Tout sur l'approbation de l'EMA pour l'eplontersen (et comment obtenir le traitement plus tôt)

Wainua (eplontersen) a reçu l'approbation de la FDA pour traiter la polyneuropathie amyloïde héréditaire à médiation par la transthyrétine (ATTRv-PN) en 2023. Ce médicament est le seul traitement approuvé que les patients peuvent s'administrer eux-mêmes, à l'aide d'un auto-injecteur. Cela pourrait en faire un choix plus pratique pour les patients dont les capacités motrices ont été affectées par la maladie.

Bien que ce soit une bonne nouvelle, le médicament n'est actuellement accessible qu'aux États-Unis. 

Quand l'eplontersen sera-t-il disponible pour les patients en Europe et au Royaume-Uni ? Voici tout ce que vous devez savoir sur les autorisations de l'EMA et de la MHRA pour l'eplontersen. Y compris les délais et les options qui s'offrent à vous pour obtenir le traitement plus rapidement.

À quoi sert eplontersen ?

Wainua (eplontersen) est un médicament délivré sur ordonnance aux patients adultes atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine ¹.

L'eplontersen est un oligonucléotide antisens conjugué à un ligand. Il diminue la production de la protéine TTR. Ce faisant, le médicament vise à ralentir la progression de la maladie et à améliorer la qualité de vie du patient.

Approbation de l'EMA pour Eplontersen : Où en est-on ?

La bonne nouvelle est que la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'eplontersen est déjà en cours d'examen par l'EMA ^2. La moins bonne nouvelle est qu'il faudra encore des mois avant qu'une décision ne soit prise. Si l'examen aboutit à une recommandation positive du CHMP, il faudra encore 67 jours pour que l'approbation de l'EMA pour l'eplontersen devienne officielle. 

En d'autres termes, l'autorisation de l'eplontersen dans l'UE ne devrait pas intervenir avant la fin de l'année 2024. 

Quand eplontersen sera-t-il disponible en Europe ?

Même si Wainua obtient l'approbation de l'EMA au cours de cette année, cela ne signifie pas qu'il sera immédiatement disponible dans toute l'Europe. Pour cela, chaque État membre doit négocier avec le fabricant un prix local, un remboursement et des dates de lancement. 

En moyenne, ces procédures durent de 133 jours (en Allemagne) à 899 jours (en Roumanie⁾³. 

Cela signifie que l'eplontersen pourrait être disponible sur certains marchés de l'UE au cours du premier semestre 2025. D'autres pays devront peut-être attendre encore quelques années. 

Quand eplontersen sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Bien qu'il n'y ait pas de demande active d'autorisation de mise sur le marché pour l'eplontersen au Royaume-Uni, une évaluation est en cours par le NICE. L'examen du NICE est essentiel pour déterminer si l'eplontersen sera disponible sur le NHS. La date de décision est prévue pour août 2024. Si la décision est positive, le médicament devrait être disponible sur le marché britannique dans les trois mois. 

En ce qui concerne l'approbation de l'eplontersen par la MHRA, il est possible que la MHRA suive le calendrier de l'EMA. Selon les décisions prises par le gouvernement britannique après le Brexit, la MHRA peut accorder une approbation "quasi automatique" aux médicaments après qu'ils ont reçu le feu vert d'organismes de réglementation de confiance tels que l'EMA, la FDA ou le PMDA japonais ⁴. 

Si c'est le cas, et en supposant que l'approbation de l'EMA intervienne en 2024, il est possible que l'eplontersen soit disponible au Royaume-Uni à la fin de 2024 ou au début de 2025. 

Comment obtenir Wainua en toute sécurité avant son approbation par l'EMA ou le MHRA ?

Bien que les approbations soient en cours, tous les patients ne peuvent pas attendre des mois ou des années. Si c'est votre cas, vous serez heureux d'apprendre que vous n'avez pas à attendre.

Il existe deux façons principales d'accéder rapidement et en toute sécurité à l'eplontersen avant son approbation officielle par l'EMA ou la MHRA. La première consiste à participer à un essai clinique. L'autre est d' acheter l'eplontersen sur la base du règlement relatif à l'importation de patients désignés. 

Voici quelques informations sur chaque option.

Participer à un essai clinique sur l'eplontersen

Pour obtenir un accès rapide à Wainua, vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Avec le soutien de votre médecin traitant, vous pouvez en trouver un près de chez vous. Pour participer à un essai clinique, vous devez remplir les critères d'admissibilité. Il est également important de noter que le fait de participer à l'essai ne garantit pas que vous recevrez l'eplontersen. Il se peut que vous soyez assigné au groupe placebo. 

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur l'eplontersen :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux. Actuellement, plusieurs essais impliquant l'eplontersen recrutent des participants en Europe. Il peut être utile de les suivre de près.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter eplontersen en tant que patient désigné

Dans la plupart des pays, les patients sont autorisés à acheter et à importer des médicaments non disponibles localement pour leur usage personnel. Surtout si ces médicaments sont susceptibles d'améliorer leur vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles. 

Si vous souhaitez obtenir l'eplontersen avant son approbation par la MHRA ou l'EMA, cela pourrait être l'option la plus rapide pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de "règlement relatif à l'importation d'un patient désigné". Il permet aux patients d'importer un médicament qui n'a pas encore été approuvé ou qui n'est pas encore disponible dans leur pays :

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Pour utiliser le règlement, vous devez disposer d'une ordonnance de votre médecin traitant.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe sur Everyone.org et nous vous aiderons à acheter eplontersen immédiatement.

Acheter eplontersen

Références :

1. ID de référence : 5298350. Accessdata.fda.gov, consulté le 26 mars 2024.
2. Médicaments à usage humain en cours d'évaluation, Agence européenne des médicaments, consulté le 26 mars 2024.
3. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 26 mars 2024.
4. UK to give "near automatic sign off" for treatments approved by "trusted" regulators, BMJ, 16 March 2023.