Approbation du resminostat par l'EMA (et la FDA, la MHRA et autres) : Combien de temps devrez-vous attendre ?

Le lymphome cutané à cellules T (LCCT) est un type de cancer rare, qui touche environ 8 personnes sur un million ¹. Il existe une gamme de traitements disponibles pour cette maladie, tels que les stéroïdes topiques, la photothérapie, la chimiothérapie systémique et les thérapies ciblées comme le vorinostat et la romidepsine. Par conséquent, Kinselby (resminostat) n'est pas la première ou la seule option de traitement pour les patients atteints de LCT. Cependant, les traitements pour le CTCL à un stade avancé restent limités.

L'approbation du resminostat par l'EMA pourrait être particulièrement intéressante pour les patients européens, car d'autres options thérapeutiques comme le voriostat et la romidepsine ont rencontré des problèmes d'approbation et ne sont pas disponibles dans la région.

Voici ce que nous savons sur les délais d'approbation et de mise à disposition potentielle du reminostat en Europe, au Royaume-Uni et au-delà. 

A quoi sert le resminostat ?

Kinselby (resminostat) est un médicament développé pour le traitement du lymphome cutané à cellules T (CTCL). Plus précisément, il est destiné à un traitement d'entretien pour les patients dont le LCT a progressé après un traitement systémique antérieur ^2. 

Quelle est l'efficacité du resminostat dans les essais cliniques ?

La sécurité et l'efficacité de Kinselby dans le traitement du lymphome cutané à cellules T ont été testées dans l'essai clinique de phase 2 RESMAIN. Les résultats les plus importants ont été rapportés :

• Le resminostat a montré une amélioration de 97,6 % de la survie sans progression (SSP) par rapport au placebo (la SSP médiane était de 8,3 mois pour le resminostat contre 4,2 mois pour le placebo) ;
• Le délai médian avant le prochain traitement était de 8,8 mois pour les patients sous resminostat et de 4,2 mois pour le groupe sous placebo ;
• La médiane de la SSP "totale" (depuis le début du dernier traitement antérieur jusqu'à la progression de la maladie) était de 24,3 mois pour les patients sous resminostat et de 14,9 mois pour le groupe sous placebo ³.

Les résultats de cet essai clinique ont montré que le resminostat peut retarder la progression de la maladie dans le cas d'un LCCT avancé, ce qui constitue une découverte importante pour les patients et les médecins. L'étude RESMAIN a servi de base à la soumission de demandes d'autorisation de mise sur le marché dans plusieurs pays. 

Le resminostat est-il approuvé quelque part ?

Pas en mai 2024. Des demandes d'autorisation de mise sur le marché ont été déposées et sont en cours d'examen dans :

• États-Unis (avec désignation de médicament orphelin) ⁴;
• L'UE (avec désignation orpheline) ⁵.

Le fabricant de Kinselby, 4SC, a annoncé son intention de soumettre également des demandes d'autorisation de mise sur le marché à la MHRA au Royaume-Uni et à Swissmedic en Suisse. Ces demandes sont actuellement en cours de préparation ⁶.

Quand Kinselby (resminostat) sera-t-il approuvé par l'EMA ?

La demande d'approbation de Resminostat par l'EMA est officiellement en cours d'examen depuis le 29 février 2024. Le processus d'examen dure jusqu'à 210 jours, sauf si des données supplémentaires sont demandées au fabricant. Dans le meilleur des cas, Kinselby devrait recevoir une recommandation positive du CHMP d'ici octobre 2024. À partir de ce moment-là, il faut compter jusqu'à 67 jours supplémentaires pour que l'approbation de l'EMA soit définitive. 

Quand le resminostat sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, l'approbation n'est pas synonyme de disponibilité. Même si le resminostat obtient l'approbation de l'EMA d'ici fin 2024 ou début 2025, il ne sera pas immédiatement accessible aux patients dans toute l'Europe. 

Chaque État membre prend un temps différent pour négocier les prix locaux, décider du remboursement et lancer le médicament nouvellement approuvé sur le marché. En Allemagne, les médicaments orphelins tels que le resminostat sont disponibles en 102 jours en moyenne. Toutefois, la moyenne européenne de 636 jours est beaucoup moins encourageante. Certains pays, comme l'Estonie, peuvent même prendre jusqu'à 1 081 jours en moyenne pour rendre un nouveau médicament disponible ⁷.

