Le site erdafitinib peut-il traiter le cancer du sein ? Les dernières données, en termes simples.

Balversa (erdafitinib) a été approuvé pour la première fois par la FDA en 2019 pour traiter le cancer métastatique avancé de la vessie (cancer urothélial⁾¹. Depuis lors, un certain nombre d'études cliniques ont examiné son rôle potentiel dans le traitement d'autres pathologies. Il s'agit notamment du cancer du sein, du cancer de l'endomètre, du CPNPC non squameux, du cancer du pancréas et d'autres encore ².

Dans cet article, nous examinerons les raisons pour lesquelles erdafitinib peut s'appliquer à un plus grand nombre de types de cancer. Nous nous pencherons plus particulièrement sur l'utilisation potentielle de erdafitinib pour le cancer du sein. Nous présenterons les dernières données des essais cliniques, les perspectives d'approbation, etc.

Pour quelle raison le site erdafitinib est-il approuvé ?

Balversa (erdafitinib) n'est actuellement autorisé que pour les patients adultes atteints d'un cancer de la vessie (cancer urothélial) qui s'est propagé ou qui ne peut pas être enlevé chirurgicalement. Cette autorisation ne s'applique qu'aux États-Unis, car Balversa attend l'approbation de l'EMA.

Le médicament est indiqué pour les patients dont le gène FGFR est anormal, après au moins un cycle antérieur de traitement systémique. Balversa (erdafitinib) n'est pas recommandé pour les patients qui sont éligibles à un traitement antérieur par un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 et qui n'en ont pas reçu ³.

La mutation, pas la localisation : un traitement diagnostique du cancer

Pour bien comprendre le potentiel de Balversa dans le traitement du cancer, il faut savoir qu'il s'agit d'un type de traitement appelé diagnostic tumoral. Cela signifie que le médicament ne se concentre pas sur l'emplacement de la tumeur, mais sur les changements génétiques qui y sont associés. Ainsi, erdafitinib pourrait s'appliquer à n'importe quelle tumeur dès lors qu'elle présente des anomalies dans les gènes FGFR.

Les mutations génétiques du FGFR affectent 5 à 10 % de tous les cancers. Le cancer du sein est l'un des plus couramment touchés, avec environ 18 % de tous les cas présentant des altérations du FGFR ⁸.

Le site erdafitinib peut-il être utilisé pour le cancer du sein ?

Balversa (erdafitinib) n'est encore approuvé nulle part pour le traitement du cancer du sein. Cela dit, certains essais cliniques fournissent déjà des données sur le rôle potentiel de ce médicament dans le traitement du cancer du sein. Voici ce que nous savons.

Quelle est l'efficacité du site erdafitinib pour le cancer du sein ?

Pour avoir une idée du taux de réussite de erdafitinib dans le traitement du cancer du sein, nous allons examiner quelques-uns des essais cliniques pour lesquels des données sont disponibles. N'oubliez pas que dans toutes ces études, l'accent est mis sur le cancer du sein présentant des mutations du FGFR.

Procès RAGNAR

L'étude de phase 2 RAGNAR s'est concentrée sur des patients lourdement traités atteints d'un cancer du sein et de 15 autres types de tumeurs solides avancées présentant des altérations du gène FGFR ⁴. 5 % des patientes incluses dans l'étude avaient un cancer du sein avancé avec des fusions et des mutations du FGFR 1 ou du FGFR 2.

Sur la base des résultats de l'étude RAGNAR, voici ce que nous savons du taux de réussite de Balversa dans le traitement du cancer du sein :

• 31% des patientes atteintes d'un cancer du sein et traitées par erdafitinib ont vu leur tumeur diminuer ou disparaître ;

• Le taux de contrôle de la maladie chez les patientes atteintes d'un cancer du sein était de 69 %. Cela signifie que les patientes ont soit une maladie stable, soit une réponse au traitement ;

• Les effets secondaires graves fréquents liés à Balversa comprennent la stomatite, la diarrhée et le syndrome d'érythrodysesthésie palmo-plantaire ⁵.

