Approbation du linvoseltamab par l'EMA (et la FDA) : Combien de temps devrez-vous attendre ?

Le myélome multiple (MM) est le deuxième cancer du sang le plus fréquent. Chaque année, plus de 176 000 nouveaux cas sont diagnostiqués dans le monde. Bien qu'il existe des traitements qui peuvent ralentir la progression de la maladie, celle-ci n'est pas encore guérissable. 

C'est pourquoi la possibilité qu'un nouveau traitement contre le MM soit approuvé est positive pour les patients et les médecins du monde entier. Le linvoseltamab a soumis sa demande d'autorisation de mise sur le marché à la fois à la FDA (avec examen prioritaire) et à l'EMA. Ce n'est plus qu'une question de temps avant qu'il ne soit approuvé et mis à la disposition des patients. 

Voici tout ce que vous devez savoir sur les autorisations en cours de la FDA et de l'EMA pour le linvoseltamab, y compris les délais et toutes les options qui s'offrent à vous dans l'intervalle.

Comment le linvoseltamab (BCMAXCD3) agit-il dans le traitement du myélome multiple ?

Le linvoseltamab est un anticorps bispécifique ¹ ciblant l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) et le CD3.

En d'autres termes, il est conçu pour aider le système immunitaire à lutter contre le cancer. Il agit en s'attachant à deux cibles différentes : BCMA (en particulier les plasmocytes cancéreux dans des pathologies telles que le myélome multiple) et CD3 (une protéine sur les lymphocytes T du système immunitaire). En reliant ces deux types de cellules, le linvoseltamab aide le système immunitaire à trouver et à tuer les cellules cancéreuses plus efficacement.

Linvoseltamab avec dupixent (dupilumab) en cas d'allergie sévère

Outre le traitement du myélome multiple, le linvoseltamab pourrait également jouer un rôle dans l'inversion des allergies alimentaires graves, dans le cadre d'une nouvelle approche thérapeutique associant le linvoseltamab à dupixent (dupilumab). 

Selon les premières données d'un essai de phase 1, la combinaison de linvoseltamab et de dupixent peut éliminer de façon permanente l'immunoglobuline E (IgE) - un facteur clé des réactions allergiques produites systématiquement par des cellules plasmatiques à longue durée de vie. Un essai clinique de phase 2 visant à approfondir ce traitement devrait débuter en 2024 ^2. 

Quelle est l'efficacité du linvoseltamab dans les essais cliniques ?

En avril 2024, Regeneron Pharmaceuticals a annoncé les résultats de l'essai de phase 1/2 LINKER-MM1 du linvoseltamab chez des patients atteints de myélome multiple (MM) récidivant/réfractaire (R/R) ³.

Voici quelques-uns des principaux résultats :

• 71% des patients traités avec le linvoseltamab ont eu une réponse partielle ou complète au traitement ;
• Le délai médian de réponse était de 1 mois ;
• Douze mois après le début du traitement, la probabilité estimée de maintenir une réponse était de 78 %, celle d'être sans progression était de 69 % et celle de survivre était de 75 % ^3.

Ces résultats ont été à la base de l'acceptation des demandes d'approbation du linvoseltamab par la FDA et l'EMA. Un essai clinique de confirmation de phase 3 est actuellement en cours.

Le linvoseltamab (BCMAXCD3) est-il approuvé quelque part ?

En juin 2024, aucune demande d'autorisation de mise sur le marché de Linvoseltamab n'avait été déposée. Les demandes d'approbation du Linvoseltamab sont en cours d'examen dans :

• Les États-Unis (avec évaluation prioritaire) ³;
• L'UE ⁴.

Quand le linvoseltamab sera-t-il approuvé par l'EMA ?

En règle générale, les décisions d'approbation de l'EMA prennent jusqu'à 210 jours, sans compter les pauses pour demander des données supplémentaires au fabricant du médicament. 

Le linvoseltamab est en cours d'examen par l'EMA depuis le 1er février 2024, ce qui signifie qu'il est théoriquement possible qu'il obtienne l'approbation de l'EMA vers la fin de l'année 2024. 

