Vyndaqel tafamidis) prolonge la vie des patients atteints de FAP

Des chercheurs de l'hôpital Santo António et de l'Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, au Portugal, ont dirigé une équipe qui a étudié les effets d'une greffe de foie ou du Vyndaqel tafamidis), un traitement de fond, sur la survie de patients atteints de polyneuropathie amyloïde familiale (PAF) à un stade précoce.

La FAP est une maladie rare, à évolution lente, causée par la présence d'une protéine sanguine mutée appelée transthyrétine (TTR). Cette protéine défectueuse se brise facilement, entraînant l'accumulation de dépôts fibreux sur les organes et les tissus, ce qui provoque des faiblesses, des engourdissements et des douleurs dans les extrémités. Les options thérapeutiques pour les patients atteints de FAP comprennent une greffe de foie ou la prise de Vyndaqel tafamidis), qui est conçu pour retarder la progression de la maladie pour ceux qui en sont aux premiers stades.

Comme l'indiquent les chercheurs, le principal résultat clinique de cette étude de survie est que le Vyndaqel tafamidis) ou la transplantation du foie ont "changé radicalement le pronostic à long terme des patients atteints de TTR-FAP au cours des 25 dernières années, passant d'une maladie progressive, [...] fatale, à une maladie plus chronique dont le traitement permet de retarder l'évolution de la maladie". Chez les patients de moins de 50 ans, le Vyndaqel tafamidis) a permis de réduire le risque de mortalité de 91 %, tandis que la greffe de foie a réduit le risque de 63 % par rapport aux patients non traités. Pour en savoir plus, consultez FAP News Today.