L'approbation du crovalimab dans le monde entier : Quand le nouveau traitement de la PNH sera-t-il disponible ?

Dernière mise à jour : 10 juillet 2024

Jusqu'à présent, 2024 a été une année positive pour les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Avec l'approbation de l'iptacopan par l'EMA et les premières approbations mondiales du crovalimab au cours du premier semestre de l'année, les patients du monde entier peuvent bénéficier d'un plus grand nombre d'options thérapeutiques.

Et bien que toute approbation soit une bonne nouvelle, pour les patients en dehors des États-Unis, il faudra peut-être attendre un certain temps avant que les nouveaux traitements de la PNH ne soient disponibles.

Voici ce qu'il faut savoir sur les délais prévus pour l'approbation du crovalimab par la MHRA et l'EMA, ainsi que sur sa disponibilité dans d'autres pays.

Quel est le traitement du crovalimab ?

Le crovalimab (également connu sous le nom de marque Piasky) est un médicament délivré sur ordonnance pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Le médicament est destiné aux patients âgés de 13 ans et plus, avec un poids corporel minimum de 40 kg ¹.

Le crovalimab peut-il traiter la drépanocytose ?

Le crovalimab n'est pas encore approuvé comme traitement de la drépanocytose. Cependant, il cible la voie du complément, qui est active chez les patients drépanocytaires. C'est pourquoi le crovalimab fait actuellement l'objet d'une étude sur son potentiel à prévenir les épisodes vaso-occlusifs chez les patients atteints de drépanocytose. Les résultats primaires de l'essai de phase 2 sont attendus en juillet 2024 ².

Comment le crovalimab agit-il ?

Le crovalimab est un anticorps monoclonal anti-C5. Il est conçu pour cibler une protéine spécifique du complément appelée C5. En bloquant son activité, le crovalimab arrête le processus de destruction des cellules sanguines, caractéristique de la PNH ³.

Quelle est l'efficacité du crovalimab dans les essais cliniques ?

L'approbation du crovalimab par la FDA était basée sur les résultats de l'essai de phase 3 COMMODORE 2. Dans cet essai, les patients atteints de PNH ont été traités soit par le crovalimab, soit par l'éculizumab. Les principaux résultats rapportés étaient les suivants :

79,3 % des patients traités par crovalimab ont obtenu un contrôle de l'hémolyse, contre 79 % des patients traités par éculizumab ;
65,7 % des patients sous crovalimab et 68,1 % des patients sous éculizumab ont évité les transfusions de globules rouges ;
Les taux d'hémolyse étaient de 10,4 % (crovalimab) et de 14,5 % (éculizumab) ;
63,4 % des patients sous crovalimab ont atteint un taux d'hémoglobine stabilisé, contre 60,9 % des patients sous éculizumab ⁴.

Sur la base de ces résultats, le crovalimab a été jugé comparable à l'éculizumab en termes de bénéfices cliniques et de sécurité ⁵.

Différence entre crovalimab, ravulizumab et eculizumab

Les trois traitements de la PNH sont des anticorps monoclonaux anti-C5. Bien qu'ils agissent de manière similaire, ils présentent également des différences notables :

Mécanisme d'action: En règle générale, les anticorps ne se lient à un antigène qu'une seule fois. Cependant, le crovalimab est différent à cet égard. Contrairement à ravulizumab et à l'éculizumab, il se lie à l'antigène de manière répétée. Cela lui permet de bloquer l'activité de la voie du complément sur une période plus longue ⁶.
Administration: ravulizumab et l'éculizumab sont tous deux administrés par perfusion intraveineuse. Le crovalimab, quant à lui, est administré par injection sous-cutanée. Il peut même être auto-administré. Il est donc moins contraignant pour les patients atteints de PNH, car il interfère moins avec leur vie quotidienne ⁷.

Où le crovalimab est-il autorisé ?

En juin 2024, Piasky (crovalimab) sera approuvé par la FDA aux États-Unis ⁴, mais il ne s'agit pas de la seule (ou de la première) approbation mondiale pour ce médicament.

Approbation du crovalimab en Chine

Piasky (crovalimab) est autorisé en Chine depuis février 2024 ⁸. Bien qu'il ne soit pas habituel que les nouveaux médicaments obtiennent leur première autorisation mondiale en Chine (ce sont généralement les États-Unis qui sont les plus rapides), ce n'est pas une surprise dans ce cas, puisque c'est la filiale chinoise de Roche (Chugai Pharmaceutical) qui a mis au point le crovalimab. Notamment, en Chine, l'âge minimum des patients pour recevoir un traitement au crovalimab est de 12 ans, ce qui diffère de l'âge approuvé par la FDA, qui est de 13 à ^{8 ans}.

Approbation du crovalimab au Japon

Depuis mars 2024, Piasky (crovalimab) est également autorisé au Japon. Au Japon, il n'y a pas de restriction d'âge pour commencer le traitement par crovalimab, tant que le poids corporel minimum de 40 kg est respecté ⁹.

Autres approbations mondiales

Le crovalimab fait actuellement l'objet d'une demande d'autorisation dans d'autres pays, notamment à Taïwan et au Canada.

Quand le crovalimab sera-t-il approuvé par l'EMA ?

