Eflornithine pour le neuroblastome : calendrier d'approbation de l'EMA et comment éviter d'attendre

Le neuroblastome est une maladie très rare qui touche principalement les enfants de moins de cinq ans. Environ la moitié des patients diagnostiqués sont classés comme ayant une maladie à haut risque. Parmi eux, 50 à 60 % sont susceptibles de rechuter ^1.

Dans ce contexte, l'approbation récente d'Iwilfin (eflornithine) par la FDA constitue un développement positif. Ce médicament vise à réduire le risque de rechute chez les adultes et les enfants atteints de neuroblastome à haut risque.

Cependant, pour l'instant, Iwilfin (eflornithine) n'est autorisé qu'aux États-Unis. Qu'est-ce que cela signifie pour les patients d'Europe et du Royaume-Uni ? Voici tout ce que vous devez savoir sur les délais d'approbation d'Iwilfin par l'EMA et sur les options qui s'offrent à vous pour obtenir le médicament en toute sécurité avant qu'il ne soit disponible localement.

A quoi sert Iwiflin (éflornithine) ?

Iwilfin (eflornithine) est autorisé chez les adultes et les enfants atteints de neuroblastome à haut risque qui ont montré une certaine réponse aux traitements précédents, y compris l'immunothérapie anti-GD2.

L'iwilfin est un inhibiteur de l'ornithine décarboxylase. Il bloque l'activité d'une enzyme appelée ornithine décarboxylase (ODC). L'ODC joue un rôle dans la production de polyamines, qui sont nécessaires à la croissance des cellules. En bloquant l'activité de l'ODC, Iwilfin vise à empêcher les cellules du neuroblastome de croître et de se multiplier ³.

Quel est le taux de réussite de l'éflornithine dans le neuroblastome ?

L'Iwilfin a été approuvé par la FDA sur la base de l'étude 3b et de l'étude ANBL0032. Sur la base de ces deux essais cliniques, voici ce que nous savons du taux de réussite de l'éflornithine dans le neuroblastome :

• Le rapport de risque pour la survie sans événement (EFS) était de 0,48, ce qui signifie que le groupe recevant le traitement avait un risque inférieur de 52 % de subir un événement (progression de la maladie, rechute, cancer secondaire ou décès) par rapport au groupe ne recevant pas le traitement ;
• Le rapport de risque pour la survie globale (SG) était de 0,32, ce qui signifie que le groupe recevant le traitement avait un risque de décès de toute cause inférieur de 68 % à celui du groupe ne recevant pas le traitement ⁴.

Sur la base de ces résultats, l'éflornithine semble réduire le risque de rechute chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque.

Approbation de l'EMA pour l'éflornithine dans le traitement du neuroblastome : où en est-on ?

En mars 2024, il n'y a pas de demande active d'approbation de l'EMA pour l'éflornithine. Malheureusement, cela signifie qu'il est peu probable que ce médicament soit disponible en Europe dans un avenir proche.

En règle générale, il s'écoule environ 210 jours entre la soumission d'une demande d'approbation de l'EMA et la décision du CHMP. Si le CHMP émet une recommandation positive, il faut encore deux mois pour que l'approbation de l'EMA soit définitive.

Étant donné qu'Iwilfin a été désigné comme médicament orphelin dans l'UE, il pourrait bénéficier d'une procédure d'examen plus rapide - 150 jours au lieu de 210 jours ⁵. Cependant, cela nécessite toujours la soumission d'une demande officielle d'autorisation de mise sur le marché.

Quand Iwilfin sera-t-il disponible en Europe ?

Il est difficile de le dire, car aucune demande d'approbation de l'EMA n'a été déposée pour l'instant.

En supposant que le fabricant d'Iwilfin dépose une demande d'approbation auprès de l'EMA d'ici mai 2024, il est encore possible que le médicament soit approuvé d'ici la fin de l'année.

Après l'approbation de l'EMA, chaque État membre de l'UE aura besoin d'un délai différent pour rendre l'éflornithine disponible localement - de 102 jours en moyenne en Allemagne à 1 081 jours en moyenne en Estonie ⁶.

Dans cette optique, les patients européens peuvent s'attendre à avoir accès à l'éflornithine au plus tôt à la mi-2025. Dans certains pays, le délai d'attente pourrait même être plus long. 