Essai de phase 1 (Meyer et al)

Un essai clinique de stade précoce mené par Meyer et al. a examiné la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de Balversa en association avec la chimiothérapie chez des patientes lourdement prétraitées atteintes d'un cancer du sein métastatique ER+, HER2-, FGFR-amplifié ^6. Voici quelques-uns des résultats rapportés :

• Sur les 18 patients, 8 avaient une maladie stable, 7 une progression de la maladie et 3 n'avaient pas terminé leur première évaluation de la tumeur ;

• Le taux de bénéfice clinique (CBR) était de 28 % six mois après le début du traitement. En termes simples, le CBR est défini comme le taux de patients ayant bénéficié de l'intervention ;

• La médiane de la survie sans progression (PFS) était de 3 mois. Cependant, il a été rapporté que pour les patients présentant des niveaux élevés d'amplification du FGFR1 et ceux présentant une amplification du FGFR3, la SSP était de 6 mois ⁶.

   

Sur la base de ces résultats, un essai de phase 2 est ^prévu6.

Essai de phase 1 (Bahleda et al)

Cet essai préliminaire a porté sur un total de 187 patients souffrant de diverses pathologies. Parmi elles, 36 souffraient d'un cancer du sein. Voici les résultats d'efficacité rapportés pour ces patientes :

• Le taux de réponse objective pour les patientes atteintes d'un cancer du sein était de 9 % ;

• La sécurité n'a pas été évaluée séparément pour les patientes atteintes d'un cancer du sein. Les effets indésirables les plus fréquents sont l'hyperphosphatémie, la sécheresse buccale et la stomatite ⁷.

Quand le site erdafitinib sera-t-il approuvé pour le traitement du cancer du sein ?

Sur la base des données partagées précédemment, des recherches supplémentaires sont nécessaires avant que erdafitinib ne soit prêt à recevoir l'approbation réglementaire pour le cancer du sein. Espérons que les nombreuses études en cours sur Balversa nous aideront à comprendre son véritable potentiel en tant que traitement diagnostique du cancer.

Mon médecin peut-il me prescrire erdafitinib pour un cancer du sein ?

La meilleure réponse à l'heure actuelle est : peut-être.

Bien que votre médecin soit techniquement habilité à prescrire erdafitinib pour le traitement du cancer du sein avant que le médicament ne soit approuvé, il est peu probable qu'il le fasse. Du moins jusqu'à ce que des essais cliniques plus poussés soient disponibles. 

Votre médecin a pris la décision de vous prescrire Balversa (erdafitinib) pour le traitement de votre cancer du sein ? Notre équipe à Everyone.org peut vous aider à obtenir ce médicament. Nous sommes spécialisés dans l'approvisionnement et la livraison de médicaments prescrits non approuvés ou non disponibles dans le pays du patient. Contactez-nous pour que nous puissions vous aider.

Références :

1.  La FDA accorde une autorisation accélérée à erdafitinib pour le traitement du carcinome urothélial métastatique. FDA, 12 avril 2019.
2. Erdafitinib Elicits Responses in FGFR-altered Solid Tumors. OncLive, 23 août 2023.
3. Homepage | BALVERSA® (erdafitinib), Balversa.com, consulté le 19 mars 2024.
4. Staff, Post. Erdafitinib Le traitement de la maladie d'Alzheimer et des affections connexes par le FGFR permet d'obtenir des réponses dans de nombreux types de cancer présentant des altérations du FGFR. The ASCO Post, 6 juin 2023.
5. Use of BALVERSA in Breast Cancer, Janssen Science, consulté le 19 mars 2024.
6. A phase Ib trial of fulvestrant + CDK4/6 inhibitor (CDK4/6i) palbociclib + pan-FGFR tyrosine kinase inhibitor (TKI) erdafitinib in FGFR -amplified/ ER+/ HER2-negative metastatic breast cancer (MBC), Cancer Research, February 2021.
7. Étude multicentrique de phase I de Erdafitinib (JNJ-42756493), inhibiteur oral du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes, chez des patients atteints de tumeurs solides avancées ou réfractaires. PubMed, 15 août 2019.
8. Efficacité du futibatinib, un inhibiteur irréversible du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes, dans le cancer du sein modifié par le FGFR. Scientific Reports, 18 novembre 2023.