Le 27 juin 2024, Piasky (crovalimab) a reçu un avis positif du CHMP en Europe. Le CHMP recommande l'approbation du médicament par l'EMA. Bien que cela ouvre la voie à l'approbation européenne, il peut encore s'écouler jusqu'à deux mois avant que l'approbation ne devienne officielle.

Quand le crovalimab sera-t-il disponible pour les patients européens ?

La question est plus délicate. Si Piasky semble pouvoir être approuvé par l'EMA d'ici à la fin août 2024, cela ne signifie pas qu'il sera disponible dans toute l'UE immédiatement après.

Chaque État membre suit sa propre procédure et son propre calendrier pour le lancement de médicaments nouvellement approuvés. Dans certains pays, comme l'Allemagne, cette procédure prend en moyenne 133 jours. D'autres pays, comme la Roumanie, peuvent allonger le processus jusqu'à 899 jours en moyenne ¹⁰.

En d'autres termes, certains patients de l'UE pourraient déjà avoir accès au crovalimab d'ici à la fin de 2024. D'autres pourraient être confrontés à quelques années d'attente supplémentaires.

Quand le crovalimab sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

En juillet 2024, Piasky n'est pas encore approuvé par la MHRA. Cependant, après le Brexit, la MHRA se réserve le droit d'accorder une approbation "quasi automatique" aux médicaments après qu'ils aient reçu le feu vert de l'EMA ou d'autres organismes de réglementation de confiance ¹¹. Par conséquent, au moins en théorie, l'approbation du crovalimab par le Royaume-Uni n'est peut-être plus très loin.

Un examen par le NICE en vue d'une éventuelle inclusion du crovalimab dans le NHS est déjà en cours, avec une date de décision prévue en octobre 2024 ¹².

Si le NICE adopte une recommandation positive pour l'inclusion du médicament dans le NHS en octobre, Piasky pourrait être disponible pour les patients au Royaume-Uni vers janvier-février 2025. Bien entendu, tout ceci suppose une approbation finale de l'EMA en août 2024 et son adoption quasi immédiate par la MHRA.

Comment obtenir Piasky (crovalimab) avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Bien que les approbations soient en cours, tous les patients ne peuvent pas attendre des mois ou des années. Si c'est votre cas, vous serez heureux d'apprendre que vous n'avez pas à attendre.

Vous pouvez accéder immédiatement à Piasky via le règlement d'importation de patients nommés.

Acheter du crovalimab en tant que patient désigné

Tous les patients et médecins ne le savent pas, mais vous avez le droit d'acheter et d'importer des médicaments non disponibles localement pour votre usage personnel. Surtout si ces médicaments sont susceptibles d'améliorer votre qualité de vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles.

Si vous souhaitez obtenir le crovalimab avant son approbation par la MHRA ou l'EMA, cela pourrait être l'option la plus rapide pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de "Named Patient Import regulation" (règlement sur l'importation de patients désignés). Pour en bénéficier, vous devez d'abord avoir une ordonnance de votre médecin traitant pour un médicament qui.. :

est approuvée par ailleurs ;
n'est pas approuvé ou disponible dans votre pays ;
n'a pas d'alternatives locales, et
est réservé à un usage personnel.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org et nous vous aiderons à acheter Piasky immédiatement.

Références :

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION. Accessdata.fda.gov, consulté le 9 juillet 2024.
ESSAI EN COURS : L'ESSAI RANDOMISÉ, EN DOUBLE AVEUGLE, CONTRÔLÉ PAR PLACEBO DE PHASE 2A CROSSWALK-C ÉVALUANT L'EFFICACITÉ DU CROVALIMAB EN TANT QUE TRAITEMENT D'APPOINT DANS LA PRÉVENTION DES ÉPISODES VASO-OCCLUSIFS (EVO) CHEZ LES PATIENTS (PTS) ATTEINTS DE DRÉPANOCYTOSE (SCD). HemaSphere, 26 avril 2023.
Crovalimab pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). PNH News, 20 mars 2024.
Ryan, Chris. La FDA approuve le Crovalimab pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. OncLive, consulté le 9 juillet 2024.
Phase 3 de l'essai randomisé COMMODORE 2 : Crovalimab versus eculizumab chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne naïfs d'inhibition du complément. American Journal of Hematology, 17 juin 2024.
Le crovalimab approuvé en Chine, premier pays, pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). CHUGAI PHARMACEUTICAL, consulté le 9 juillet 2024.
Le crovalimab offre une alternative efficace et moins lourde à l'éculizumab pour le traitement de la PNH. American Journal of Managed Care, 30 juin 2024.
Dunleavy, Kevin. La Chine est la première à approuver le crovalimab, le médicament de Roche contre la PNH. Fierce Pharma, 8 février 2024.
Chugai obtient l'approbation réglementaire pour "Piasky 340mg" pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne au Japon. CHUGAI PHARMACEUTICAL, consulté le 9 juillet 2024.
Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. des patients 2021. Efpia, consulté le 9 juillet 2024.
Le Royaume-Uni va accorder une "autorisation quasi automatique" pour les traitements approuvés par des organismes de réglementation "de confiance". The BMJ, 16 mars 2023.
Informations sur le projet | Crovalimab pour traiter l'hémoglobinurie paroxystique nocturne [ID6140] | Guidance. NICE, consulté le 9 juillet 2024.