Nouveaux traitements du neuroblastome en 2022

Dernière mise à jour : 13 novembre 2023

Nouveaux traitements du neuroblastome en 2022

Vous pouvez légalement accéder à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.

Apprendre comment

Qu'est-ce que le cancer du neuroblastome ?

Le neuroblastome est un type de cancer formé par des cellules nerveuses appelées neuroblastes. Habituellement, ces formes très précoces de cellules nerveuses se transforment en cellules nerveuses adultes, mais dans le cas du neuroblastome, ces cellules se transforment plutôt en cellules cancéreuses. Ce type de cancer survient le plus souvent chez les nourrissons et les jeunes enfants. Le neuroblastome se forme normalement chez le fœtus, avant la naissance de l'enfant.1,2

Le neuroblastome se développe dans le système nerveux, à l'extérieur du cerveau. Dans les cas graves, la tumeur s'est propagée (métastasée) aux os ou à la moelle osseuse.1,2


Quelles sont les causes du neuroblastome ?

Même s'il existe des facteurs de risque de développer un neuroblastome, la cause exacte de la maladie n'est pas encore connue. La plupart des neuroblastomes ne sont pas héréditaires, ils ne semblent pas courir dans les familles. Environ 1 à 2 % des enfants atteints de neuroblastome ont des antécédents familiaux de la maladie. Dans la plupart des autres cas, la cause n'est jamais identifiée.1,2


Symptômes du neuroblastome

Le neuroblastome peut se développer à différents endroits du corps. Les symptômes les plus courants du neuroblastome surviennent lorsque le cancer en pleine croissance fait pression sur les tissus voisins ou lorsqu'il se propage à d'autres zones. Voici quelques-uns des symptômes que peut présenter un enfant:1,2

  • Bosse ou gonflement dans le ventre qui ne semble pas faire mal.
  • Gonflement des jambes ou de la partie supérieure de la poitrine, du cou et du visage.
  • Problèmes de respiration ou de déglutition
  • Perte de poids
  • Ne pas manger ou se plaindre d'être rassasié
  • Problèmes d'évacuation des selles ou d'urination
  • Douleur dans les os
  • Des bosses ou des bosses sous la peau, qui peuvent paraître bleues.
  • Paupière tombante et petite pupille (la zone noire au centre de l'œil) dans un œil.
  • Difficultés à sentir ou à bouger certaines parties du corps.
  • Yeux qui semblent gonflés et/ou contusions autour des yeux

Traitement du neuroblastome

Il existe différentes options de traitement du neuroblastome. En fonction du groupe de risque du cancer, de l'âge de l'enfant et d'autres facteurs, le médecin traitant décidera quel est le meilleur traitement. Celui-ci peut inclure plus d'un type de traitement.3

Les principaux traitements du neuroblastome sont les suivants :

  • Chirurgie du neuroblastome
  • Chimiothérapie
  • Radiothérapie
  • Chimiothérapie à haute dose et greffe de cellules souches
  • Traitement par rétinoïdes
  • Immunothérapie

Effets secondaires du traitement du neuroblastome

Les patients atteints de neuroblastome peuvent avoir des effets secondaires durables. La plupart de ces effets secondaires dépendent du type de traitement que l'enfant a reçu, de l'endroit où la tumeur était localisée et de l'âge de l'enfant pendant le traitement. Voici quelques-uns des effets possibles à long terme:4

  • Perte auditive
  • Problèmes osseux et musculaires, comme la scoliose (courbure de la colonne vertébrale).
  • Problèmes de thyroïde
  • Problèmes de croissance et de développement
  • Problèmes de fertilité
  • Problèmes neurologiques (système nerveux)
  • Second cancer, y compris la leucémie
  • Problèmes émotionnels ou psychologiques

Quel est le taux de survie pour le neuroblastome ?

Le taux de survie à 5 ans, c'est-à-dire le pourcentage d'enfants qui sont en vie au moins 5 ans après la découverte du cancer, pour le neuroblastome est de 81%. Ce pourcentage dépend de la gravité de la maladie.5

Pour les enfants atteints de neuroblastome à faible risque, le taux de survie à 5 ans est supérieur à 95%. Pour les enfants atteints d'un neuroblastome à risque intermédiaire, le taux de survie à 5 ans se situe entre 90 et 95 %. Pour les neuroblastomes à haut risque, le taux de survie à 5 ans est d'environ 40% à 50%.5


Quels sont les nouveaux traitements du neuroblastome ?

