Un autre prix élevé pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

Dernière mise à jour : 30 juin 2021

PTC Therapeutics annonce le lancement d'Emflaza pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans les prochaines semaines, avec un prix net prévu de 35 000 dollars.

L'approbation

Au début de cette année, la FDA a approuvé Emflaza, un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare qui entraîne une détérioration et une faiblesse musculaires progressives^.1Le traitement de la DMD, communément appelé par son nom générique deflazacort a montré qu'il prolongeait les mouvements et préservait les fonctions cardiaques et respiratoires^.2Malheureusement, en raison de récentes controverses sur les prix, comme l'a déjà évoqué everyone.org, le médicament utilisé pour traiter les enfants de plus de cinq ans atteints de DMD n'a pas encore été mis à la disposition du public.

La tarification

Depuis son autorisation, Emflaza n'a jamais été à l'abri d'une controverse. L'autorisation a été accordée à Marathon Pharmaceuticals, qui a fixé un prix extrêmement élevé pour un médicament qui était disponible sous forme de générique en dehors des États-Unis à un coût d'environ 1 000 dollars par an. Cela a déclenché une intense ristourne sur les prix, qui a donné lieu à un bombardement de plaintes de la part de patients, de familles et de législateurs, au sujet du prix de gros prévu de 89 000 dollars. Des litiges ont suivi lorsque Marathon a vendu le médicament à PTC ^{Therapeutics3}, ce qui a donné lieu à une nouvelle enquête du Congrès américain par le sénateur Bernie Sanders et le représentant Elijah Cummings.

L'acquisition par PTC Therapeutics a redonné un peu d'espoir aux personnes atteintes de DMD, qui espéraient que le médicament serait disponible plus rapidement et à un prix moins élevé. La semaine dernière, PTC a annoncé qu'Emflaza serait disponible dans quelques ^semaines4, mais cette nouvelle n'a pas permis d'apaiser les inquiétudes concernant le coût du médicament, qui reste élevé, avec un prix annuel net de 35 000 dollars, soit un coût 35 fois supérieur à son prix à l'étranger.

Le résultat

Selon un article récent du Wall Street Journalla déclaration vague sur les prix a été annoncée lors d'une conférence téléphonique avec des analystes, ce qui a suscité une certaine controverse concernant le poids des patients. Les instructions de prescription de la FDA illustrent une corrélation directe entre le poids des patients et la posologie, indiquant que le coût du traitement peut être plus élevé pour ceux qui pèsent plus lourd^.5 Toutefois, selon l'article, un porte-parole de PTC estime que la tarification ne sera pas affectée par le poids des patients.

Dans une lettre adressée aux familles de patients atteints de la maladie de Duchenne, PTC a reconnu l'anxiété des familles quant au coût et à l'accès à Emflaza. En réponse à cette inquiétude, PTC s'est fixé pour objectif de fournir Emflaza à tous les patients éligibles atteints de la maladie de Duchenne, quel que soit le statut ou le type d'assurance, et a mis au point un processus permettant aux patients d'accéder de manière transparente au service approprié".

La plupart des sociétés pharmaceutiques affirment que le prix élevé des nouveaux médicaments, en particulier pour les maladies rares, est nécessaire pour compenser les coûts de développement et la taille du marché. Mais PTC aura du mal à justifier ce prix, car le médicament était entièrement développé et avait reçu l'approbation des États-Unis lorsqu'il a été racheté à Marathon. PTC n'a pas annoncé comment elle a déterminé le prix net, terme utilisé pour décrire les recettes qu'elle perçoit après l'aide au paiement pour les personnes qui ne sont pas assurées.

Il n'est pas certain qu'Emflaza soit largement couvert par les assureurs américains.

L'avenir

Au cours des derniers mois, nous avons assisté à des litiges similaires en matière de prix, tels que l'approbation récente par la FDA de l'edaravone pour le traitement de la SLA. edaravone pour le traitement de la SLA - à un coût quatre fois plus élevé qu'en dehors des États-Unis.

Le caractère abordable et l'accès aux médicaments les plus récents sont aujourd'hui une préoccupation mondiale, et ces questions touchent directement nos patients, nos amis et notre famille. Sjaak Vink, directeur général de everyone.org, a déclaré que "si l'objectif est clair, le chemin ne l'est pas. Un pas dans la bonne direction consiste toutefois à exprimer notre point de vue sur les prix au nom de nos patients, car ce n'est que par une compréhension commune de la justesse des prix que nous pourrons atteindre notre objectif d'un accès abordable aux médicaments pour tous, y compris aux États-Unis".