Comment gérer la révocation de l'Adakveo par l'EMA et son impact sur vous ?

Lorsqu'il a été approuvé par la FDA en 2019, Adakveo crizanlizumab) était le premier nouveau traitement de la drépanocytose à être introduit depuis des décennies ¹. Cela a suscité de grandes attentes, tant de la part de la communauté médicale que des patients ².

Aujourd'hui, l'EMA a officiellement retiré son autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour l'Adakveo ³. Si vous êtes un patient qui a utilisé le traitement, vous vous posez probablement beaucoup de questions. 

La révocation d'Adakveo signifie-t-elle qu'il n'est pas sûr ? Pourrez-vous toujours avoir accès à ce médicament ? Quelles sont les alternatives potentielles à l'Adakveo dont vous pouvez discuter avec votre médecin ?

Dans cet article, nous vous expliquons tout ce que vous devez savoir sur la révocation d'Adakveo par l'EMA. 

Pourquoi Adakveo a-t-il été révoqué dans l'UE ?

L'EMA a justifié sa décision de retirer l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché du crizanlizumab par un certain nombre de raisons. Les principales sont les suivantes :

• Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices cliniques d'Adakveo ne l'emportaient pas sur les risques.
• Les résultats de l'essai clinique STAND n'ont pas démontré l'efficacité d'Adakveo. Plus précisément, sa capacité à diminuer le nombre de crises douloureuses.
• L'essai STAND a montré une fréquence plus élevée d'effets secondaires graves pour Adakveo par rapport au placebo.
• D'autres études cliniques, un programme d'accès géré et des données réelles n'ont pas réussi à contrebalancer les résultats négatifs de l'étude STAND.

Les résultats de l'essai STAND n'ayant pas confirmé les bénéfices du médicament, le CHMP a recommandé la révocation ^3. 

Adakveo est-il toujours disponible au Royaume-Uni ?

Après sa révocation dans l'Union européenne (UE), vous vous demandez peut-être si Adakveo est toujours disponible pour les drépanocytaires au Royaume-Uni.

Actuellement, l'accès des patients britanniques à Adakveo ne semble pas être affecté. Adakveo est disponible dans le cadre d'un accord d'accès géré entre Novartis et le NICE. Ce programme est actuellement prévu pour durer jusqu'en janvier 2025. À cette date, les données recueillies seront réévaluées par le NICE. Sur la base de cette évaluation, une recommandation finale sera faite pour un financement de routine par le NHS ⁵.

Adakveo est-il dangereux ?

Dans les circonstances actuelles, vous vous demandez peut-être si Adakveo est dangereux. 

Le traitement par des médicaments nouvellement approuvés comporte toujours des risques. C'est pourquoi il est toujours important de discuter avec votre médecin des informations de prescription complètes. 

Il est bon de savoir que l'essai clinique STAND pour Adakveo n'a pas révélé de nouveaux problèmes de sécurité. Il a toutefois révélé que des effets secondaires graves connus pouvaient être plus fréquents chez les patients prenant Adakveo que chez ceux prenant un placebo ⁴.

L'essai n'ayant pas prouvé l'efficacité du médicament dans la réduction des crises douloureuses, le risque accru d'effets secondaires a été jugé injustifié. La décision de l'EMA aurait pu être différente si les résultats de l'efficacité de l'Adakveo avaient été plus positifs dans l'essai STAND.

En d'autres termes, la question la plus importante n'est pas de savoir si l'Adakveo est dangereux, mais s'il est suffisamment efficace pour justifier ses effets négatifs. D'après les données actuelles, cela ne semble pas être le cas.

Les alternatives à l'Adakveo à discuter avec votre médecin

La révocation de l'Adakveo dans l'UE a laissé des patients comme vous à la recherche d'autres options de traitement. 

Seul votre médecin est compétent pour choisir l'alternative Adakveo adaptée à votre cas. Nous nous contentons ici de vous proposer une liste restreinte de médicaments approuvés pour le traitement de la drépanocytose, dont vous pouvez discuter avec votre médecin :

• Xyndari (L-glutamine): Comme l'Adakveo, le Xyndari vise également à réduire la fréquence des crises douloureuses. Xyndari est approuvé aux Etats-Unis (sous le nom commercial Endari). Sa demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'EMA a été retirée en 2019 ⁷. Toutefois, si votre médecin considère que Xyndari est une alternative à l'Adakveo qui vous convient, vous pouvez accéder à ce médicament en Europe dans le cadre du règlement sur l'importation de patients désignés. Contactez notre équipe pour plus d'informations. 
• Oxbryta (voxelotor): Ce médicament vise à réduire le nombre de globules rouges (anémie). L Oxbryta est autorisé aux États-Unis et en Europe ⁶. Voici plus d'informations sur la comparaison entre Oxbryta et Adakveo.
• Hydroxyurée : Une option thérapeutique bien établie qui peut contribuer à réduire la fréquence des crises de douleur drépanocytaire. Dans l'UE, il existe deux médicaments autorisés contenant ce principe actif : Siklos et Xromi. 

Peut-on encore accéder à Adakveo en Europe après sa révocation ?

Si vous avez été traité avec Adakveo et que vous avez obtenu des résultats positifs, vous n'êtes peut-être pas intéressé par les alternatives à Adakveo . En revanche, vous vous demandez probablement si vous pouvez encore acheter du crizanlizumab après sa révocation dans l'UE. 

La bonne nouvelle est que vous pouvez le faire, tant que votre médecin reste convaincu que le crizanlizumab est le traitement qui vous convient. 

Lorsqu'un médicament n'est pas approuvé dans le pays du patient ou qu'il est approuvé mais non disponible (comme c'est le cas de l'Adakveo en Europe), vous pouvez y accéder via le règlement relatif à l'importation de patients désignés.

Everyone.org est spécialisé dans l'aide à l'accès aux médicaments les plus récents par le biais de ce règlement. Si vous avez une ordonnance de votre médecin traitant pour Adakveo crizanlizumab) et que vous souhaitez que nous vous aidions à accéder immédiatement au médicament, contactez-nous.

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Références :

1. La FDA approuve le crizanlizumab pour la drépanocytose. FDA, 15 novembre 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo : un nouveau traitement "important" et sûr pour les crises de COV chez les drépanocytaires. Sickle Cell Disease News, 22 novembre 2019.
3. Adakveo | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 3 octobre 2023.
4. Adakveo - EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Agence européenne des médicaments, 3 août 2023.
5. Crizanlizumab - Un guide simple. Sickle Cell Society, consulté le 3 octobre 2023.
6. Oxbryta | Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 3 octobre 2023.
7. Xyndari : Demande retirée. Agence européenne des médicaments, consulté le 3 octobre 2023.