Quand le linvoseltamab sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, l'obtention de l'approbation de l'EMA n'est que la première étape vers la mise à disposition des patients. Après l'approbation de l'EMA, il faut à chaque État membre un temps différent pour négocier les prix locaux, les remboursements et le lancement d'un nouveau médicament sur le marché local. En Allemagne, le processus de lancement est généralement le plus rapide, avec une moyenne de 100 jours pour les médicaments oncologiques. À l'autre extrémité du spectre, on trouve la Roumanie, où il faut en moyenne 964 jours pour qu'un nouveau médicament contre le cancer soit disponible.

Cela signifie que le linvoseltamab sera disponible à un moment différent, en fonction de l'endroit où vous vous trouvez en Europe ^5.

Quand le linvoseltamab sera-t-il approuvé au Royaume-Uni ?

C'est plus difficile à dire. En juin 2024, aucune autorisation de mise sur le marché n'a été soumise à la MHRA pour le linvoseltamab (BCMAXCD3). De même, le NICE n'a pas entamé d'examen en vue d'une éventuelle inclusion du médicament dans le NHS.

Cependant, selon la réglementation post-Brexit, la MHRA peut décider d'approuver des médicaments localement dès qu'ils obtiennent le feu vert d'un autre organisme réglementaire de confiance (tel que l'EMA ou la FDA). C'est ce que l'on appelle la procédure de confiance internationale (International Reliance Procedure ⁶). Il ne serait pas surprenant que la MHRA décide de suivre cette voie pour approuver le linvoseltamab.

Quand le linvoseltamab sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Si la MHRA approuve le linvoseltamab en même temps que l'EMA, ce qui est prévu vers la fin de l'année 2024, le médicament devra alors être évalué par le NICE avant d'être mis à la disposition des patients au Royaume-Uni. Le NICE décidera si le linvoseltamab doit être mis à la disposition du NHS. En cas d'approbation, le médicament devrait être disponible pour les patients britanniques dans les trois mois suivant la date de la décision.

Dans le meilleur des cas, si la MHRA suit l'approbation potentielle de l'EMA fin 2024 et que le NICE prend une décision positive peu après, le linvoseltamab (BCMAXCD3) pourrait être disponible au Royaume-Uni d'ici à la mi-2025. Seul l'avenir nous dira si un tel calendrier est réaliste.

Comment obtenir le linvoseltamab avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Malgré ce que suggèrent les délais ci-dessus, l'attente n'est pas la seule option pour les patients atteints de myélome multiple en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs.

Dès que le linvoseltamab est autorisé quelque part, vous pouvez immédiatement avoir accès à ce médicament partout ailleurs en l'important pour votre usage personnel. Cette option est connue sous le nom de Named Patient Import, ou accès élargi. Voici comment cela fonctionne.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) accès élargi

Même si un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans votre pays, vous pouvez y accéder légalement. Une réglementation connue sous le nom de Named Patient Import vous permet d'acheter et d'importer un médicament, pour autant qu'il remplisse ces conditions :

• il est approuvé quelque part ;
• il n'est pas (encore) approuvé ou disponible dans votre pays ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette démarche nécessite une prescription de votre médecin traitant. Comme dans tous les autres cas, le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Voulez-vous commencer votre traitement par le linvoseltamab dès que possible, en utilisant le règlement relatif à l'importation de patients désignés ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org. Nous pouvons vous aider à acheter linvoseltamab (BCMAXCD3) dès qu'il sera approuvé quelque part dans le monde.

Références :

1. La FDA accorde une évaluation prioritaire au linvoseltamab pour le traitement du myélome multiple récidivant/réfractaire. OncLive, 21 février 2024.
2. Présentation de l'entreprise REGN. Relations avec les investisseurs, Regeneron Pharmaceuticals Inc, consulté le 11 juin 2024.
3. Les données pivotales sur le linvoseltamab présentées à l'AACR confirment le taux de réponse élevé qui s'accentue au fil du temps chez les patients atteints de myélome multiple lourdement prétraité. Relations avec les investisseurs, Regeneron Pharmaceuticals Inc, 7 avril 2024.
4. Le linvoseltamab reçoit l'approbation de l'EMA pour le traitement du myélome multiple récidivant/réfractaire. Relations avec les investisseurs, Regeneron Pharmaceuticals Inc, 2 février 2024.
5. Enquête EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021, IQVIA, consulté le 10 juin 2024.
6. Approbation accélérée des médicaments - Le Royaume-Uni publie des orientations détaillées sur sa nouvelle procédure de reconnaissance internationale. Inside EU Life Sciences, 11 septembre 2023.