Approbation du Leniolisib par l'EMA : Comment éviter que les retards ne retardent votre traitement

Dernière mise à jour : 09 avril 2024

Pour les patients atteints du syndrome PI3K-delta activé (APDS), l'année 2023 a apporté de bonnes nouvelles longtemps attendues. Le premier traitement de cette maladie ultrarésistante, le leniolisib, a été approuvé par la FDA en mars 2023. Considéré par la FDA comme un médicament de première classe, Joenja (leniolisib) est une lueur d'espoir pour les patients du monde entier ¹.

Cependant, en avril 2024, le Lenolisib n'est encore approuvé qu'aux États-Unis. Les autorisations de la MHRA et de l'EMA sont toujours en attente, ce qui laisse les patients européens et britanniques atteints d'APDS avec plus de questions que de réponses.

Voici tout ce que vous devez savoir sur l'état actuel de l'approbation du Lenolisib en Europe et au Royaume-Uni. Vous y trouverez également toutes les options qui vous permettront d'accéder au médicament en toute sécurité et selon votre propre calendrier.

Quelle est l'utilité du Lenolisib ?

Joenja (leniolisib) est indiqué pour les adultes et les enfants atteints du syndrome PI3K-delta activé (APDS). Le médicament agit en se fixant à l'enzyme phosphoinositide 3-kinase delta et en bloquant son activité. Ce faisant, il vise à soutenir les cellules B et T dans leur fonction de lutte contre les infections et à réduire les symptômes ².

Quels ont été les résultats de l'essai clinique Joenja ?

L'essai de phase 2/3 qui a permis à la FDA d'approuver le Joenja s'est déroulé sur une période de 12 semaines. Voici quelques-uns des résultats rapportés :

Joenja a mieux réussi que le placebo à réduire la taille des ganglions lymphatiques. Le changement moyen ajusté de la taille des ganglions lymphatiques était de -0,30 pour Joenja, contre +37,30 pour le placebo ;
Chez les patients traités par Joenja, le nombre de cellules B naïves a augmenté de 34,76 %. Chez les patients sous placebo, le nombre de cellules B naïves a diminué de 5,37 % ;
Les effets indésirables les plus fréquents liés à Joenja sont les maux de tête, la dermatite atopique et la sinusite ^6.

Approbation du Leniolisib par l'EMA : Retards et échéances

La demande d'autorisation de mise sur le marché de Joenja est examinée par l'EMA depuis le 27 octobre 2022. En règle générale, le processus d'approbation de l'EMA dure 210 jours. Cependant, dans le cas de Joenja, cela a pris plus de temps, car le régulateur a demandé des données supplémentaires en novembre 2023 ³.

Le CHMP indique actuellement qu'il prendra une décision sur l'approbation du Lenolisib en Europe au cours du premier semestre 2024 ³. Si le CHMP émet une recommandation positive, l'approbation du médicament par l'EMA devrait devenir officielle dans les 67 jours à compter de cette date.

Quand le Lenolisib sera-t-il disponible en Europe ?

Pour ne rien gâcher, l'approbation de l'EMA ne signifie pas que le Lenolisib sera immédiatement disponible sur les marchés locaux. Chaque État membre de l'UE a ses propres procédures locales à accomplir avant que cela ne se produise - y compris les négociations locales sur les prix avec le fabricant et les décisions sur le remboursement.

La durée de ces processus varie considérablement d'un pays à l'autre. Le délai moyen entre l'approbation et la disponibilité varie de 102 jours en Allemagne à 1 081 jours en Estonie, la moyenne de l'UE étant de 636 jours ⁴.

En d'autres termes, certains patients en Europe pourraient avoir accès au Lenolisib dès 2024, tandis que d'autres pourraient devoir attendre encore quelques années.

Le leniolisib au Royaume-Uni : Quand sera-t-il disponible ?

Pharming, le fabricant de Joenja, a fait part de son intention de demander l'approbation de la MHRA au cours du premier semestre 2024. Selon les procédures accélérées actuelles, une décision sur l'approbation du Lenolisib au Royaume-Uni devrait être prise dans les 110 jours suivant la soumission de la demande.

Le Lenolisib sera-t-il disponible dans le cadre du système national de santé (NHS) ?

Cela dépendra de l'examen du médicament par le NICE. Une décision sur l'inclusion du Lenolisib dans le NHS est attendue en décembre 2024 ⁵. Elle dépend bien sûr de l'issue positive de la demande d'approbation de la MHRA.

Si le NICE recommande d'inclure Joenja dans le NHS, le médicament devrait être mis à la disposition des patients dans les trois mois suivant la décision du NICE.

Cela nous amène à mars 2025 comme date la plus proche à laquelle les patients de l'APDS au Royaume-Uni pourraient avoir accès au Lenolisib.

Comment obtenir le Lenolisib en toute sécurité avant son approbation par le MHRA et l'EMA ?

Malgré ce que suggèrent les délais ci-dessus, l'attente n'est pas la seule option pour les patients de l'APDS en Europe et au Royaume-Uni.

Vous pouvez accéder immédiatement au médicament en l'important pour votre usage personnel. Cette option est connue sous le nom de Named Patient Import, ou accès élargi. Voici comment cela fonctionne.

Accès élargi au léniolisib

Même si un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans votre pays, vous pouvez y accéder légalement. Une réglementation connue sous le nom de Named Patient Import vous permet d'acheter et d'importer un médicament, pour autant qu'il remplisse ces conditions :

il est approuvé quelque part ;
il n'est pas (encore) approuvé ou disponible dans votre pays ;
il n'y a pas d'alternatives locales, et
il est destiné à un usage personnel.

Cette démarche nécessite une prescription de votre médecin traitant. Comme dans tous les autres cas, le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Voulez-vous commencer votre traitement par Lenolisib plus tôt, en utilisant le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à l'adresse Everyone.org. Nous pouvons vous aider à acheter immédiatement Lenolisib.