Par conséquent, votre lieu de résidence est un facteur important pour déterminer quand le resminostat sera disponible pour vous. Cela pourrait se faire dès la mi-2025 ou jusqu'en 2028.

Quand Kinselby (resminostat) sera-t-il autorisé au Royaume-Uni ?

Une demande officielle d'autorisation de mise sur le marché devrait être soumise à la MHRA d'ici peu. Toutefois, même en l'absence d'une telle demande, il existe des réglementations post-Brexit qui permettent à la MHRA d'approuver des médicaments localement dès qu'ils obtiennent le feu vert d'un autre organisme de réglementation de confiance (tel que l'EMA ou la FDA). C'est ce que l'on appelle la procédure de confiance internationale (International Reliance Procedure ⁸).

C'est à la MHRA de décider si elle s'engage dans cette voie, mais théoriquement, le resminostat pourrait être approuvé au Royaume-Uni à peu près en même temps que dans le reste de l'Europe.

Quand le resminostat sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Si la MHRA approuve le resminostat en même temps que l'EMA, ce qui est prévu vers octobre 2024, le médicament devra alors être évalué par le NICE avant d'être mis à la disposition des patients au Royaume-Uni. Le NICE décidera si le Kinselby doit être mis à la disposition du NHS. En cas d'approbation, le médicament devrait être disponible pour les patients britanniques dans les trois mois suivant la date de la décision.

En mai 2024, le NICE n'a pas entamé d'évaluation du resminostat, ce qui signifie qu'il est impossible de dire quand une décision potentielle sera prise. Dans le meilleur des cas, si la MHRA suit une éventuelle approbation de l'EMA fin 2024 et que le NICE prend une décision positive peu après, le resminostat pourrait être disponible au Royaume-Uni à la mi-2025. Toutefois, seul l'avenir nous dira si c'est ainsi que se déroule le processus. 

Comment obtenir le resminostat avant son approbation par la FDA, l'EMA ou la MHRA ?

Malgré ce que suggèrent les délais ci-dessus, l'attente n'est pas la seule option pour les patients atteints de LCT aux États-Unis, en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs.

Dès que le resminostat est autorisé quelque part, vous pouvez immédiatement avoir accès à ce médicament partout ailleurs en l'important pour votre usage personnel. Cette option est connue sous le nom de Named Patient Import, ou accès élargi. Voici comment cela fonctionne.

Accès élargi au resminostat

Même si un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans votre pays, vous pouvez y accéder légalement. Une réglementation connue sous le nom de Named Patient Import vous permet d'acheter et d'importer un médicament, pour autant qu'il remplisse ces conditions :

• il est approuvé quelque part ;
• il n'est pas (encore) approuvé ou disponible dans votre pays ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette démarche nécessite une prescription de votre médecin traitant. Comme dans tous les autres cas, le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Voulez-vous commencer votre traitement par Kinselby (resminostat) dès que possible, en utilisant le règlement relatif à l'importation de patients désignés ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org. Nous pouvons vous aider à acheter resminostat dès qu'il sera approuvé quelque part dans le monde.

Références :

1. Linos, E. Tendances de l'incidence du lymphome cutané primaire à cellules T aux États-Unis de 2000 à 2018 : A SEER Population Data Analysis. NCBI, 1er septembre 2022.
2. Les résultats de l'étude RESMAIN seront présentés lors de la réunion annuelle de l'EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group le 23 septembre 2023. 4SC, 23 septembre 2023.
3. Stadler, R. ; Scarisbrick, J. Données marquantes de l'étude RESMAIN présentées à la réunion annuelle de l'EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group - 4SC AG. 4SC, 25 septembre 2023.
4. 4SC reçoit la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le resminostat (Kinselby) dans le traitement de la LCT de la part de la FDA américaine. 4SC, consulté le 28 mai 2024.
5. 4SC dépose une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'EMA pour le resminostat (Kinselby). 4SC, 1er mars 2024.
6. 4SC AG : Réception de la dérogation au plan d'investigation pédiatrique pour le resminostat de la part de la MHRA britannique. 4SC, 15 avril 2024.
7. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 28 mai 2024.
8. Approbation accélérée des médicaments - Le Royaume-Uni publie des orientations détaillées sur sa nouvelle procédure de reconnaissance internationale. Inside EU Life Sciences, 11 septembre 2023.