Approbation du Leniolisib par l'EMA : Comment éviter que les retards ne retardent votre traitement

Pour les patients atteints du syndrome PI3K-delta activé (APDS), l'année 2023 a apporté de bonnes nouvelles longtemps attendues. Le premier traitement de cette maladie ultrarésistante, le leniolisib, a été approuvé par la FDA en mars 2023. Considéré par la FDA comme un médicament de première classe, Joenja (leniolisib) est une lueur d'espoir pour les patients du monde entier ¹. 

Cependant, en novembre 2024, le Lenolisib n'est encore approuvé qu'aux États-Unis et au Royaume-Uni. Son approbation par l'EMA est toujours en attente, ce qui laisse les patients européens atteints d'APDS avec plus de questions que de réponses. 

Voici tout ce que vous devez savoir sur l'état actuel de l'autorisation de mise sur le marché du Lenolisib en Europe. Vous y trouverez également toutes les options qui vous permettront d'accéder au médicament en toute sécurité et selon votre propre calendrier. 

Quelle est l'utilité du Lenolisib ?

Joenja (leniolisib) est indiqué pour les adultes et les enfants atteints du syndrome PI3K-delta activé (APDS). Le médicament agit en se fixant à l'enzyme phosphoinositide 3-kinase delta et en bloquant son activité. Ce faisant, il vise à soutenir les cellules B et T dans leur fonction de lutte contre les infections et à réduire les symptômes ². 

Quels ont été les résultats de l'essai clinique Joenja ?

L'essai de phase 2/3 qui a permis à la FDA d'approuver le Joenja s'est déroulé sur une période de 12 semaines. Voici quelques-uns des résultats rapportés :

• Joenja a mieux réussi que le placebo à réduire la taille des ganglions lymphatiques. Le changement moyen ajusté de la taille des ganglions lymphatiques était de -0,30 pour Joenja, contre +37,30 pour le placebo ;
• Chez les patients traités par Joenja, le nombre de cellules B naïves a augmenté de 34,76 %. Chez les patients sous placebo, le nombre de cellules B naïves a diminué de 5,37 % ;
• Les effets indésirables les plus fréquents liés à Joenja sont les maux de tête, la dermatite atopique et la sinusite ^6.

Approbation du Leniolisib par l'EMA : Retards et échéances

La demande d'autorisation de mise sur le marché de Joenja est examinée par l'EMA depuis le 27 octobre 2022. En règle générale, le processus d'approbation de l'EMA dure 210 jours. Cependant, dans le cas de Joenja, cela a pris plus de temps, car le régulateur a demandé des données supplémentaires en novembre 2023 ³. Le fabricant, Pharming, a jusqu'à janvier 2026 pour répondre aux demandes supplémentaires du CHMP. Cela signifie que l'approbation du Lenolisib par l'EMA n'interviendra probablement pas avant 2026. 

Si le CHMP émet une recommandation positive à ce moment-là, l'approbation du médicament par l'EMA devrait devenir officielle dans les 67 jours suivant cette date. En bref, les patients européens devraient commencer à avoir accès au léniolisib au cours du deuxième semestre 2026. 

Quand le Lenolisib sera-t-il disponible en Europe ?

Pour ne rien gâcher, l'approbation de l'EMA ne signifie pas que le Lenolisib sera immédiatement disponible sur les marchés locaux. Chaque État membre de l'UE a ses propres procédures locales à accomplir avant que cela ne se produise - y compris les négociations locales sur les prix avec le fabricant et les décisions sur le remboursement. 

La durée de ces processus varie considérablement d'un pays à l'autre. Le délai moyen entre l'approbation et la disponibilité varie de 102 jours en Allemagne à 1 081 jours en Estonie, la moyenne de l'UE étant de 636 jours ⁴. 

En d'autres termes, certains patients en Europe pourraient avoir accès au Lenolisib dès 2026, tandis que d'autres pourraient devoir attendre encore quelques années.

Le leniolisib au Royaume-Uni : Quand sera-t-il disponible ? 

En septembre 2024, le Lenolisib a été approuvé au Royaume-Uni. 

Le Lenolisib sera-t-il disponible dans le cadre du système national de santé (NHS) ?

Bien que le Lenolisib soit maintenant approuvé par la MHRA, il n'est pas encore disponible sur le NHS. Cela dépendra de l'examen du médicament par le NICE et du moment où cela se produira. Une décision sur l'inclusion du Leniolisib dans le NHS est attendue pour mars 2025 ⁵.  

Si le NICE recommande d'inclure Joenja (Lenolisib) dans le NHS, le médicament devrait être disponible pour les patients dans les 3 mois suivant la décision du NICE.

Cela nous amène à juin 2025 comme date la plus proche à laquelle les patients APDS au Royaume-Uni pourraient avoir accès au Lenolisib dans le cadre du NHS.

Comment obtenir le Lenolisib en toute sécurité avant son approbation par l'EMA ?

Malgré ce que suggèrent les délais ci-dessus, l'attente n'est pas la seule option pour les patients de l'APDS en Europe. 

Vous pouvez accéder immédiatement au médicament en l'important pour votre usage personnel. Cette option est connue sous le nom de Named Patient Import, ou accès élargi. Voici comment cela fonctionne. 

Accès élargi au léniolisib

Même si un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans votre pays, vous pouvez y accéder légalement. Une réglementation connue sous le nom de Named Patient Import vous permet d'acheter et d'importer un médicament, pour autant qu'il remplisse ces conditions :

• il est approuvé quelque part ;
• il n'est pas (encore) approuvé ou disponible dans votre pays ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette démarche nécessite une prescription de votre médecin traitant. Comme dans tous les autres cas, le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Voulez-vous commencer votre traitement par Lenolisib plus tôt, en utilisant le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à l'adresse Everyone.org. Nous pouvons vous aider à acheter immédiatement Lenolisib.

Acheter leniosilib

Références :

1. La FDA approuve le premier traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée. FDA, 24 mars 2023.
2. EU/3/20/2339 - désignation orpheline pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, 25 mai 2021.
3. Pharming Group fait le point sur l'examen réglementaire par l'EMA de l'AMM du Lenolisib et prévoit de déposer une demande d'approbation réglementaire au Royaume-Uni. Pharming Group N.V., 10 novembre 2023.
4. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 9 avril 2024.
5. Leniolisib pour le syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée chez les personnes âgées de 12 ans et plus [ID6130]. NICE, consulté le 09 avril 2024.
6. Étude de l'efficacité du CDZ173 chez les patients atteints d'APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, consulté le 9 avril 2024.