Une nouvelle thérapie génique à l'horizon pour la SMA

Un nouveau médicament administré par voie intraveineuse (IV), Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), fait l'objet d'un examen prioritaire de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (SMA) de type 1, chez les nourrissons âgés de 9 mois au maximum.

La SMA est une maladie génétique rare qui diminue la fonction musculaire à mesure qu'elle progresse. Le type 1 de cette maladie est la forme la plus fréquente et la plus grave. Les nourrissons atteints de la SMA de type 1 présentent généralement des symptômes peu après la naissance et, s'ils ne sont pas traités, ils peuvent ne pas être capables de lever la tête, de s'asseoir sans aide, ou de respirer, tousser ou avaler normalement. Le seul médicament actuellement approuvé pour la SMA implique un traitement invasif à vie consistant en des injections périodiques dans le liquide céphalo-rachidien.

D'autre part, le nouveau médicament est une thérapie de remplacement du gène qui est conçue comme une "thérapie unique, potentiellement curative" selon David Lennon, président de la société qui a développé Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis). Le Dr Lennon a également déclaré que leur nouveau médicament "s'attaque à la cause génétique profonde de la SMA sans qu'il soit nécessaire de répéter le dosage" et qu'il "représente donc une avancée thérapeutique potentiellement significative pour ces patients et leurs familles". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) pourrait devenir la deuxième thérapie pour la SMA si elle obtient l'approbation ; Spinraza, la première, a été approuvée par la FDA pour les patients pédiatriques et adultes en décembre 2016.

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