Pré-approbation vs médicaments non approuvés ou approuvés ailleurs

Quelle est la différence entre un médicament "pré-approuvé" et un médicament "non-approuvé" ou "approuvé ailleurs" ?

"Médicaments non approuvés", "usage compassionnel", "médicaments d'accès précoce"...

Avec autant de termes différents qui circulent, cela peut être déroutant si vous êtes un patient qui cherche à accéder à de nouvelles options de traitement. Notre équipe d'assistance aux patients est régulièrement interrogée sur les types de médicaments que nous sommes en mesure d'obtenir et de fournir. Regardez la vidéo ci-dessous ou lisez le texte ci-dessous pour en savoir plus sur la différence entre les médicaments "pré-approuvés" et les médicaments "approuvés ailleurs" ou "non approuvés" :

Si ces termes peuvent avoir des significations différentes selon les contextes, les "médicaments pré-approuvés" décrivent généralement des médicaments qui n'ont été approuvés nulle part dans le monde. Ces médicaments sont toujours à l'étude et testés pour déterminer leur innocuité et leur efficacité chez l'homme.

Parfois, les patients peuvent accéder à ces médicaments pré-approuvés en participant à une étude de recherche. C'est ce qu'on appelle un essai clinique, qui est gratuit. Dans les essais cliniques, il n'y a aucune garantie que les patients seront effectivement traités avec le nouveau médicament, car la plupart des essais nécessitent un "groupe témoin" de patients qui reçoivent soit un placebo, soit le traitement standard actuel, afin de pouvoir comparer les résultats.

Une autre option consiste à demander un programme d'"accès précoce" ou d'"usage compassionnel". Ces programmes spéciaux sont autorisés par une disposition spéciale de la loi. Ils permettent aux patients atteints d'une maladie mortelle ou débilitante qui ont épuisé les options de traitement existantes d'accéder à un médicament qui est encore en cours d'essai.

Les termes "non approuvé" ou "médicaments approuvés ailleurs" sont souvent utilisés pour décrire des médicaments qui n'ont pas été approuvés dans le pays d'origine du patient, mais qui ont déjà été approuvés par une agence de réglementation ailleurs dans le monde, par exemple par la FDA aux États-Unis ou l'EMA dans l'Union européenne. La plupart des pays autorisent leurs résidents à importer des médicaments qui ont déjà été approuvés dans un autre pays, à condition que le médicament soit importé pour un usage personnel. Cela signifie que le patient peut être obligé d'importer le médicament à son plein prix, car il n'est pas subventionné par le système de santé du pays.