Il existe plusieurs nouveaux traitements approuvés pour le neuroblastome. En voici quelques-uns :

Danyelza (naxitamab-gqgk)6,7

Danyelza (naxitamab-gqgk) est un type d'immunothérapie utilisé en association avec un médicament appelé facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF) pour traiter les adultes et les enfants âgés de 1 an et plus atteints d'un neuroblastome à haut risque dans l'os ou la moelle osseuse qui :

  • qui est revenu (rechute) ou qui n'a pas répondu au traitement précédent (réfractaire), et
  • a présenté une réponse partielle, une réponse mineure ou une maladie stable à un traitement antérieur.

Danyelza (naxitamab-gqgk) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de neuroblastome réfractaire récidivant :

  • La Food and Drug Administration (FDA), le 25 novembre 2020.

Qarziba (dinutuximab bêta)8

Qarziba (dinutuximab bêta) est un type d'immunothérapie utilisé pour traiter les neuroblastomes à haut risque chez les patients âgés de plus d'un an. Il est utilisé chez les patients :,/p>

  • qui ont connu une certaine amélioration avec les traitements précédents, qui comprenaient une greffe de cellules souches sanguines ;
  • dont le neuroblastome ne s'est pas amélioré avec les autres traitements anticancéreux ou est revenu.

Qarziba (dinutuximab bêta) a été approuvé pour le traitement du neuroblastome à haut risque par :

  • L'Agence européenne des médicaments (EMA), le 8 mai 2017.

Unituxin (dinutuximab)9

L'Unituxin (dinutuximab) est un type d'immunothérapie utilisé avec d'autres médicaments pour traiter les neuroblastomes à haut risque. Il est généralement administré après que l'enfant ait obtenu une certaine amélioration grâce aux autres traitements.

L'Unituxin (dinutuximab) a été approuvé pour le traitement du neuroblastome à haut risque par :

  • La Food and Drug Administration (FDA), le 10 mars 2015.
  • L'Agence européenne des médicaments (EMA), le 14 août 2015, mais depuis 2017, il est retiré de l'utilisation dans l'Union européenne.

Si vous essayez d'accéder à de nouveaux médicaments contre le neuroblastome qui sont approuvés en dehors de votre pays de résidence, nous pouvons peut-être vous aider à y accéder avec le soutien de votre médecin traitant. Vous pouvez en savoir plus sur les médicaments auxquels nous pouvons vous aider à accéder avec votre médecin et sur leur prix ci-dessous :




Pourquoi accéder et acheter des traitements pour le neuroblastome sur everyone.org?

everyone.org est enregistré à La Haye auprès du ministère néerlandais de la santé en tant que distributeur en gros de produits pharmaceutiques (numéro d'enregistrement 16258 G). Nous avons aidé des patients de plus de 85 pays à accéder à des milliers de médicaments qui ne sont pas encore approuvés dans leur pays d'origine, y compris des patients souffrant de rhumatisme psoriasique. Avec une prescription de votre médecin traitant, vous pouvez compter sur notre équipe d'experts pour vous guider en toute sécurité et légalité dans l'accès aux médicaments contre le rhumatisme psoriasique dans votre pays. Si vous ou l'un de vos proches souhaitez accéder à un médicament qui n'a pas encore été approuvé dans votre pays, nous vous aiderons. Contactez-nous pour plus d'informations.


Références :

  1. cancer.org - Neuroblastome
  2. cancer.net - Neuroblastome
  3. cancer.org - traitement du neuroblastome
  4. cancer.org - effets du neuroblastome
  5. cancer.org - statistiques
  6. Danyelza (naxitamab-gqgk)
  7. FDA Danyelza
  8. EMA Qarziba
  9. FDA Unituxin

Avertissement : Cet article n'a pas pour but d'influencer ou de modifier les soins prodigués par votre médecin traitant. Ne modifiez pas votre traitement sans consulter au préalable votre fournisseur de soins de santé. Cet article n'a pas pour but de diagnostiquer ou de traiter une maladie ou d'influencer les options de traitement. everyone.org fait preuve de la plus grande diligence pour compiler et mettre à jour les informations contenues dans cette page. Toutefois, everyone.org ne garantit pas l'exactitude et l'exhaustivité des informations fournies sur cette page.