Les dernières recherches sur les traitements de la SLA [Mise à jour 2024]

Bien qu'il n'y ait pas encore de remède à la SLA en vue, de nombreuses recherches sont actuellement en cours sur cette maladie. Elles permettent d'espérer de nouvelles thérapies pour modifier ou ralentir la maladie.

Pour vous donner une idée des percées potentielles dans le domaine de la SLA, nous allons passer en revue quelques-unes des recherches préliminaires qui méritent d'être suivies.

Le développement d'un médicament est un processus de longue haleine, il faudra donc attendre un certain temps avant que les essais soient terminés et que les données soient disponibles. Cependant, il est important de se rappeler que la recherche sur le traitement de la SLA est en plein essor et qu'il existe de nombreuses raisons d'espérer.

Quelles sont les dernières recherches sur la SLA ?

Dans cette section, nous mettrons en évidence les développements les plus récents et les plus prometteurs dans le domaine du traitement de la SLA. Notez toutefois que ces traitements potentiels en sont à un stade de développement très précoce. Avant de pouvoir jouer un rôle dans votre traitement, ils devront être testés de manière approfondie dans le cadre d'essais cliniques et obtenir l'approbation des autorités réglementaires.

De nouveaux traitements de la SLA en phase initiale de développement

• Prosetin

Actuellement au stade de l'essai clinique de phase 1, la prosétine est un traitement expérimental de la SLA. Elle vise à prévenir les lésions des motoneurones en bloquant une protéine appelée MAP4K. En inhibant MAP4K, la prosétine pourrait contribuer à réduire l'inflammation et à améliorer la survie des neurones.

Initialement développée à partir de recherches menées à l'université de Columbia, la prosétine a donné des résultats prometteurs dans des études précliniques et fait actuellement l'objet d'essais cliniques de phase 1 chez l'homme. Elle a également reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA, ce qui soutient son développement pour cette maladie rare ^1.

• S-XL6

Les recherches menées par le professeur associé Jeffrey Agar de la Northeastern University se sont concentrées sur la mutation de la protéine SOD1, un antioxydant majeur.

Selon le professeur Agar, l'une des mutations de SOD1, A4V, est l'une des causes courantes de la SLA familiale. En utilisant une petite molécule de liaison, S-XL 6, l'équipe du professeur Agar vise à empêcher la séparation de SOD1, stoppant ainsi le mécanisme de destruction des cellules.

En 2024, le S-XL6 n'a été testé que sur des souris, des rats et des chiens, avec des résultats prometteurs. L'équipe de recherche espère faire passer le traitement au stade de l'essai clinique dès que possible ^2.

• NF242

Bien que nous ne comprenions pas parfaitement les causes de la SLA, les scientifiques pensent que la protéine TDP-43 joue un rôle clé dans ce processus. Il a été démontré que la protéine TDP-43 forme des amas toxiques à l'intérieur des cellules nerveuses, ce qui provoque des lésions nerveuses et peut favoriser la progression de la SLA.

Les chercheurs ont découvert que la protéine TDP-43, liée à la SLA, se lie spécifiquement à une section d'une autre protéine appelée NF242. NF242 semble empêcher la protéine TDP-43 de former des amas nocifs liés à la SLA.

Lors d'expériences menées sur des mouches et des souris, la stimulation du NF242 a permis de réduire ces amas toxiques, d'améliorer les mouvements et de prolonger la durée de vie des animaux. Bien que cette approche soit prometteuse, des recherches supplémentaires sont nécessaires avant qu'elle puisse être testée chez l'homme ³.

• SNUG01

SNUG01 est une thérapie génique chinoise utilisant un virus adéno-associé (AAV) pour délivrer la cible thérapeutique SG001. Le traitement vise à obtenir des effets durables avec une seule administration. Dans les études précliniques, SNUG01 a montré des résultats prometteurs dans la protection des neurones ⁴.

