ErdafitinibL'approbation de l'EMA : Où en sommes-nous cinq ans après sa première approbation mondiale ?

Dernière mise à jour : 05 mars 2024

C'est en Europe que l'on trouve les taux les plus élevés de cancer de la vessie dans le monde ¹. Avec seulement 8% des patients diagnostiqués tardivement qui devraient survivre au-delà de cinq ans, le besoin de thérapies innovantes est urgent ⁶. Dans ce contexte, l'approbation accélérée de Balversa par la FDA en 2019 est une nouvelle positive et un signe d'espoir pour les patients atteints d'un cancer de la vessie.

Malheureusement, 5 ans plus tard, Balversa (erdafitinib) n'est toujours pas disponible pour les patients en dehors des États-Unis.

Si vous êtes basé en Europe ou au Royaume-Uni, voici tout ce que vous devez savoir sur les délais d'approbation de erdafitinib par l'EMA et la MHRA. Y compris les moyens d'obtenir le traitement avant qu'il ne soit disponible localement.

À quoi sert Balversa(erdafitinib) ?

Balversa est un médicament délivré sur ordonnance aux adultes atteints d'un cancer de la vessie (cancer urothélial) qui s'est propagé ou qui ne peut être enlevé par chirurgie. Le traitement est destiné aux patients dont le gène FGFR est anormal et qui ont reçu au moins une série de traitements systémiques qui n'ont pas fonctionné ou qui ont cessé de fonctionner.

Balversa (erdafitinib) ne convient pas aux patients qui sont admissibles à un traitement antérieur par un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 et qui n'en ont pas reçu ^2.

Quel est le taux de réussite de Balversa?

Selon les résultats de l'étude clinique rapportés pour Balversa(erdafitinib), c'est son taux de réussite :

30,1 % des patients traités par erdafitinib ont vu leur tumeur régresser partiellement, contre 7,7 % des patients traités par chimiothérapie ;
5,1 % des patients traités par erdafitinib ont vu leur tumeur disparaître complètement, contre 0,8 % des personnes sous chimiothérapie ;
La survie globale médiane avec erdafitinib était de 12,1 mois contre 7,8 mois avec la chimiothérapie ³.

Quel est le délai de réponse à erdafitinib?

Selon les données d'essais cliniques rapportées, le délai médian de réponse à erdafitinib était de 1,4 mois ⁴.

Pendant combien de temps prenez-vous Balversa ?

Vous pouvez prendre Balversa (erdafitinib) en continu, jusqu'à la progression de la tumeur ou l'apparition d'une toxicité inacceptable ⁵. Votre médecin traitant vous surveillera de près. Il sera le mieux placé pour savoir si le traitement doit être interrompu ou arrêté dans votre cas.

Le site Balversa (erdafitinib) est-il approuvé par l'EMA ?

En mars 2024, pas encore. L'EMA a accepté une demande d'autorisation de mise sur le marché pour Balversa en septembre 2023. La demande est en cours d'examen, ce qui peut prendre jusqu'à 210 jours, sans compter les pauses pour demander des informations supplémentaires au fabricant.

De manière réaliste, si tout se passe bien, Balversa (erdafitinib) pourrait être approuvé par l'EMA vers le milieu de l'année 2024.

Quand le site erdafitinib sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, l'approbation de l'EMA ne signifie pas automatiquement la disponibilité sur le marché. Si erdafitinib reçoit une recommandation positive du CHMP à la mi-2024, il faudra encore 67 jours pour que l'approbation de l'EMA devienne officielle. Ensuite, chaque État membre de l'UE entamera ses propres procédures locales pour rendre le médicament disponible sur son marché. La durée de ces procédures varie considérablement d'un pays à l'autre - de 100 jours en Allemagne à 964 jours en Roumanie ⁶.

Par conséquent, selon l'endroit où vous vous trouvez en Europe, erdafitinib peut être disponible avant la fin de l'année 2024 ou vous devrez peut-être attendre encore quelques années.

Le site Balversa est-il homologué au Royaume-Uni ?

Il n'y a actuellement aucune demande active d'autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni pour Balversa(erdafitinib). Une fois qu'une demande est soumise, le délai d'approbation est similaire à celui de l'EMA, qui est de 210 jours. Après l'approbation de la MHRA, erdafitinib devra faire l'objet d'un examen par le NICE qui décidera de son inclusion dans le NHS. Si l'examen du NICE est positif, le médicament devrait être disponible sur le marché britannique dans les trois mois.

Dans ces conditions, il est peu probable que le site Balversa(erdafitinib) soit bientôt disponible au Royaume-Uni.

Moyens d'obtenir en toute sécurité erdafitinib avant son approbation par l'EMA et le MHRA

Si vous êtes atteint d'un cancer de la vessie, attendre plus d'un an pour avoir accès au site Balversa n'est peut-être pas une option. La bonne nouvelle, c'est que vous n'avez pas à attendre.

Il existe deux options pour accéder à l'edafitinib avant son approbation en Europe et au Royaume-Uni : participer à un essai clinique ou acheter Balversa en tant que "Individual Named Patient".

Participez à un essai clinique sur le site erdafitinib

Pour obtenir un accès rapide à Balversa (erdafitinib), vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Il n'est pas toujours facile d'en trouver un, mais avec les bons conseils de votre médecin traitant, c'est possible. Pour participer à un essai clinique, vous devez remplir les critères d'admissibilité. Vous devez également savoir que vous pourriez être assigné au groupe placebo plutôt qu'au groupe de l'ingrédient actif dans le cadre de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur erdafitinib :

ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux. À l'heure actuelle, de nombreux essais impliquant Balversa recrutent des participants, notamment en Espagne, au Japon et au Canada.
EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
myTomorrows et FindMeCure: ces deux organisations aident les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter Balversa(erdafitinib) en tant que patient désigné

Dans la plupart des pays, les patients sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments susceptibles d'améliorer leur vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles. Surtout si ces médicaments ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement.

Si vous souhaitez accéder à erdafitinib avant son approbation par le MHRA ou l'EMA, cela pourrait être l'option la plus rapide pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de règlement relatif à l'importation d'un patient désigné. En vertu de ce règlement, les patients peuvent importer un médicament qui n'a pas encore été approuvé ou qui n'est pas encore disponible dans leur pays si

il est approuvé ailleurs ;
il n'y a pas d'alternatives locales, et
il est destiné à un usage personnel.

Ce processus nécessite une prescription du médecin traitant du patient. Le médecin assume la responsabilité du traitement. Les exigences spécifiques en matière de documentation peuvent varier d'un pays à l'autre.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients désignés pour obtenir le site erdafitinib avant son approbation en Europe ou au Royaume-Uni ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à l'adresse Everyone.org - nous pouvons vous aider à acheter erdafitinib immédiatement.