Une nouvelle thérapie génique à l'horizon pour la SMA

Un nouveau médicament intraveineux, Zolgensma onasemnogene abeparvovec), fait l'objet d'un examen prioritaire de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) de type 1, chez les nourrissons âgés de 9 mois au maximum.

La SMA est une maladie génétique rare qui diminue la fonction musculaire au fur et à mesure de son évolution. Le type 1 de cette maladie est la forme la plus fréquente et la plus grave. Les nourrissons atteints de SMA de type 1 présentent généralement des symptômes peu après la naissance et, en l'absence de traitement, ils risquent de ne pas pouvoir lever la tête, s'asseoir sans aide, respirer, tousser ou avaler normalement. Le seul médicament actuellement approuvé pour la SMA implique un traitement invasif et à vie consistant en des injections périodiques dans le liquide céphalo-rachidien.

D'autre part, le nouveau médicament est une thérapie génique de remplacement qui est conçue comme une "thérapie unique, potentiellement curative" selon David Lennon, président de la société qui a développé Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis). Le Dr Lennon a également déclaré que leur nouveau médicament "s'attaque à la cause génétique fondamentale de la SMA sans qu'il soit nécessaire de répéter les doses" et qu'il "représente donc une avancée thérapeutique potentiellement importante pour ces patients et leurs familles". Zolgensma onasemnogene abeparvovec) pourrait devenir la deuxième thérapie pour la SMA s'il obtient l'approbation ; Spinraza, le premier, a été approuvé par la FDA pour les patients pédiatriques et adultes en décembre 2016.

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