L'approbation de l'Iptacopan par l'EMA est proche. Quand ce médicament sera-t-il disponible ?

Dernière mise à jour : 02 avril 2024

En mars 2024, le CHMP a émis une recommandation positive pour accorder à Fabhalta (iptacopan) l'approbation de l'EMA ¹. Lorsque l'approbation sera officielle, il s'agira de la première monothérapie orale disponible pour les patients européens atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

S'il s'agit là d'une bonne nouvelle, qu'est-ce que cela signifie en termes de calendrier ?

Voici tout ce que vous devez savoir sur la disponibilité de l'iptacopan en Europe et au Royaume-Uni. Vous y trouverez également toutes les possibilités d'accéder au médicament en toute sécurité avant qu'il ne soit disponible.

A quoi sert l'iptacopan ?

Fabhalta (iptacopan) est indiqué pour le traitement des adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), qui présentent une anémie hémolytique ^2.

En tant qu'inhibiteur du facteur B du complément, l'iptacopan augmente le taux d'hémoglobine en agissant sur la voie alternative du complément. Il aide à contrôler la destruction des globules rouges à l'intérieur et à l'extérieur des vaisseaux sanguins. De cette manière, l'iptacopa vise à réduire l'anémie et à prévenir la nécessité de transfusions sanguines.

Fabhalta (iptacopan) est-il approuvé par l'EMA ?

Il est probable que ce sera bientôt le cas. En mars 2024, le CHMP a émis une recommandation positive pour l'approbation de l'iptacopan par l'EMA. Techniquement, il ne s'agit pas encore d'une approbation officielle de l'EMA, car la décision finale de la Commission européenne peut prendre jusqu'à deux mois.

Cependant, les décisions du CHMP sont généralement suivies, et il n'y a donc aucune raison de penser que l'iptacopan n'obtiendra pas l'approbation officielle de l'EMA d'ici mai 2024.

Quand l'iptacopan sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, obtenir l'approbation de l'EMA n'est pas la même chose qu'être disponible. Avant que Fabhalta n'atteigne les marchés locaux de l'UE, chaque État membre doit mener à bien son propre processus de négociation des prix locaux, obtenir les autorisations de remboursement et décider des dates de lancement avec le fabricant.

Ces processus locaux peuvent être relativement rapides ou très longs, selon le pays. Par exemple, l'Allemagne a tendance à lancer les médicaments orphelins nouvellement approuvés dans un délai moyen de 102 jours, alors qu'en Estonie, le délai moyen de lancement est de 1 081 jours ³.

Il est donc probable que l'iptacopan soit disponible sur certains marchés de l'UE dès 2024, mais les patients d'autres pays de l'UE risquent de devoir patienter encore quelques années.

Quand l'iptacopan sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

En mars 2024, l'iptacopan n'est pas encore approuvé par la MHRA. Cependant, après le Brexit, la MHRA se réserve le droit d'accorder une approbation "quasi automatique" aux médicaments après qu'ils aient été approuvés par l'EMA ou d'autres organismes de réglementation de confiance ⁴. Ceci, combiné au fait que l'iptacopan détient le passeport d'innovation de la MHRA, rend probable l'approbation accélérée du médicament par la MHRA.

Un examen par le NICE en vue d'une éventuelle inclusion de l'iptacopan dans le NHS est déjà en cours, avec une date de décision prévue en juin 2024 ⁵.

Si le NICE adopte une recommandation positive pour l'inclusion du médicament dans le NHS en juin, l'iptacopan pourrait alors être disponible pour les patients au Royaume-Uni vers septembre-octobre 2024. Bien entendu, tout ceci suppose une approbation finale de l'EMA en mai 2024 et son adoption quasi immédiate par la MHRA.

Comment obtenir Fabhalta (iptacopan) en toute sécurité avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Bien que les approbations soient en cours, tous les patients ne peuvent pas attendre des mois ou des années. Si c'est votre cas, vous serez heureux d'apprendre que vous n'avez pas à attendre.

Il y a deux façons principales d'obtenir Fabhalta avant qu'il ne soit disponible dans votre pays. L'une consiste à s'inscrire à un essai clinique, l'autre à acheter de l'iptacopan par le biais du règlement relatif à l'importation de patients désignés.

Voici quelques informations sur chaque option.

Participer à un essai clinique sur l'iptacopan

Pour obtenir un accès rapide à Fabhalta, vous pouvez choisir de vous inscrire à un essai clinique en cours. Bien qu'il ne soit pas toujours facile de trouver des essais, si vous avez les bonnes ressources et le soutien de votre médecin, c'est possible. Gardez toutefois à l'esprit qu'un essai ne garantit pas que vous recevrez de l'iptacopan, car vous pourriez être assigné au groupe placebo.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à rechercher des essais cliniques en cours impliquant Fabhalta :

ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux. Actuellement, plusieurs essais impliquant l'iptacopan recrutent des participants en Europe. Il peut être utile de garder un œil sur cette liste.
EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter iptacopan en tant que patient désigné

Tous les patients et médecins ne le savent pas, mais vous avez le droit d'acheter et d'importer des médicaments non disponibles localement pour votre usage personnel. Surtout si ces médicaments sont susceptibles d'améliorer votre qualité de vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles.

Si vous souhaitez obtenir l'iptacopan avant son approbation par la MHRA ou l'EMA, cela pourrait être l'option la plus rapide pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de "Named Patient Import regulation" (règlement sur l'importation de patients désignés). Pour en bénéficier, vous devez d'abord avoir une ordonnance de votre médecin traitant pour un médicament qui.. :