Vyndaqel (tafamidis) prolonge la vie des patients atteints de FAP

Des chercheurs de l'hôpital Santo António et de l'Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, au Portugal, ont dirigé une équipe qui a étudié les effets d'une transplantation hépatique ou de Vyndaqel (tafamidis), un traitement de fond, sur la survie des patients atteints de polyneuropathie amyloïde familiale (PAF) à un stade précoce.

La PAF est une maladie rare, à évolution lente, causée par la présence d'une protéine sanguine mutée appelée transthyrétine (TTR). Cette protéine défectueuse se brise facilement, ce qui entraîne l'accumulation de dépôts fibreux sur les organes et les tissus et provoque une faiblesse, un engourdissement et des douleurs dans les extrémités. Les options de traitement pour les patients atteints de la PAF comprennent une transplantation du foie ou la prise de Vyndaqel (tafamidis), qui vise à retarder la progression de la maladie pour ceux qui en sont aux premiers stades.

Comme l'ont déclaré les chercheurs, la principale conclusion clinique de cette étude de survie est que Vyndaqel (tafamidis) ou la transplantation hépatique ont "changé de façon spectaculaire le pronostic à long terme des patients atteints de TTR-FAP au cours des 25 dernières années, passant d'une maladie progressive, [...] mortelle à une condition plus chronique avec un traitement permettant de retarder la progression de la maladie". Chez les patients de moins de 50 ans, il a été démontré que le site Vyndaqel (tafamidis) réduisait le risque de mortalité de 91 %, tandis que la transplantation hépatique diminuait le risque de 63 % par rapport aux patients non traités. Pour en savoir plus, consultez FAP News Today.