Accès à edaravone dans votre pays - le nouveau médicament approuvé par la FDA pour la SLA

Dernière mise à jour : 08 mars 2021

Quels sont les résultats des études cliniques qui ont conduit à l'approbation de edaravone, et comment les patients peuvent-ils y avoir accès dans leur pays ?

personne qui écrit dans un carnet

Un pas important dans la bonne direction

L'approbation de Radicava, désigné par son nom générique edaravoneL'approbation de Radicava, désigné par son nom générique, par la FDA, est le premier nouveau traitement approuvé pour le traitement de la SLA aux États-Unis depuis riluzole (Rilutek) en 1995. Alors que le mois de sensibilisation à la SLA bat son plein, cette nouvelle est porteuse d'espoir pour les patients, les médecins et les défenseurs de la SLA, et pourrait marquer un nouveau chapitre dans la lutte contre la SLA.

Il n'existe pas de remède efficace pour la SLA, mais l'approbation de la FDA marque une étape très importante pour les personnes vivant avec la SLA car elle offre une nouvelle option de traitement dans une région où il existe un besoin médical urgent de traitement efficace. L'approbation a été accordée à Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.

Malgré l'approbation de la FDA, edaravone peut ne pas être disponible ou accessible pour tous les patients atteints de SLA. Les retards d'approbation et d'accès peuvent être dus au prix, à la priorité, au remboursement ou aux préférences des médecins (ou à une combinaison de tous ces facteurs). Cependant, la plupart des pays autorisent les patients (ou leurs soignants) à importer des médicaments sur la base d'un "patient désigné", ce qui est souvent méconnu. Si vous, ou l'une de vos connaissances, avez besoin de plus d'informations ou de soutien pour vous procurer un médicament qui n'est pas encore disponible dans votre pays, vous trouverez sur notre page d'accueil des informations sur la manière de procéder. Notre équipe livre quotidiennement des médicaments non encore approuvés du monde entier, avec un service très apprécié des médecins et des patients.

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Lasclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative complexe et progressive qui attaque certaines cellules du cerveau et de la moelle épinière nécessaires au mouvement des muscles. Les sens tels que l'ouïe, la vue, l'odorat, le goût et le toucher ne sont pas affectés par la SLA. Chaque cas est différent, mais les signes et symptômes précoces de la SLA comprennent

Contractions musculaires et crampes
Faiblesse des mains, des jambes, des pieds ou des chevilles
Difficulté à parler ou à avaler

De nombreuses recherches sont actuellement menées sur la découverte de la SLA afin de modifier notre compréhension de ce trouble mystérieux et fatal.[1] Le taux variable de progression de la maladie rend le pronostic difficile à prévoir et les thérapies difficiles à mettre au point. Comme d'autres maladies neurodégénératives, environ 10 % des cas de SLA sont classés comme familiaux, tandis que les 90 % restants sont considérés comme sporadiques.[2]

La cause de la SLA est inconnue. Cependant, des études scientifiques suggèrent que la génétique et l'environnement jouent un rôle dans le développement de la SLA.

edaravone approbation

edaravone a été approuvé pour le traitement de la SLA par l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) en juin 2015. Peu de temps après, il a également été approuvé en Corée du Sud.

Depuis l'approbation au Japon, everyone.org assure l'administration sûre et efficace de edaravone dans près de 20 pays.

Après avoir appris l'utilisation de edaravone pour traiter les patients atteints de SLA au Japon, la division Neurology Product de la FDA s'est rapidement engagée auprès de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. afin de déposer une demande de commercialisation pour l'utilisation de edaravone aux États-Unis.

"C'est le premier nouveau traitement approuvé par la FDA pour la SLA depuis de nombreuses années, et nous sommes heureux que les personnes atteintes de SLA aient désormais une option supplémentaire" a déclaré Eric Bastings, M.D., directeur adjoint de la division des produits de neurologie de la FDA.

équipement de laboratoire

edaravone et études cliniques

edaravone a d'abord été mis au point par Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation au Japon, pour les patients souffrant de symptômes neurologiques associés à un accident ischémique cérébral aigu.

La société a ensuite procédé à plusieurs essais cliniques au Japon pour explorer son traitement contre la SLA, compte tenu de ses propriétés d'élimination des radicaux libres.

edaravone est un antioxydant et un piégeur de radicaux libres qui agit pour éliminer les molécules contenant de l'oxygène, qui s'accumulent chez les personnes atteintes de SLA3. Lors d'une expérience clinique, l'administration de edaravone a réduit de manière significative les marqueurs plasmatiques des dommages oxydatifs tissulaires4. Cette approche antioxydante est censée apporter un soutien neuroprotecteur au système nerveux, ce qui pourrait ralentir la progression de la maladie ou limiter complètement les dommages supplémentaires.

Il est maintenant approuvé au Japon sous le nom de Radicut pour les deux indications5 et aux États-Unis sous le nom de Radicava pour le traitement de la SLA. edaravone est l'ingrédient actif de Radicava et de Radicut.

L'approbation de edaravone pour le traitement de la SLA était basée sur une étude (MCI186-19) qui a comparé l'effet de edaravone avec celui d'un placebo sur 137 patients atteints de SLA (69 patients sous edaravone; 68 patients sous placebo). L'étude a consisté en 6 cycles. La comparaison était basée sur les changements dans les scores ALSFRS-R avant et après le traitement. L'échelle ALSFRS-R est composée de 12 questions qui évaluent les fonctions motrices et respiratoires des patients atteints de SLA, telles que la parole, la salivation et la marche. Chaque question est notée de 0 à 4, les scores les plus élevés représentant une plus grande capacité fonctionnelle6. Bien que les taux de progression de la SLA puissent varier considérablement, les recherches montrent que les personnes atteintes de SLA perdent en moyenne un point par mois sur l'échelle ALSFRS-R7.

