Accès à l'edaravone dans votre pays - le nouveau médicament approuvé par la FDA pour la SLA

Dernière mise à jour : 08 mars 2021

Quels sont les résultats des études cliniques qui ont conduit à l'approbation de l'edaravone et comment les patients peuvent-ils y avoir accès dans leur pays ?

personne écrivant dans un carnet

Un pas important dans la bonne direction

L'approbation de Radicava, désigné par son nom générique edaravoneL'approbation de Radicava, désigné par son nom générique edaravone, par la FDA marque le premier nouveau traitement approuvé pour le traitement de la SLA aux États-Unis depuis le riluzole (Rilutek) en 1995. Alors que le mois de la sensibilisation à la SLA bat son plein, cette nouvelle est porteuse d'espoir pour les patients, les médecins et les défenseurs de la SLA, et pourrait ouvrir un nouveau chapitre dans la lutte contre la SLA.

Il n'existe pas de remède efficace contre la SLA, mais l'approbation de la FDA marque une étape très importante pour les personnes vivant avec la SLA, car elle offre une nouvelle option thérapeutique dans un domaine où il existe un besoin médical urgent de traitement efficace. L'autorisation a été accordée à Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.

Malgré l'approbation de la FDA, l edaravone peut ne pas être disponible ou accessible pour tous les patients atteints de SLA. Les retards dans l'approbation et l'accès peuvent être dus au prix, à la priorité, au remboursement ou aux préférences des médecins (ou à une combinaison de tous ces facteurs). La plupart des pays autorisent toutefois les patients (ou leurs soignants) à importer des médicaments sur la base d'un "patient désigné", ce qui est souvent méconnu. Si vous ou quelqu'un que vous connaissez avez besoin de plus d'informations ou d'aide pour obtenir un médicament qui n'est pas encore disponible dans votre pays, vous trouverez sur notre page d'accueil des informations sur la manière de procéder. Notre équipe livre quotidiennement des médicaments non encore approuvés en provenance du monde entier, avec un service très apprécié par les médecins et les patients.

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative complexe et progressive qui attaque certaines cellules du cerveau et de la moelle épinière nécessaires aux mouvements musculaires. Les sens tels que l'ouïe, la vue, l'odorat, le goût et le toucher ne sont pas affectés par la SLA. Chaque cas est différent, mais les signes et symptômes précoces de la SLA sont les suivants

Contractions musculaires et crampes
Faiblesse des mains, des jambes, des pieds ou des chevilles
Difficultés à parler ou à avaler

La découverte de la SLA fait actuellement l'objet de nombreuses recherches visant à améliorer notre compréhension de cette maladie mystérieuse et mortelle.[1] Le taux variable de progression de la maladie rend le pronostic difficile à prédire et les thérapies difficiles à développer. À l'instar d'autres maladies neurodégénératives, environ 10 % des cas de SLA sont classés comme familiaux, tandis que les 90 % restants sont considérés comme sporadiques[2].[2]

La cause de la SLA est inconnue. Cependant, des études scientifiques suggèrent que la génétique et l'environnement jouent un rôle dans le développement de la SLA.

approbation de l'edaravone

L'edaravone a été approuvé pour le traitement de la SLA par l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et médicaux (PMDA) en juin 2015. Peu après, il a également été approuvé en Corée du Sud.

Depuis l'approbation au Japon, everyone.org assure la distribution sûre et efficace de l'edaravone dans près de 20 pays.

Après avoir appris que l'edaravone était utilisé pour traiter les patients atteints de SLA au Japon, la division des produits neurologiques de la FDA s'est rapidement engagée auprès de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. afin de déposer une demande de mise sur le marché pour l'utilisation de l'edaravone aux États-Unis.

"Il s'agit du premier nouveau traitement approuvé par la FDA pour la SLA depuis de nombreuses années, et nous sommes heureux que les personnes atteintes de SLA disposent désormais d'une option supplémentaire", a déclaré Eric Bastings, M.D., directeur adjoint de la division des produits neurologiques de la FDA.

équipement de laboratoire

edaravone et études cliniques

Ledaravone a d'abord été développé par Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation au Japon, pour les patients souffrant de symptômes neurologiques associés à un accident vasculaire cérébral ischémique aigu.

L'entreprise a ensuite procédé à plusieurs essais cliniques au Japon afin d'explorer son traitement de la SLA, compte tenu de ses propriétés de piégeage des radicaux libres.

L'edaravone est un antioxydant et un piégeur de radicaux libres qui élimine les molécules contenant de l'oxygène, qui s'accumulent chez les personnes atteintes de ^SLA3. Lors d'une expérience clinique, l'administration d'edaravone a réduit de manière significative les marqueurs plasmatiques des dommages oxydatifs ^tissulaires4. On pense que cette approche antioxydante apporte un soutien neuroprotecteur au système nerveux, ce qui pourrait ralentir la progression de la maladie ou limiter complètement les dommages supplémentaires.

Il est désormais autorisé au Japon sous le nom de Radicut pour les deux ^indications5 et aux États-Unis sous le nom de Radicava pour le traitement de la SLA. L'edaravone est le principe actif de Radicava et de Radicut.

L'autorisation de l'edaravone pour le traitement de la SLA était basée sur une étude (MCI186-19) qui comparait l'effet de l'edaravone à celui d'un placebo sur 137 patients atteints de SLA (69 patients sous edaravone; 68 patients sous placebo). L'étude a consisté en 6 cycles. La comparaison était basée sur les changements dans les scores ALSFRS-R avant et après le traitement. L'échelle ALSFRS-R se compose de 12 questions qui évaluent les fonctions motrices et respiratoires des patients atteints de SLA, telles que la parole, la salivation et la marche. Chaque question est notée de 0 à 4, les scores les plus élevés représentant une plus grande capacité ^{fonctionnelle6}. Bien que les taux de progression de la SLA puissent varier de manière significative, la recherche montre que les personnes atteintes de SLA perdent en moyenne un point par mois sur l'échelle ^ALSFRS-R7.

