Approbation de l'EMA pour le Givinostat : Combien de temps faut-il attendre (et comment ne pas attendre) ?

En mars 2024, la FDA a approuvé le Duvyzat (givinostat) en tant que premier traitement non stéroïdien de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ¹. Bien qu'il s'agisse d'une nouvelle positive pour tous les patients et leurs familles, ceux qui vivent en dehors des États-Unis sont confrontés à la question habituelle : quand le givinostat pour la DMD sera-t-il approuvé dans leur pays également ?

Pour les patients résidant dans l'Union européenne et au Royaume-Uni, voici tout ce qu'il faut savoir sur les délais d'approbation du givinostat par la MHRA et l'EMA. Y compris les moyens d'accéder au traitement avant qu'il ne soit disponible dans votre pays.

A quoi sert le givinostat ?

Duvyzat(givinostat) est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de plus de 6 ans ². En raison de son mode d'action, le givinostat peut également être utilisé pour le traitement de la dystrophie musculaire de Becker (DMB), comme l'a indiqué le fabricant du médicament, Italfarmaco ³. Cependant, le médicament n'est pas actuellement approuvé pour le traitement de la DMB.

Comment fonctionne le givinostat ?

Le givinostat est un inhibiteur d'HDAC. Il bloque un type d'enzymes appelées histones désacétylases (HDAC). Les HDAC jouent un rôle dans l'activation et la désactivation des gènes qui peuvent réduire la régénération musculaire dans la maladie de Duchenne. En bloquant les HDAC, le givinostat vise à stimuler la réparation musculaire, à augmenter la régénération des fibres musculaires, à réduire l'inflammation et la fibrose ⁴.

Statut d'approbation du Givinostat par l'EMA

La demande d'autorisation de mise sur le marché du Duvyzat est examinée par l'EMA depuis août 2023. En règle générale, un examen dure jusqu'à 210 jours, sans compter les pauses pour demander des informations supplémentaires au fabricant. Selon ce calendrier standard, une décision sur la demande de givinostat devrait être disponible à la mi-2024. Toutefois, il reste à voir si cela se produira. 

Quand le givinostat sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, même si le givinostat obtient l'approbation de l'EMA à la mi-2024, cela ne signifie pas qu'il sera immédiatement disponible dans toute l'UE. Le temps nécessaire entre l'approbation de l'EMA et la mise sur le marché varie considérablement d'un État membre à l'autre. Pour les médicaments orphelins, tels que le givinostat, le délai moyen de mise sur le marché varie de 102 jours en Allemagne à 1 081 jours en Estonie, la moyenne européenne étant de 636 jours ⁴. 

En d'autres termes, certains pays de l'UE pourraient avoir accès au givinostat dès 2024, mais la majorité des patients de l'UE devront encore attendre au moins un an avant que le médicament ne soit disponible sur leur marché local. 

Quand le givinostat sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

En avril 2024, le givinostat n'est pas encore approuvé ou disponible au Royaume-Uni. Toutefois, cela ne signifie pas que les patients britanniques devront attendre longtemps.

Depuis début 2024, les médicaments déjà approuvés par un régulateur de confiance (par exemple la FDA ou l'EMA) peuvent bénéficier d'un examen et d'une approbation accélérés par la MHRA, sur la base de la procédure de reconnaissance internationale. Cela ne se produit pas automatiquement. Le fabricant du médicament, Italfarmaco, doit initier un processus d'approbation. Pour soutenir ce processus, l'organisation Duchenne UK lance également sa propre campagne pour pousser la MHRA à accélérer sa reconnaissance de la décision de la FDA sur le givinostat.

Compte tenu de ce qui précède, il est théoriquement possible que le givinostat obtienne l'approbation de la MHRA d'ici 2024. Reste à savoir si cela se produira dans la pratique.

Le givinostat sera-t-il disponible dans le cadre du NHS ?

Pour être inclus dans le NHS, le givinostat devra faire l'objet d'un examen positif par le NICE. La procédure d'examen a déjà été entamée, mais aucune date n'a été fixée pour la publication de la décision.

Dans l'hypothèse d'une approbation de la MHRA et d'une évaluation positive du NICE, le givinostat devrait être disponible sur le NHS dans les 3 mois suivant la date de décision du NICE. 

Comment obtenir Duvyzat (givinostat) en toute sécurité avant son approbation par la MHRA ou l'EMA ?

Attendre un traitement peut être difficile, surtout si l'on ne dispose pas d'un calendrier précis. La bonne nouvelle, c'est qu'il existe des moyens sûrs et légaux de commencer votre traitement par givinostat avant qu'il ne soit disponible dans votre pays. 

L'une de vos options est de trouver un essai clinique et d'y participer. Une autre option est d'acheter et d'importer le givinostat pour votre usage personnel. 

Voici comment fonctionne chaque option.

Participer à un essai clinique sur le givinostat

Pour obtenir un accès rapide au Duvyzat, vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Pour cela, vous devez répondre aux critères d'éligibilité. Vous aurez également besoin du soutien de votre médecin traitant. Il est important de garder à l'esprit qu'un essai clinique ne garantit pas que vous serez assigné au groupe de traitement. Il se peut que vous receviez un placebo à la place. 

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le givinostat :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains essais sont également ouverts aux participants internationaux. Actuellement, cet essai sur le givionostat est sur le point de commencer à recruter des patients dans toute l'Europe. Il peut être intéressant de le suivre.
• EUClinicaltrials.eu : Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter givinostat en tant que patient désigné

Dans la plupart des pays, les patients sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments susceptibles d'améliorer leur vie ou de remédier à des affections potentiellement mortelles. En particulier si ces médicaments ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement.

Si vous souhaitez avoir accès au givinostat avant qu'il ne soit approuvé en Europe et au Royaume-Uni (ou ailleurs), cela peut être une option pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de Named Patient Import. En vertu de ce règlement, les patients peuvent importer un médicament qui n'a pas encore été approuvé ou qui n'est pas encore disponible dans leur pays :

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette procédure nécessite une ordonnance du médecin traitant du patient. D'autres exigences en matière de documentation peuvent s'appliquer, en fonction de votre pays.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné pour obtenir le givinostat avant son approbation par la MHRA ou l'EMA ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org, afin que nous puissions vous aider à acheter givinostat immédiatement.

Acheter Duvyzat

Références :

1. La FDA approuve un traitement non stéroïdien pour la dystrophie musculaire de Duchenne. FDA, 21 mars 2024.
2. ID de référence : 5351230. Accessdata.fda.gov, consulté le 16 avril 2024.
3. Italfarmaco > Activités > Pipeline > A propos des distrophies musculaires > Givinostat. ITALFARMACO SpA, consulté le 16 avril 2024.
4. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 16 avril 2024.