Quand Iwilfin sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

En mars 2024, il n'y a pas de demande d'approbation active de la MHRA pour Iwilfin au Royaume-Uni. Le NICE a fait savoir qu'il était prêt à examiner le médicament en vue d'une éventuelle inclusion dans le NHS ⁷. Toutefois, le calendrier de cet examen sera lié à l'approbation et au lancement prévus du médicament au Royaume-Uni, pour lesquels aucun calendrier n'a été fixé. 

En supposant un calendrier d'approbation similaire à celui de l'EMA, Iwilfin pourrait obtenir le feu vert de la MHRA d'ici à la fin de 2024. En supposant que l'examen du NICE soit positif et disponible à cette date, Iwilfin pourrait théoriquement être disponible au Royaume-Uni au milieu de l'année 2025. Il s'agit toutefois d'un calendrier idéal. Reste à savoir s'il deviendra réalité. 

Comment accéder à Iwilfin avant son approbation par la MHRA ou l'EMA ?

Une maladie telle que le neuroblastome à haut risque peut être urgente. C'est pourquoi il peut être frustrant d'attendre un an, voire plus, pour avoir accès à l'éflornithine. Heureusement, il existe des moyens sûrs d'obtenir le traitement plus tôt.

Une option consiste à trouver un essai clinique d'eflornithine et à s'y inscrire. Une autre option consiste à acheter directement de l'éflornithine en tant que patient désigné. 

Examinons chaque option ci-dessous.

Participer à un essai clinique sur l'éflornithine

Pour accéder rapidement à Iwilfin en Europe ou au Royaume-Uni, vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Cela peut demander un certain effort pour en trouver un, mais c'est possible. Pour participer à un essai clinique, vous devez remplir les critères d'éligibilité. Vous aurez également besoin du soutien de votre médecin traitant pour pouvoir participer. Dans tous les cas, vous devez savoir qu'il est possible que vous fassiez partie d'un groupe placebo dans le cadre de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à rechercher des essais cliniques en cours sur l'éflornithine :

• ClinicalTrials.gov: Une base de données complète des essais cliniques américains. Certains essais sont ouverts aux participants internationaux et il est toujours utile de garder un œil sur la liste.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques menés dans l'Union européenne. De nombreux essais sont en cours sur le site edaravone dans toute l'Europe. Pour les essais lancés avant le 31 janvier 2022, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows et FindMeCure: ces organisations aident les patients du monde entier à trouver des essais cliniques appropriés.

Acheter Iwilfin en tant que patient désigné

Si vous ne pouvez pas participer à un essai clinique ou si vous préférez simplement ne pas attendre, vous pouvez acheter de l'éflornithine directement via le règlement relatif à l'importation de patients désignés.

Cette réglementation est en vigueur dans la plupart des pays du monde et permet aux patients d'acheter et d'importer des médicaments qui ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement, à condition qu'ils soient destinés à leur usage personnel.

Pour pouvoir utiliser le règlement relatif à l'importation de patients désignés, vous devez d'abord obtenir une ordonnance de votre médecin.

Votre médecin est favorable à l'utilisation de l'éflornithine comme traitement pour votre neuroblastome ? Dans ce cas, vous n'avez pas besoin d'attendre son approbation en Europe ou ailleurs. Il vous suffit de contacter notre équipe d'experts en accès aux médicaments pour obtenir de l'aide.

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Références :

1. Le neuroblastome chez l'enfant - En cours de traitement. CureSearch for Children's Cancer, consulté le 2 avril 2024.
2. ID de référence : 5293147. Accessdata.fda.gov, consulté le 2 avril 2024.
3. EU/3/21/2429 - désignation orpheline pour le traitement du neuroblastome | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, 11 juin 2021.
4. L'éflornithine comme traitement d'entretien postimmunothérapeutique dans le neuroblastome à haut risque : comparaisons des résultats de survie contrôlées à l'externe et appariées par score de propension. Journal of Clinical Oncology, 26 octobre 2023.
5. Demande d'autorisation de mise sur le marché : médicaments orphelins | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, 5 mars 2021.
6. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 2 avril 2024.
7. Informations sur le projet | Eflornithine pour le traitement du neuroblastome à haut risque avec réponse complète ou partielle après immunothérapie [ID4060] | Guidance. NICE, consulté le 2 avril 2024.