Le déclin des scores ALSFRS-R par rapport aux valeurs initiales était significativement moins important chez les patients edaravone(Moyenne ± Erreur standard (IC 95 %) = - 5,01 ± 0,64) par rapport au placebo (Moyenne ± Erreur standard (IC 95 %) = - 7,50 ± 0,66) avec une différence entre l'edaravone et le placebo sur l'échelle ALSFRS-R de 2,49 (IC 95 % = 0,99, 3,98⁾⁸, ce qui correspond à une différence de 33 % entre les deux ^groupes7.

Comme c'est le cas pour tous les médicaments, l'effet de l'edaravone, bien qu'en moyenne supérieur à celui du placebo, n'a pas été le même pour tous les patients. La distribution des changements dans les scores ALSFRS-R entre le début et la semaine 24 peut être consultée sur lapage d'information de prescription de Radicava .

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par les participants aux essais cliniques recevant de l'edaravone sont les ecchymoses (contusion) et les troubles de la marche. L'édaravone est également associé à des risques graves nécessitant des soins médicaux immédiats, tels que l'urticaire, le gonflement ou l'essoufflement, ainsi que des réactions allergiques au bisulfite de sodium, un ingrédient du médicament8^.

La posologie standard pour les patients adultes atteints de SLA est la suivante :

60 mg d'edaravone administrés par voie intraveineuse en 60 minutes une fois par jour
Premier cycle : administration quotidienne pendant 14 jours, suivie d'une période de 14 jours sans médicament.
Cycles de traitement ultérieurs : administration quotidienne pendant 10 jours sur des périodes de 14 jours, suivie de périodes de 14 jours sans ^médicament6.

Radicut, distribué par Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, est fourni en flacons unidoses et est dilué dans un volume approprié de sérum physiologique. Deux flacons sont nécessaires pour une ^perfusion8. Radicava est également fourni dans deux poches de polypropylène à dose unique, sans ^dilution6.

Accès à l'edaravone

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. souhaite que l'edaravone soit disponible aux États-Unis d'ici août 2017.

Cependant, les patients américains peuvent toujours bénéficier de l'edaravone en tant que médicament de référence. everyone.orgun club mondial d'acheteurs, peut assurer une livraison sûre et fiable aux patients atteints de SLA aux États-Unis jusqu'à présent, et ce au meilleur prix possible. Vous pouvez trouver plus d'informations sur notre page d'information sur l'edaravone .

Nous pouvons garantir un accès fiable à Radicut edaravone) par le biais de la politique d'importation personnelle (PIP) de la FDA, qui assure l'expédition dès réception de la lettre de prescription de votre médecin. Nous pouvons également assurer la livraison par le biais de la demande d'IND pour patient unique de la FDA, qui nécessite l'approbation de la FDA avant l'expédition.

Si vous résidez en dehors des États-Unis, everyone.org peut assurer la livraison sûre et fiable de Radicut edaravone) et d'autres médicaments figurant sur notre site Internet, par le biais de différents systèmes d'importation personnelle dans le monde entier, tels que

Australie : Régime d'importation personnelle, Régime d'accès spécial

Belgique : Agence fédérale des médicaments et des produits de santé

Bulgarie : Agence bulgare des drogues

Canada : Programme d'accès spécial

Chine : Administration chinoise des aliments et des médicaments

France : ANSM

Allemagne : Loi allemande sur les médicaments

Iran : IFDA

Jordanie : Administration jordanienne des aliments et des médicaments (Jordan Food & Drug Administration)

Nouvelle-Zélande : Medsafe

Arabie Saoudite : Autorisation d'importation de l'Autorité saoudienne des aliments et des médicaments

Singapour : Règlement sur les produits de santé (dispositifs médicaux)

Afrique du Sud : Autorité de régulation des produits de santé

Turquie : TITCK

ROYAUME-UNI : Importation de médecine humaine

Pour plus d'informations, veuillez contacter votre médecin, votre pharmacie locale ou everyone.org à l'adresse [email protected] ou au + 31 208084414.

L'avenir de la SLA

Grâce à l'approbation de la FDA, les patients américains auront désormais accès à un deuxième médicament approuvé pour la SLA. Cependant, la SLA reste une maladie hétérogène difficile à traiter et everyone.org continuera à soutenir ceux qui luttent contre la SLA.

Les personnes atteintes de SLA peuvent consulter le site Internet de Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) pour plus d'informations sur l'edaravone. L'ALS Therapy Development Institute peut fournir de plus amples informations sur la SLA et organisera un webinaire public le mercredi 10 mai pour discuter de l'edaravone avec la communauté de la SLA. Une inscription préalable est requise à l'adresse http://www.als.net/als-webinars/.

"Alors que nous attendons avec impatience que Mitsubishi Tanabe Pharmato annonce ses prix, everyone.org continuera à aider les familles et les patients qui peuvent être affectés par des contraintes d'approbation et de prix, à accéder à des traitements efficaces aux meilleurs prix possibles", a déclaré le cofondateur de everyone.org , Sjaak Vink. C'est grâce à des entreprises sociales comme everyone.org que les patients qui sont en première ligne des questions d'approbation peuvent recevoir les informations les plus récentes et accéder à des médicaments innovants et efficaces aux meilleurs prix possibles.