À l'heure actuelle, un essai de SNUG01 à l'initiative d'un investigateur est en cours au troisième hôpital de l'université de Pékin, et un essai clinique de phase 1 devrait débuter prochainement ^5.

Combien de temps durent les phases d'essais cliniques pour les traitements de la SLA ?

Il est difficile de répondre à cette question, car de nombreux facteurs entrent en jeu. Toutefois, on peut dire que les essais de phase 1 durent plusieurs mois et que les essais de phase 2 et de phase 3 peuvent durer quelques années chacun ^6.

En règle générale, un médicament peut être soumis à l'approbation de la FDA après avoir passé avec succès un essai de phase 3. Toutefois, dans des cas tels que la SLA, où il existe un besoin médical non satisfait, la FDA autorise un programme d'approbation accélérée. Cela signifie qu'une autorisation accélérée peut être accordée sur la base de données qui prédisent un bénéfice clinique, mais qui ne le prouvent pas encore. Cela peut contribuer à raccourcir le délai de mise sur le marché de nouveaux traitements de la SLA.

Dans l'intervalle, le fabricant du médicament doit encore mener des études pour confirmer le bénéfice clinique escompté. En fonction des résultats de ces études, le médicament obtiendra une autorisation complète ou sera retiré du marché ⁷.

Pouvez-vous participer à la recherche sur les traitements de la SLA ?

Si un traitement entre dans sa phase d'essai clinique, vous pouvez vous inscrire pour y participer. Pour ce faire, vous aurez besoin du soutien de votre médecin traitant. Vous devrez également vous assurer que vous répondez aux critères de l'essai et accepter le risque d'être assigné au groupe de contrôle.

S'engager dans la voie des essais cliniques peut sembler insurmontable, mais c'est faisable. Un bon point de départ consiste à consulter ces ressources afin d'identifier les essais cliniques en cours ouverts aux participants :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit de la ressource ultime pour tous les essais cliniques aux États-Unis. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du stade, de la pathologie, du traitement ou du lieu afin d'identifier celui qui vous convient le mieux.
• Mytomorrows.com: Une plateforme utile qui met en relation les patients et les essais cliniques. Inclut des essais situés partout dans le monde.
• FindMeCure.com: Une autre plateforme qui aide les patients à trouver des essais cliniques (mondiaux) en rapport avec leur maladie et à s'y inscrire.

La participation à un essai clinique n'est pas envisageable pour vous ? Vous pouvez explorer des traitements prometteurs de la SLA en phase finale de développement, ou envisager des traitements de la SLA qui sont déjà approuvés en dehors des États-Unis, mais qui ne sont pas encore disponibles localement - par ex. Ketas, Tudcabilou Clenbuterol.

Références :

1. Ray, Forest. Prosetin Granted Orphan Drug Designation as ALS Treatment (La Prosetine est désignée comme médicament orphelin pour le traitement de la SLA). ALS News Today, 28 août 2020.
2. Une nouvelle stratégie de traitement s'avère prometteuse contre la SLA dans une étude préclinique. Techology Networks, consulté le 3 septembre 2024. 
3. Wexler, Marisa. L'interaction des protéines pourrait conduire à une nouvelle stratégie pour le traitement de la SLA. ALS News Today, 22 mai 2024.
4. SineuGene lève près de 100 millions de yens dans le cadre d'un tour préliminaire pour faire progresser la thérapie génique de la SLA. Sineugene, consulté le 3 septembre 2024. 
5. Le SNUG01, médicament chinois expérimental contre la SLA, passe à l'étude de phase 1 et semble prometteur. TrialSiteNews, consulté le 3 septembre 2024. 
6. Trial Phases 1, 2 & 3 Defined | Clinical Research Management (CRM) | Research | Psychiatry and Behavioral Neuroscience | UC Medicine. College of Medicine | UC Cincinnati, consulté le 3 septembre 2024.
7. Programme d'approbation accélérée. FDA, 22 février 2024.