européenne (juin 2017), ainsi qu'au Brésil, au Japon, en Suisse, au Canada et, plus récemment, en Australie. Biogen, le fabricant du médicament, a déposé des demandes d'autorisation pour le médicament dans d'autres pays et a l'intention d'en déposer d'autres dans d'autres pays.

Malgré les résultats prometteurs obtenus lors des essais cliniques et le fait que Spinraza soit le premier produit commercialisé, seuls quelque 4 000 patients étaient traités avec Spinraza début 2018(déclaration de la communauté Biogen). Il se peut qu'il ne soit pas encore approuvé ou facilement accessible pour de nombreux patients dans leur propre pays, et n'a obtenu un remboursement officiel que dans quelques pays.

Les parents d'enfants atteints de SMA peuvent toutefois importer le médicament sur la base d'un "patient désigné", sous certaines conditions et sur prescription médicale. Si vous avez besoin de plus d'informations sur l'approvisionnement d'un médicament non disponible dans votre pays, et si vous avez besoin d'aide et de soutien dans le processus, visitez notre page d'accueil pour savoir comment nous pouvons vous aider. Notre équipe livre quotidiennement des médicaments non encore approuvés dans le monde entier, avec un service très apprécié par les médecins et les patients. 

Quelle est l'efficacité de Spinraza?

Une étude principale a porté sur 121 bébés atteints de SMA (dont l'âge moyen était de 7 mois). Après un an de traitement, plus de 50% des bébés recevant Spinraza (nusinersen) (37 sur 73) ont montré des progrès dans le développement du contrôle de la tête, du roulage, de la position assise, du ramper, de la position debout et de la marche, alors qu'aucun progrès similaire n'a été observé chez les bébés ayant reçu le placebo. En outre, à la fin de l'étude (13 mois), environ 60 % des patients sous Spinraza étaient encore en vie et n'avaient pas besoin de ventilation permanente, contre environ 30 % des patients non traités.

Le site web du fabricant indique comment"2 personnes sur 4 atteintes de SMA de type 3 ont retrouvé la capacité de marcher de manière indépendante" - ce qui est remarquable. (Ce résultat comprend des études "ouvertes", et pas seulement l'essai clinique sur des nourrissons. Une étude ouverte est une étude dans laquelle les chercheurs et les participants connaissent le médicament utilisé, au lieu des études cliniques standard en double aveugle dans lesquelles ni le patient ni les médecins ne connaissent le médicament ou l'attribution de placebo.

Une autre étude portant sur des bébés atteints de SMA à un stade plus avancé (après l'âge de 6 mois) a également permis de constater une amélioration chez plus de la moitié des participants ; parmi ceux qui ont reçu Spinraza (nusinersen), 57,3 % ont vu leur score augmenter d'au moins 3 points sur l'échelle de motricité fonctionnelle de Hammersmith étendue (HFMSE), contre seulement 20,5 % des patients du groupe témoin.

Comment le site Spinraza est-il utilisé dans le traitement ?

Spinraza (nusinersen) est un médicament délivré sur ordonnance. Le plan de traitement doit donc être préparé par un spécialiste du pays du patient ayant de l'expérience dans le traitement de la SMA.

Actuellement, le médicament est fourni sous forme de solution injectable dans des flacons de 12 mg. La dose recommandée est de 12 mg (un flacon), administrée le plus tôt possible après que le patient a été diagnostiqué comme atteint de SMA. La première dose doit ensuite être suivie de 3 autres doses après 2, 4 et 9 semaines, puis d'une dose à 4 mois d'intervalle. Il s'agit bien sûr d'une recommandation standard - votre médecin traitant peut en décider autrement. Pour de plus amples informations, consultez la notice d'utilisation.

Le médicament doit être administré par injection intrathécale (dans le bas du dos, directement dans la colonne vertébrale) par un spécialiste.

Comment puis-je accéder à Spinraza?

Bien que Spinraza (nusinersen) ait déjà été approuvé par les autorités réglementaires dans de nombreux pays, comme pour tout médicament, il peut s'écouler un certain temps avant que le médicament ne soit effectivement disponible dans le système de santé du pays. Spinraza (nusinersen) n'a pas encore été approuvé dans de nombreuses régions, notamment en Amérique du Sud, dans les pays européens non membres de l'UE, en Afrique, dans la plupart des pays d'Asie et au Moyen-Orient. (Si vous n'êtes pas en mesure d'accéder directement à Spinraza dans votre pays, nous pouvons peut-être vous aider - plus d'informations sur le service que nous proposons sur cette page).

Bien que les médicaments soient très chers, il existe des procédures d'aide financière dans au moins deux pays :

• Les personnes vivant aux États-Unis peuvent demander une aide financière sur ce site.
• En Italie, il est remboursé par le système national de santé et sera administré dans des centres régionaux spécialisés. Pour plus d'informations, veuillez cliquer sur ce lien.
• En France, la Haute Autorité de Santé(HAS) a déclaré que Spinraza n'a pas de traitements comparatifs, de sorte que le Comité économique des produits de santé (CEPS) peut négocier un prix au nom des patients, permettant un accès standard au médicament et un remboursement par le gouvernement. Cependant, ce processus peut prendre jusqu'à un an.

Si vous avez des questions sur l'accès à Spinraza dans votre pays ou sur d'autres médicaments qui ne sont pas disponibles dans votre pays, veuillez contacter notre équipe d'assistance.