Le déclin des scores ALSFRS-R par rapport au début de l'étude était significativement moins important chez les patients traités par edaravone(Moyenne ± Erreur standard (IC 95 %) = - 5,01 ± 0,64) par rapport au placebo (Moyenne ± Erreur standard (IC 95 %) = - 7,50 ± 0,66), avec une différence entre edaravone et le placebo sur l'échelle ALSFRS-R de 2,49 (IC 95 % = 0,99, 3,98⁾⁸, ce qui correspond à une différence de 33 % entre les deux groupes7.

Comme c'est le cas pour tout médicament, l'effet de edaravone, bien qu'en moyenne supérieur à celui du placebo, n'a pas été le même pour tous les patients. La distribution de la variation des scores ALSFRS-R entre le début de l'étude et la semaine 24 est disponible sur lapage d'information sur la prescription de Radicava .

Les effets indésirables les plus fréquents signalés par les participants aux essais cliniques recevant edaravone étaient des ecchymoses (contusions) et des troubles de la démarche. Le médicament est également associé à des risques graves qui nécessitent des soins médicaux immédiats, comme l'urticaire, l'enflure ou l'essoufflement, et des réactions allergiques au bisulfite de sodium, un ingrédient du médicament8^.

Le dosage standard pour les patients adultes atteints de SLA est :

60 mg de edaravone administrés par voie intraveineuse en 60 minutes une fois par jour
Premier cycle : administration quotidienne pendant 14 jours suivie d'une période de 14 jours sans médicament
Cycles de traitement ultérieurs : posologie quotidienne pendant 10 jours sur des périodes de 14 jours, suivie de périodes de 14 jours sans médicament6.

Radicut, distribué par Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, est fourni en flacons unidoses et est dilué avec un volume approprié de solution saline physiologique. Deux flacons sont nécessaires pour une perfusion8. Alternativement, Radicava est fourni dans deux sacs de polypropylène à dose unique où aucune dilution n'est nécessaire6.

Accès à edaravone

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. souhaite que le site edaravone soit disponible aux États-Unis d'ici août 2017.

Cependant, les patients américains peuvent toujours profiter de edaravone car everyone.orgEn effet, notre club d'acheteurs, qui regroupe des patients du monde entier, peut garantir une livraison sûre et fiable aux patients atteints de la SLA aux États-Unis jusqu'à ce jour, et ce au meilleur prix possible. Vous pouvez trouver plus d'informations sur notre page d'informationedaravone .

Nous pouvons garantir l'accès fiable à Radicut (edaravone) par le biais de la politique d'importation personnelle (PIP ) de la FDA, qui assure l'expédition dès réception de la lettre d'ordonnance de votre médecin. Nous pouvons également assurer la livraison par le biais de la demande IND pour patient unique de la FDA, qui nécessite l'approbation de la FDA avant l'expédition.

Si vous résidez en dehors des États-Unis, de la même façon everyone.org peut assurer la livraison sûre et fiable de Radicut (edaravone) et d'autres médicaments figurant sur notre site Internet, par le biais de divers systèmes d'importation personnelle dans le monde entier tels que

L'Australie : Régime d'importation personnelle, régime d'accès spécial

Belgique : Agence fédérale des médicaments et des produits de santé

Bulgarie : Agence bulgare des drogues

Canada : Programme d'accès spécial

Chine : Administration chinoise des denrées alimentaires et des médicaments

France : ANSM

Allemagne : Loi allemande sur les médicaments

L'Iran : IFDA

Jordanie : Administration jordanienne des denrées alimentaires et des médicaments

Nouvelle-Zélande : Medsafe

L'Arabie Saoudite : Autorité saoudienne des denrées alimentaires et des médicaments : autorisation d'importation

Singapour : Réglementation sur les produits de santé (dispositifs médicaux)

L'Afrique du Sud : Autorité de réglementation des produits de santé

La Turquie : TITCK

ROYAUME-UNI : Importer la médecine humaine

Pour plus d'informations, veuillez contacter votre médecin, votre pharmacie locale ou everyone.org à l'adresse [email protected] ou au + 31 208084414.

L'avenir de la SLA

Grâce à l'approbation de la FDA, les patients américains auront désormais accès à un deuxième médicament approuvé pour la SLA. Cependant, la SLA reste une maladie hétérogène difficile à traiter et everyone.org continuera à soutenir ceux qui luttent contre la SLA.

Les personnes atteintes de SLA doivent se référer au site Internet de Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) pour plus d'informations sur edaravone. L'ALS Therapy Development Institute peut fournir de plus amples informations sur la SLA et organisera un webinaire public le mercredi 10 mai pour discuter de edaravone avec la communauté SLA. L'inscription préalable est requise sur http://www.als.net/als-webinars/.

"Alors que nous attendons avec impatience que Mitsubishi Tanabe Pharmato annonce ses prix, everyone.org continuera à aider les familles et les patients qui peuvent être affectés par des contraintes d'approbation et de prix, à accéder à des traitements efficaces aux meilleurs prix possibles", déclare Sjaak Vink, cofondateur de everyone.org . C'est grâce à des entreprises sociales comme everyone.org que les patients qui sont en première ligne des questions d'approbation reçoivent les dernières informations et ont accès à des médicaments innovants et efficaces aux meilleurs prix possibles.