Comment accéder au pirtobrutinib avant son approbation en Europe et au Royaume-Uni ?

Dernière mise à jour : 15 janvier 2024

Début 2023, Jaypirca (pirtobrutinib) a été approuvé par la FDA pour le traitement du lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire après deux lignes de traitement antérieures ¹. Le lymphome à cellules du manteau (LCM) est un type rare de lymphome non hodgkinien à cellules B. Il affecte environ 1 personne sur 200 000 par an. Il touche environ 1 personne sur 200 000 par an. Comme pour de nombreuses maladies rares, il n'existait pas beaucoup d'options thérapeutiques auparavant.

Pour tous les patients atteints de cette maladie rare, toute nouvelle option thérapeutique constitue une étape importante. Cependant, alors que le pirtobrutinib est commercialisé aux États-Unis depuis près d'un an, les patients européens doivent attendre l'approbation de l'UE.

Et si vous ne pouvez pas attendre ? Dans cet article, nous allons explorer les moyens légaux et sûrs d'accéder au pirtobrutinib avant qu'il ne soit pleinement approuvé par l'EMA.

Approbation du Pirtobrutinib en Europe : Où en est-on ?

Bonne nouvelle ! Jaypirca (pirtobrutinib) devrait obtenir une autorisation de mise sur le marché complète dans l'UE. Le médicament a été recommandé pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle par le CHMP en avril 2023 ³.

La nouvelle la moins positive est que l'on ne sait pas quand l'autorisation de mise sur le marché sera accordée ^2.

Normalement, si le CHMP le recommande, la Commission européenne devrait approuver un médicament dans les 67 jours. En octobre 2023 (>100 jours après la recommandation), ce n'est toujours pas le cas pour Jaypirca.

L'approbation n'est pas synonyme de disponibilité

Malheureusement, le pirtobrutinib ne sera pas disponible immédiatement en Europe, même s'il est approuvé. Chaque État membre doit prendre des décisions concernant l'approbation locale, les prix et la couverture par l'assurance maladie. Par conséquent, chaque pays européen est susceptible de mettre Jaypirca à disposition à un moment différent.

Les médicaments oncologiques mettent en moyenne 545 jours pour être disponibles en Europe après l'approbation de l'EMA. Ce délai varie considérablement d'un pays à l'autre. Il va de 100 jours en Allemagne à 964 jours en Roumanie⁴.

Qu'en est-il de l'approbation du pirtobrutinib au Royaume-Uni ?

Après le Brexit, la MHRA et le NICE ne sont pas tenus de respecter les délais d'autorisation de mise sur le marché de l'EMA. Cela signifie qu'ils peuvent approuver indépendamment un médicament pour son utilisation au Royaume-Uni.

En ce qui concerne le pirtobrutinib, la MHRA et le NICE n'ont pas encore pris de décision d'approbation. Le médicament est en cours d'examen et aucun délai n'est prévu pour la communication d'un résultat ⁵.

Cela signifie que, malheureusement, le pirtobrutinib n'est pas disponible au Royaume-Uni.

Moyens d'accéder en toute sécurité à Jaypirca (pirtobrutinib) avant son approbation par l'EMA

Êtes-vous un patient atteint de LMC en Europe ou au Royaume-Uni ? Si votre médecin pense que le pirtobrutinib pourrait vous aider, vous n'aurez peut-être pas à attendre l'approbation de Jaypirca par l'EMA. Au lieu de cela, votre médecin et vous pourriez explorer les essais cliniques de Jaypirca. Vous pouvez également acheter Jaypirca dès maintenant en tant que patient individuel désigné.

Accéder au pirtobrutinib par le biais d'un essai clinique

Vous pouvez participer à un essai clinique pour obtenir Jaypirca (pirtobrutinib) ou d'autres médicaments non approuvés. Il peut être difficile, mais pas impossible, de trouver un essai clinique recrutant des participants dans votre pays. Vous devez répondre aux critères d'éligibilité de l'essai. Et vous aurez besoin du soutien de votre médecin traitant.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le pirtobrutinib :

ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Certains essais sont également ouverts aux participants internationaux. L'essai clinique NCT04662255 sur Jaypirca en est un exemple. Il est basé aux États-Unis, mais il est également ouvert aux patients du Royaume-Uni, des Pays-Bas, de l'Allemagne et de plusieurs autres pays européens ⁶.
EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter le pirtobrutinib sur la base d'un patient individuel désigné (Individual Named-Patient)

Dans la plupart des pays, les patients sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments susceptibles d'améliorer leur vie ou de traiter des affections potentiellement mortelles. Si vous souhaitez avoir accès à Jaypirca avant son approbation en Europe, cela pourrait être une option pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de règlement sur les importations de patients nommés. Les exigences administratives spécifiques peuvent varier d'un pays à l'autre. Cependant, dans tous les cas, ces critères doivent être respectés :

Le médicament en question est autorisé dans un autre pays et n'est pas (encore) autorisé ou disponible dans le pays du patient ;
Il n'y a pas d'alternative sur le marché local ;
Le médicament est destiné à un usage personnel ;
Le patient dispose d'une lettre de prescription de son médecin traitant ;
Le médecin assume la responsabilité du traitement. Cela peut nécessiter des documents différents d'un pays à l'autre.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients nommément désignés pour obtenir le pirtobrutinib avant son autorisation de mise sur le marché dans l'UE ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Notre équipe peut vous aider à vous procurer Jaypirca immédiatement.

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Dernières réflexions sur l'accès au pirtobrutinib avant son approbation par l'UE

Les patients atteints de maladies rares trouvent souvent inestimable la possibilité d'essayer de nouveaux traitements. Ces options peuvent grandement améliorer leur qualité de vie.

Les procédures d'approbation des nouveaux médicaments en Europe et ailleurs sont lentes. Accélérer l'accès peut sembler intéressant. Mais, comme tout autre médicament, Jaypirca a aussi des effets secondaires. Votre médecin doit vous en informer. Vous devrez les connaître, que vous souhaitiez participer à un essai clinique ou acheter du pirtobrutinib en tant que patient désigné.

Si vous et votre médecin décidez d'essayer le médicament après avoir été bien informés, il existe des options. Contactez notre équipe pour obtenir de l'aide.

Références :

La FDA accorde une autorisation accélérée au pirtobrutinib pour le traitement du lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire. FDA, 27 janvier 2023.
Demande d'autorisation de mise sur le marché de l'UE pour les médicaments à usage humain. Agence européenne des médicaments, consulté le 17 octobre 2023.
Jaypirca : en attente de la décision de la CE | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, 26 avril 2023.
Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 17 octobre 2023.
Informations sur le projet | Pirtobrutinib pour le traitement du lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire [ID3975] | Guidance. NICE, consulté le 17 octobre 2023.
Étude de l'inhibiteur de BTK LOXO-305 par rapport aux médicaments inhibiteurs de BTK approuvés chez les patients atteints de lymphome à cellules du manteau (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, consulté le 17 octobre 2023.