La controverse sur la tarification du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Les derniers événements concernant la fixation du prix d'un traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Aux États-Unis, un médicament couramment prescrit dans des pays tels que le Royaume-Uni et l'Allemagne pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a été approuvé par la FDA le mois dernier. Le médicament, communément désigné par son nom générique deflazacort, a été approuvé à un prix de 89 000 dollars par an sous le nouveau nom Emflaza, soit 90 fois plus que les prix pratiqués en dehors des États-Unis, qui s'élèvent à environ 1 000 dollars. L'approbation de la approbation de la FDAen vertu de la loi sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act), qui encourage le développement de médicaments pour les maladies rares, a permis à l'entreprise pharmaceutique d'obtenir un monopole de sept ans sur l'indication DMD pour le deflazacort, même si le médicament est depuis longtemps disponible sous forme de générique dans d'autres pays. Après une vive réaction, l'entreprise a ensuite vendu le médicament à PTC Therapeutics.

Les géants pharmaceutiques américains Marathon Pharmaceuticals, responsables de cette hausse de prix considérable, ont suscité de vives inquiétudes parmi les personnes concernées par la DMD, une maladie musculaire chronique dégénérative qui touche principalement les jeunes garçons. En conséquence, l'entreprise pharmaceutique a temporairement suspendu le déploiement du médicament quatre jours seulement après son annonce, afin de "de rencontrer les dirigeants de la communauté de Duchenne et leur expliquer nos plans de commercialisation, examiner leurs préoccupations, discuter de toutes les options et faire avancer la commercialisation sur la base du plan d'action qui en résultera".

Pour les patients atteints de DMD, une maladie musculaire chronique dégénérative qui touche environ un garçon nouveau-né sur 3600 dans le ^monde1, le deflazacort , également connu sous le nom de CalcortLe déflazacort, également connu sous le nom de Calcort, a montré qu'il prolongeait les mouvements et préservait les fonctions cardiaques et respiratoires. Il est le plus souvent prescrit pour le traitement de la DMD et le traitement de la DMD le plus couramment utilisé dans des pays comme le ^Canada2.

"Si ces mesures incitatives, telles que la loi sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act) et les bons d'examen prioritaire (Priority Review Vouchers), existent à juste titre pour promouvoir de nouveaux traitements pour les maladies pédiatriques rares, on ne peut s'empêcher de penser qu'elles sont exploitées lorsqu'elles sont associées à un médicament qui existe depuis des dizaines d'années et dont le prix est bien inférieur.

L'attention s'est ensuite répandue dans le monde entier, ce qui a conduit à l'ouverture d'une enquête du Congrès américain non seulement sur les décisions de Marathon en matière de prix, mais aussi sur l'approbation du médicament par la FDA. Le sénateur américain Bernie Sanders et le représentant Elijah Cummings ont exprimé leurs inquiétudes dans une lettre officielle adressée à la FDA au sujet de décisions prises sur la base de recherches effectuées il y a plusieurs années. "Nous écrivons pour exprimer notre inquiétude et demander des informations concernant les circonstances inhabituelles entourant l'approbation récente d'une version de marque d'un médicament vieux de plus de 20 ans, le deflazacort", ont déclaré Sanders et Cummings dans leur lettre commune.

L'attribution d'un "bon d'examen prioritaire" a suscité un malaise supplémentaire quant à la motivation de Marathon pour la hausse des prix. Ce bon permet aux entreprises qui obtiennent l'approbation de médicaments orphelins pédiatriques d'obtenir plus rapidement l'approbation d'un autre médicament en cours de développement. Marathon peut soit utiliser le bon pour elle-même, soit le vendre à une autre société. On sait que ces bons se vendent jusqu'à 350 millions de dollars.

Sjaak Vink, fondateur et directeur général de everyone.org, a déclaré que "si ces mesures incitatives, telles que la loi sur les médicaments orphelins et les bons d'examen prioritaire, existent à juste titre pour promouvoir de nouveaux traitements pour les maladies pédiatriques rares, on ne peut s'empêcher de penser qu'elles sont exploitées lorsqu'elles sont associées à un médicament qui existe depuis des décennies et dont le prix est inférieur à celui de ces médicaments".

Pour ajouter à la spéculation, Marathon a annoncé la vente du médicament à PTC Therapeutics, pour 140 millions de dollars en espèces et en actions, ainsi qu'une prime de vente de 50 millions de dollars. En outre, PTC devra verser à Marathon un paiement annuel basé sur les ventes à partir de 2018.

PTC, qui est bien connu au sein de la communauté DMD en raison de son médicament pour le traitement de la maladie de Duchenne, le Translarna, n'a pas encore révélé le prix qu'il compte demander pour Emflaza. PTC a déclaré que son objectif était de "s'assurer qu'Emflaza soit étudié, compris et disponible pour tout patient atteint de la maladie de Duchenne qui en a besoin, et nous avons déterminé que cette transaction était la meilleure façon de s'assurer que cela se produise".

Selon une étude de 2015 basée sur la population et présentée par les Centers for Disease Control and Prevention, environ 2 patients DMD sur 10 (22 %) ont pris du ^deflazacort3. Ces dernières années, la FDA a autorisé les patients atteints de DMD à importer ce médicament. Il convient de souligner, comme l'a fait le sénateur Tom Cotton devant le Congrès américain, que de nombreuses personnes atteintes de DMD se réjouissent de l'approbation de la FDA, car les compagnies d'assurance peuvent désormais couvrir le coût du médicament, ce qui signifie que les familles à faible revenu auront désormais accès à ce médicament.

Il reste à voir si c'est le cas et si l'accès au deflazacort s'améliorera. Ce qui est évident, cependant, c'est l'augmentation de l'attitude négative du public à l'égard d'une industrie qui cherche déjà désespérément à se faire accepter et à gagner en crédibilité. Alors que le monde attend l'annonce du prix de PTC Therapeutics, l'approbation de la FDA et le prix subséquent du deflazacort ont involontairement créé de la confusion et des critiques. everyone.org, un véritable club d'acheteurs de patients, a été créé pour aider les familles et les patients qui peuvent être affectés par des contraintes d'approbation et de prix, à accéder à des traitements efficaces aux meilleurs prix possibles. C'est grâce à des entreprises sociales comme everyone.org que les patients qui sont en première ligne de ces questions complexes d'approbation peuvent recevoir les informations les plus récentes et accéder à des médicaments innovants et efficaces aux meilleurs prix possibles.

Vous trouverez plus d'informations sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne sur notre page d'information sur la dystrophie musculaire de Duchenne.

Références

1 Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Dystrophie musculaire de Duchenne : du diagnostic à la thérapie. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R ; MD STARnet. Traitements aux corticostéroïdes chez les hommes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne : Durée du traitement et délai avant la perte de l'ambulation. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.