Médicaments pré-approuvés ou non approuvés ou approuvés ailleurs

Quelle est la différence entre un médicament "pré-approuvé" et un médicament "non approuvé" ou "approuvé ailleurs" ?

Médicaments non approuvés", "usage compassionnel", "médicaments d'accès rapide"...

La multiplicité des termes utilisés peut être source de confusion pour les patients désireux d'accéder à de nouvelles options thérapeutiques. Notre équipe d'assistance aux patients est régulièrement interrogée sur les types de médicaments que nous sommes en mesure d'obtenir et de délivrer. Regardez la vidéo ci-dessous ou lisez le texte ci-dessous pour en savoir plus sur la différence entre les médicaments "pré-approuvés" et les médicaments "approuvés ailleurs" ou "non approuvés" :

Bien que ces termes puissent avoir des significations différentes selon les contextes, les "médicaments pré-approbation" décrivent généralement des médicaments qui n'ont été approuvés nulle part dans le monde. Ces médicaments font encore l'objet d'études et de tests pour déterminer leur sécurité et leur efficacité chez l'homme.

Parfois, les patients peuvent avoir accès à ces médicaments pré-approuvés en participant à une étude de recherche. C'est ce qu'on appelle un essai clinique, qui est gratuit. Dans les essais cliniques, il n'y a aucune garantie que les patients seront effectivement traités avec le nouveau médicament, puisque la plupart des essais nécessitent un "groupe de contrôle" de patients qui reçoivent soit un placebo, soit le traitement standard actuel, afin que les résultats puissent être comparés.

Une autre option consiste à demander un "accès anticipé" ou un "programme d'utilisation compassionnelle". Ces programmes spéciaux sont autorisés par une disposition spéciale de la loi. Ils permettent aux patients atteints d'une maladie mortelle ou débilitante qui ont épuisé toutes les possibilités de traitement d'avoir accès à un médicament qui est encore en cours d'essai.

Les termes "médicaments non approuvés" ou "médicaments approuvés ailleurs" sont souvent utilisés pour décrire les médicaments qui n'ont pas été approuvés dans le pays d'origine du patient, mais qui ont déjà été approuvés par une agence de réglementation ailleurs dans le monde, par exemple par la FDA aux États-Unis ou par l'EMA dans l'Union européenne. La plupart des pays autorisent leurs résidents à importer des médicaments qui ont déjà été approuvés dans un autre pays, à condition que le médicament soit importé pour un usage personnel. Cela signifie que le patient peut avoir à importer le médicament à son prix total, car il n'est pas subventionné par le système de santé du pays.