Comment gérer la révocation du site Adakveo de l'EMA et son impact sur vous ?

Lorsqu'il a été approuvé par la FDA en 2019, Adakveo (crizanlizumab) était le premier nouveau traitement de la drépanocytose à être mis sur le marché depuis des décennies ¹. Cela a suscité de grandes attentes, tant de la part de la communauté médicale que des patients ².

Aujourd'hui, l'EMA a officiellement retiré son autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour Adakveo 3. Si vous êtes un patient qui a utilisé le traitement, vous avez probablement beaucoup de questions. 

La révocation de Adakveo signifie-t-elle que le médicament n'est pas sûr ? Pourrez-vous toujours avoir accès au médicament ? Quelles sont les alternatives potentielles à Adakveo dont vous pouvez discuter avec votre médecin ?

Dans cet article, nous vous dirons tout ce que vous devez savoir sur la révocation de Adakveo par l'EMA. 

Pourquoi le site Adakveo a-t-il été révoqué dans l'UE ?

L'EMA a justifié sa décision de révoquer l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de crizanlizumab par un certain nombre de raisons. Les principales sont les suivantes :

• Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les avantages cliniques de Adakveo ne l'emportaient pas sur les risques.
• Les résultats de l'essai clinique STAND n'ont pas démontré l'efficacité de Adakveo. Plus précisément, sa capacité à réduire le nombre de crises douloureuses.
• L'essai STAND a montré une fréquence plus élevée d'effets secondaires graves pour Adakveo par rapport au placebo.
• D'autres études cliniques, un programme d'accès géré et des données réelles n'ont pas réussi à contrebalancer les résultats négatifs de l'étude STAND.

Les résultats de l'essai STAND n'ayant pas confirmé les bénéfices du médicament, le CHMP a recommandé la révocation ³. 

Le site Adakveo est-il toujours disponible au Royaume-Uni ?

Après sa révocation dans l'Union européenne (UE), vous vous demandez peut-être si Adakveo est toujours disponible pour les drépanocytaires au Royaume-Uni.

Actuellement, l'accès des patients britanniques à Adakveo ne semble pas être affecté. Adakveo est disponible dans le cadre d'un accord d'accès géré entre Novartis et le NICE. Ce programme est actuellement prévu pour durer jusqu'en janvier 2025. À cette date, les données recueillies seront réévaluées par le NICE. Sur la base de cette évaluation, une recommandation finale sera faite pour un financement de routine par le NHS ⁵.

Le site Adakveo est-il dangereux ?

Dans les circonstances actuelles, vous vous demandez peut-être si le site Adakveo est dangereux. 

Le traitement par des médicaments nouvellement approuvés comporte toujours des risques. C'est pourquoi il est toujours important de discuter avec votre médecin des informations de prescription complètes. 

Il est bon de savoir que l'essai clinique STAND pour Adakveo n'a pas révélé de nouveaux problèmes de sécurité. Il a toutefois révélé que les effets secondaires graves connus peuvent être plus fréquents chez les patients du site Adakveo que chez ceux qui prennent un placebo ⁴.

L'essai n'ayant pas prouvé l'efficacité du médicament dans la réduction des crises douloureuses, le risque accru d'effets secondaires a été jugé injustifié. La décision de l'EMA aurait pu être différente si les résultats de l'efficacité de Adakveo avaient été plus positifs dans l'essai STAND.

En d'autres termes, la question la plus importante n'est pas de savoir si le site Adakveo est dangereux, mais s'il est suffisamment efficace pour justifier ses effets négatifs. D'après les données actuelles, cela ne semble pas être le cas.

Adakveo les alternatives à discuter avec votre médecin

AdakveoLa révocation de l'autorisation de mise sur le marché dans l'UE a laissé des patients comme vous à la recherche d'options thérapeutiques alternatives. 

Seul votre médecin est compétent pour choisir l'alternative Adakveo adaptée à votre cas. Nous nous contentons ici de vous proposer une liste restreinte de médicaments approuvés pour le traitement de la drépanocytose, dont vous pouvez discuter avec votre médecin :

• Xyndari (L-glutamine): Comme Adakveo, Xyndari vise également à réduire la fréquence des crises douloureuses. Xyndari est approuvé aux Etats-Unis (sous le nom commercial Endari). Sa demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'EMA a été retirée en 2019 ⁷. Toutefois, si votre médecin considère que Xyndari est une alternative Adakveo appropriée pour vous, vous pouvez accéder au médicament en Europe dans le cadre de la réglementation Named Patient Import. Contactez notre équipe pour plus d'informations. 
• Oxbryta (voxelotor) : Ce médicament vise à réduire le nombre de globules rouges (anémie). Oxbryta est autorisé aux États-Unis et en Europe ⁶. Voici plus d'informations sur la comparaison entre Oxbryta et Adakveo.
• Hydroxyurée : Une option thérapeutique bien établie qui peut contribuer à réduire la fréquence des crises de douleur drépanocytaire. Dans l'UE, il existe deux médicaments autorisés contenant ce principe actif : Siklos et Xromi. 

Peut-on encore accéder au site Adakveo en Europe après sa révocation ?

Si vous avez été traité avec Adakveo et que vous avez obtenu des résultats positifs, vous n'êtes peut-être pas intéressé par des alternatives à Adakveo . En revanche, vous vous demandez probablement si vous pouvez encore acheter crizanlizumab après sa révocation dans l'UE. 

La bonne nouvelle, c'est que vous pouvez le faire, tant que votre médecin reste convaincu que crizanlizumab est le traitement qui vous convient. 

Lorsqu'un médicament n'est pas approuvé dans le pays du patient, ou qu'il est approuvé mais non disponible (comme c'est le cas pour Adakveo en Europe), vous pouvez y accéder par le biais du règlement sur l'importation des patients désignés.

Everyone.org est spécialisé dans l'aide à l'accès aux médicaments les plus récents par le biais de ce règlement. Si vous avez une ordonnance de votre médecin traitant pour Adakveo (crizanlizumab) et que vous souhaitez que nous vous aidions à accéder immédiatement à ce médicament, contactez-nous.

Contactez-nous

Références :

1. La FDA approuve crizanlizumab-tmca pour la drépanocytose. FDA, 15 novembre 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo Un nouveau traitement "important" et sûr pour les crises de COV dans la drépanocytose. Sickle Cell Disease News, 22 novembre 2019.
3. Adakveo |Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 3 octobre 2023.
4. Adakveo -EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Agence européenne des médicaments, 3 août 2023.
5. Crizanlizumab -A Simple Guide. Sickle Cell Society, consulté le 3 octobre 2023.
6. Oxbryta |Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, consulté le 3 octobre 2023.
7. Xyndari : Demande retirée. Agence européenne des médicaments, consulté le 3 octobre 2023.